Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Komórki macierzyste UCB do leczenia zaburzeń ze spektrum autyzmu

2 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: St. Petersburg Bekhterev Research Psychoneurological Institute

Transplantacja ludzkich jednojądrzastych komórek macierzystych allogenicznej krwi pępowinowej w autyzmie: bezpieczeństwo i skuteczność metody

Zamiar. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa dożylnego wlewu komórek krwi pępowinowej (UCB) u pacjentów z autyzmem oraz potwierdzenie zmian w zakresie umiejętności społecznych/komunikacyjnych i funkcjonowania poznawczego po czterech wlewach komórek macierzystych UCB dobranych pod względem ABO/Rh .

Materiał i metody. Próba obejmuje 30 pacjentów (27 chłopców, 3 dziewczynki) w wieku od 3 do 11 lat z ASD pozostających pod opieką Narodowego Medycznego Centrum Badawczego Psychiatrii i Neurologii (Sankt-Petersburg, Rosja). Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy kontrolnej (14 mężczyzn, 1 kobieta) lub grupy eksperymentalnej (13 mężczyzn, 2 kobiety). Grupa eksperymentalna otrzymuje dożylne zastrzyki komórek UCB cztery razy z dwutygodniową przerwą między wstrzyknięciami. Grupa kontrolna otrzymuje standardową terapię.

Ocena dynamiki funkcji poznawczych i umiejętności społecznych/komunikacyjnych za pomocą Listy kontrolnej dla zaburzeń ze spektrum autyzmu (CASD), Listy kontrolnej oceny leczenia autyzmu (ATEC), podskal Skali Inteligencji Wechslera dla Dzieci (WISC) - „Rozpiętość Cyfr”, „Dopełnienie Obrazu”, „Projekt blokowy”, „Kodowanie”.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
    • Санкт-Петербург
      • Saint Petersburg, Санкт-Петербург, Federacja Rosyjska, 192019
        • St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 11 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • zdiagnozowano ASD według kryteriów ICD-10

Kryteria wyłączenia:

  • ostre choroby somatyczne
  • wskazanie do leczenia chirurgicznego (neurochirurgicznego).
  • ostre lub przewlekłe choroby zakaźne
  • historia ostrych reakcji alergicznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Eksperymentalny
Pacjenci otrzymują komórki UCB kompatybilne z grupą i rezusami przez dożylne wstrzyknięcia bolusowe (4 wstrzyknięcia w odstępach 2-tygodniowych) po premedykacji Clemastine (0,025 mg/kg masy ciała, dożylnie). Jedna dawka to 250±10 x 10⁶ żywych komórek na próbkę.
Inny: jednojądrzaste komórki macierzyste krwi pępowinowej
Próbki UCB (70-130 ml początkowej objętości) usunięto aseptycznie do worków do pobierania krwi z 35 ml antykoagulantu fosforanu cytrynianu dekstrozy (CPDA-1). Komórki jądrzaste zubożone w krwinki czerwone/zredukowane w osoczu izolowano przez sedymentację w dekstranie-40, ponownie zawieszano w autologicznym osoczu z 10% dimetylosulfotlenkiem i 1% dekstranem-40 i podzielono na porcje w 3,8 ml fiolkach z docelowymi dawkami 3,0 ± 0,2 x 10⁶ komórek na fiolkę. Fiolki schłodzono do -90⁰C, poddano kwarantannie w fazie gazowej ciekłego azotu. Testowany na HIV-1/2, wirusowe zapalenie wątroby typu B i C, HTLV-1/2, HSV-1 i -2, CMV, kiłę i bezpłodność. Charakteryzuje się zawartością komórek AB0/Rh, CD34/CD45-dodatnich. Przed wstrzyknięciem próbka rozmraża się w łaźni wodnej w temperaturze +37⁰C i zmywa z nadmiaru DMSO w 40 mL soli fizjologicznej zawierającej 2,5% albuminy surowicy ludzkiej i 5% dekstranu-40. Po odwirowaniu i pobraniu supernatantu, UCB ponownie zawiesza się w 40 ml tego samego roztworu z docelową dawką 250±10 x 10⁶ żywych komórek na próbkę.
NIE_INTERWENCJA: Kontrola
Pacjenci otrzymują terapię standardową (stosowana analiza behawioralna, terapia logopedyczna).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania nagłych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 24 godziny po infuzji

Oceniane za pomocą skali stopniowania zdarzeń niepożądanych. Sklasyfikowano zdarzenia niepożądane według ciężkości.

Łagodne Zdarzenie Niepożądane – zdarzenie powoduje łagodny lub przejściowy dyskomfort, niewymagający interwencji ani leczenia; nie ogranicza ani nie zakłóca codziennych czynności (np. bezsenność, łagodny ból głowy).

Umiarkowane Zdarzenie Niepożądane – zdarzenie jest na tyle uciążliwe, że ogranicza lub zakłóca codzienne czynności; może wymagać leczenia interwencyjnego (np. gorączka wymagająca podania leków przeciwgorączkowych).

