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Cellule staminali UCB per i disturbi dello spettro autistico

2 agosto 2021 aggiornato da: St. Petersburg Bekhterev Research Psychoneurological Institute

Trapianto di cellule staminali mononucleate da sangue cordonale allogenico umano nell'autismo: sicurezza ed efficacia del metodo

Scopo. Gli obiettivi dello studio sono valutare la sicurezza dell'infusione endovenosa di cellule del sangue del cordone ombelicale (UCB) in pazienti con autismo e confermare i cambiamenti nelle abilità sociali/comunicative e nel funzionamento cognitivo dopo quattro infusioni di cellule staminali UCB abbinate ad ABO/Rh .

Materiale e metodi. Il campione comprende 30 pazienti (27 maschi, 3 femmine) di età compresa tra 3 e 11 anni con ASD in cura presso il National Medical Research Center for Psychiatry and Neurology (San Pietroburgo, Russia). I partecipanti vengono assegnati in modo casuale al gruppo di controllo (14 maschi, 1 femmina) o al gruppo sperimentale (13 maschi, 2 femmine). Il gruppo sperimentale riceve iniezioni endovenose di cellule UCB quattro volte con un intervallo di due settimane tra le iniezioni. Il gruppo di controllo riceve la terapia standard.

La dinamica delle funzioni cognitive e delle abilità socio/comunicative viene valutata con la Checklist per i disturbi dello spettro autistico (CASD), la Checklist per la valutazione del trattamento dell'autismo (ATEC), le sottoscale della Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) - "Digit Span", "Completamento dell'immagine", "Design a blocchi", "Codifica".

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
    • Санкт-Петербург
      • Saint Petersburg, Санкт-Петербург, Federazione Russa, 192019
        • St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 11 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ASD diagnosticato secondo i criteri ICD-10

Criteri di esclusione:

  • malattie somatiche acute
  • indicazione per la terapia chirurgica (neurochirurgica).
  • malattie infettive acute o croniche
  • storia di reazioni allergiche acute

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Sperimentale
I pazienti ricevono cellule UCB compatibili con il gruppo e Rhesus attraverso iniezioni endovenose in bolo (4 iniezioni a intervalli di 2 settimane) dopo premedicazione con Clemastine (0,025 mg/kg di peso corporeo, per via endovenosa). Una dose è di 250±10 x 10⁶ cellule vitali per campione.
Altro: cellule staminali mononucleari del sangue del cordone ombelicale
I campioni di UCB (70-130 ml di volume iniziale) sono stati drenati asetticamente in sacche per la raccolta del sangue con 35 ml di anticoagulante citrato fosfato destrosio (CPDA-1). Le cellule nucleate impoverite di globuli rossi/ridotte nel plasma sono state isolate mediante sedimentazione in destrano-40, risospese in plasma autologo con 10% dimetilsolfossido e 1% destrano-40 e aliquotate in fiale da 3,8 ml con dosi target di 3,0 ± 0,2 x 10⁶ cellule per fiala. Le fiale sono state raffreddate a -90⁰C, messe in quarantena nella fase vapore di azoto liquido. Testato per HIV-1/2, epatite B e C, HTLV-1/2, HSV-1 e -2, CMV, sifilide e sterilità. Caratterizzato da AB0/Rh, contenuto cellulare positivo per CD34/CD45. Prima dell'iniezione il campione si scongela nel bagno d'acqua a +37⁰C e si lava da una quantità in eccesso di DMSO in 40 mL di soluzione fisiologica contenente il 2,5% di albumina sierica umana e il 5% di destrano-40. Dopo la centrifugazione e il prelievo del surnatante, l'UCB si risospende in 40 ml della stessa soluzione a una dose target di 250±10 x 10⁶ cellule vitali per campione.
NESSUN_INTERVENTO: Controllo
I pazienti ricevono una terapia standard (analisi comportamentale applicata, logopedia).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'infusione

Valutato dalla scala di valutazione degli eventi avversi. Ha classificato gli eventi avversi in base alla gravità.

Evento avverso lieve: l'evento provoca un disagio lieve o transitorio, che non richiede intervento o trattamento; non limita né interferisce con le attività quotidiane (ad es. insonnia, lieve mal di testa).

Evento avverso moderato: l'evento è sufficientemente fastidioso da limitare o interferire con le attività quotidiane; può richiedere un trattamento interventistico (ad esempio, febbre che richiede farmaci antipiretici).

Evento avverso grave e indesiderabile: l'evento provoca sintomi significativi che impediscono le normali attività quotidiane; può richiedere il ricovero in ospedale o un intervento invasivo (ad esempio, anemia con conseguente trasfusione di sangue).
24 ore dopo l'infusione
Cambiamenti nella gravità dei sintomi autistici rispetto al basale al 3° e 6° mese (misurati dalla Checklist for Autism Spectrum Disorders (CASD)
Lasso di tempo: al basale, 3° e 6° mese
Il CASD valuta 30 sintomi di autismo, coprendo sei domini: problemi di interazione sociale, perseveranza, disturbi somatosensoriali, comunicazione e sviluppo atipici, umore, problemi di attenzione e sicurezza. I sintomi sono valutati come presenti o assenti sulla base di informazioni tratte da varie fonti, tra cui insegnante, caregiver, genitore, osservazione del bambino e registrazioni disponibili. I punteggi di ciascuna sottoscala vengono combinati per calcolare un punteggio totale, che va da 0 a 30 punti. Un punteggio più basso indica sintomi meno gravi di ASD e un punteggio più alto è correlato a sintomi più gravi di ASD.
al basale, 3° e 6° mese
Cambiamenti nella gravità dei sintomi autistici rispetto al basale al 3° e 6° mese (misurati dall'Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC)
Lasso di tempo: al basale, 3° e 6° mese
Lo scopo dell'ATEC è misurare un cambiamento in un paziente dovuto a vari interventi. Si compone di quattro subtest: comunicazione vocale/linguistica (14 item); Socievolezza (20 voci); Consapevolezza sensoriale/cognitiva (18 articoli); Salute/Fisico/Comportamento (25 articoli). I punteggi di ciascuna sottoscala vengono combinati per calcolare un punteggio totale, che va da 0 a 179 punti. Un punteggio più basso indica sintomi meno gravi di ASD e un punteggio più alto è correlato a sintomi più gravi di ASD.
al basale, 3° e 6° mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sottoscala "Digit Span" della Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Lasso di tempo: al basale, 6° mese
Valuta la memoria uditiva a breve termine, la concentrazione. Al bambino viene chiesto di ripetere le serie dettate di cifre in avanti e altre serie all'indietro. Le serie iniziano con due cifre e continuano ad aumentare in lunghezza, con due prove per ciascuna lunghezza. Un punteggio primario va da 0 a 9 punti per le serie in avanti e da 0 a 8 punti per le serie all'indietro. Il punteggio primario viene ulteriormente convertito in un punteggio finale in base all'età del paziente. Un punteggio più alto è correlato a un migliore funzionamento cognitivo.
al basale, 6° mese
Sottoscala "Completamento dell'immagine" della Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Lasso di tempo: al basale, 6° mese
Questa sottoscala misura la prontezza ai dettagli, la discriminazione visiva. Al bambino viene chiesto di identificare le parti mancanti delle immagini. Un punteggio primario va da 0 a 20 punti. Il punteggio primario viene ulteriormente convertito in un punteggio finale in base all'età del paziente. Un punteggio più alto significa un migliore funzionamento cognitivo.
al basale, 6° mese
Sottoscala "Block design" della Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Lasso di tempo: al basale, 6° mese
Aiuta a misurare l'analisi spaziale, la risoluzione di problemi visivi astratti. Fornisce blocchi e immagini e il bambino deve mettere insieme i blocchi per ricreare ciò che è nell'immagine dei blocchi. Un punteggio primario varia da 0 a 55 punti. Il punteggio primario viene ulteriormente convertito in un punteggio finale in base all'età del paziente. Un punteggio più alto significa un migliore funzionamento cognitivo.
al basale, 6° mese
Sottoscala "Coding" della Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Lasso di tempo: al basale, 6° mese
Valuta la coordinazione visuo-motoria, la velocità, la concentrazione. La codifica A è utilizzata per i bambini di età inferiore agli 8 anni. Al bambino viene chiesto di contrassegnare file di forme con linee diverse secondo un codice il più velocemente possibile per 2 minuti. Un punteggio primario varia (codifica A) da 0 a 50 punti. La codifica B viene utilizzata per i bambini di età pari o superiore a 8 anni. Al bambino viene chiesto di trascrivere un codice cifra-simbolo il più velocemente possibile per due minuti. Un punteggio primario varia (codifica B) da 0 a 93 punti. Il punteggio primario viene ulteriormente convertito nel punteggio finale in base all'età del paziente. Un punteggio più alto significa un migliore funzionamento cognitivo.
al basale, 6° mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Petersburg Bekhterev Research Psychoneurological Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

4 novembre 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

31 gennaio 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

31 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2021

Primo Inserito (EFFETTIVO)

15 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

4 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SCA1512

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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