Ciężkie i niepożądane Zdarzenie Niepożądane – zdarzenie powoduje wystąpienie istotnych objawów, które uniemożliwiają normalną codzienną aktywność; może wymagać hospitalizacji lub interwencji inwazyjnej (np. niedokrwistość powodująca transfuzję krwi).
24 godziny po infuzji
Zmiany nasilenia objawów autystycznych od wartości wyjściowych w 3. i 6. miesiącu (mierzone za pomocą listy kontrolnej dla zaburzeń ze spektrum autyzmu (CASD)
Ramy czasowe: na początku badania, w 3. i 6. miesiącu
CASD ocenia 30 objawów autyzmu, obejmujących sześć domen: problemy z interakcjami społecznymi, perseweracją, zaburzeniami somatosensorycznymi, nietypową komunikacją i rozwojem, nastrojem, problemami z uwagą i bezpieczeństwem. Objawy są oceniane jako obecne lub nieobecne na podstawie informacji pochodzących z różnych źródeł, w tym nauczyciela, opiekuna, rodzica, obserwacji dziecka i dostępnych zapisów. Wyniki z każdej podskali są łączone w celu obliczenia wyniku całkowitego, który mieści się w zakresie od 0 do 30 punktów. Niższy wynik wskazuje na mniej nasilone objawy ASD, a wyższy wynik koreluje z cięższymi objawami ASD.
na początku badania, w 3. i 6. miesiącu
Zmiany nasilenia objawów autystycznych od wartości wyjściowych w 3. i 6. miesiącu (mierzone za pomocą listy kontrolnej oceny leczenia autyzmu (ATEC)
Ramy czasowe: na początku badania, w 3. i 6. miesiącu
Celem ATEC jest zmierzenie zmiany u pacjenta w wyniku różnych interwencji. Składa się z czterech podtestów: Komunikacja mowy/języka (14 pozycji); Towarzyskość (20 pozycji); Świadomość sensoryczna/poznawcza (18 pozycji); Zdrowie/Fizyka/Zachowanie (25 pozycji). Wyniki z każdej podskali są łączone w celu obliczenia wyniku całkowitego, który mieści się w zakresie od 0 do 179 punktów. Niższy wynik wskazuje na mniej nasilone objawy ASD, a wyższy wynik koreluje z cięższymi objawami ASD.
na początku badania, w 3. i 6. miesiącu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podskala „Rozpiętość cyfr” skali inteligencji Wechslera dla dzieci (WISC)
Ramy czasowe: na początku, 6 miesiąc
Ocenia krótkotrwałą pamięć słuchową, koncentrację. Dziecko jest proszone o powtórzenie podyktowanej serii cyfr do przodu i innych serii do tyłu. Serie zaczynają się od dwóch cyfr i zwiększają swoją długość, z dwiema próbami na każdej długości. Podstawowy wynik mieści się w zakresie od 0 do 9 punktów za serię do przodu i od 0 do 8 punktów za serię do tyłu. Podstawowy wynik jest następnie przekształcany w wynik końcowy zgodnie z wiekiem pacjenta. Wyższy wynik koreluje z lepszym funkcjonowaniem poznawczym.
na początku, 6 miesiąc
Podskala „uzupełnienie obrazu” skali inteligencji Wechslera dla dzieci (WISC)
Ramy czasowe: na początku, 6 miesiąc
Ta podskala mierzy czujność na szczegóły, dyskryminację wzrokową. Zadaniem dziecka jest zidentyfikowanie brakujących części obrazków. Podstawowy wynik mieści się w zakresie od 0 do 20 punktów. Podstawowy wynik jest następnie przekształcany w wynik końcowy zgodnie z wiekiem pacjenta. Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie poznawcze.
na początku, 6 miesiąc
Podskala „Projekt blokowy” Skali inteligencji Wechslera dla dzieci (WISC)
Ramy czasowe: na początku, 6 miesiąc
Pomaga mierzyć analizę przestrzenną, abstrakcyjne wizualne rozwiązywanie problemów. Zawiera klocki i obrazki, a dziecko musi złożyć klocki razem, aby odtworzyć to, co jest na obrazku klocków. Podstawowy wynik mieści się w zakresie od 0 do 55 punktów. Podstawowy wynik jest następnie przekształcany w wynik końcowy zgodnie z wiekiem pacjenta. Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie poznawcze.
na początku, 6 miesiąc
Podskala „Kodowanie” Skali Inteligencji Wechslera dla Dzieci (WISC)
Ramy czasowe: na początku, 6 miesiąc
Ocenia koordynację wzrokowo-ruchową, szybkość, koncentrację. Kodowanie A jest używane dla dzieci poniżej 8 roku życia. Dziecko jest proszone o jak najszybsze zaznaczenie rzędów kształtów różnymi liniami zgodnie z kodem przez 2 minuty. Wynik podstawowy mieści się w zakresie (kod A) od 0 do 50 punktów. Kodowanie B jest stosowane dla dzieci w wieku 8 lat i starszych. Dziecko jest proszone o jak najszybszą transkrypcję cyfrowo-symbolowego kodu przez dwie minuty. Wynik podstawowy mieści się w zakresie (kodowanie B) od 0 do 93 punktów. Podstawowy wynik jest następnie przeliczany na wynik końcowy zgodnie z wiekiem pacjenta. Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie poznawcze.
na początku, 6 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Petersburg Bekhterev Research Psychoneurological Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

4 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

31 stycznia 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

15 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

4 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SCA1512

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj