Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

UCB kmenové buňky pro poruchy autistického spektra

2. srpna 2021 aktualizováno: St. Petersburg Bekhterev Research Psychoneurological Institute

Transplantace lidských alogenních mononukleárních kmenových buněk z pupečníkové krve u autismu: Bezpečnost a účinnost metody

Účel. Cílem studie je posoudit bezpečnost intravenózní infuze buněk z pupečníkové krve (UCB) u pacientů s autismem a potvrdit změny v sociálních/komunikačních dovednostech a kognitivních funkcích po čtyřech infuzích ABO/Rh-matched UCB kmenových buněk .

Materiály a metody. Vzorek zahrnuje 30 pacientů (27 mužů, 3 ženy) ve věku od 3 do 11 let s ASD v péči Národního lékařského výzkumného centra pro psychiatrii a neurologii (Saint-Petersburg, Rusko). Účastníci jsou náhodně rozděleni buď do kontrolní skupiny (14 mužů, 1 žena) nebo do experimentální skupiny (13 mužů, 2 ženy). Experimentální skupina dostává čtyřikrát intravenózní injekce buněk UCB s dvoutýdenním intervalem mezi injekcemi. Kontrolní skupina dostává standardní terapii.

Dynamika kognitivních funkcí a sociálních/komunikačních dovedností se hodnotí pomocí kontrolního seznamu pro poruchy autistického spektra (CASD), kontrolního seznamu pro hodnocení léčby autismem (ATEC), subškál Wechslerovy inteligenční škály pro děti (WISC) - "Digit Span", "Dokončení obrázku", "Blokový design", "Kódování".

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ruská Federace
    • Санкт-Петербург
      • Saint Petersburg, Санкт-Петербург, Ruská Federace, 192019
        • St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 11 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • diagnostikována ASD podle kritérií MKN-10

Kritéria vyloučení:

  • akutní somatická onemocnění
  • indikace k chirurgické (neurochirurgické) terapii
  • akutní nebo chronické infekční onemocnění
  • akutní alergické reakce v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Experimentální
Pacienti dostávají skupinové a rhesus kompatibilní UCB buňky prostřednictvím intravenózních bolusových injekcí (4 injekce ve 2týdenních intervalech) po premedikaci Clemastinem (0,025 mg/kg tělesné hmotnosti, intravenózně). Jedna dávka je 250±10 x 10⁶ životaschopných buněk na vzorek.
Jiný: mononukleární kmenové buňky z pupečníkové krve
Vzorky UCB (70-130 ml počátečního objemu) byly asepticky odvedeny do sáčků pro odběr krve s 35 ml antikoagulantu citrát fosfát dextrózy (CPDA-1). Nukleované buňky ochuzené o červené krvinky/redukované v plazmě byly izolovány sedimentací v dextranu-40, resuspendovány v autologní plazmě s 10% dimethylsulfoxidem a 1% dextranem-40 a rozděleny do alikvotů do 3,8 ml lahviček s cílovými dávkami 3,0±0,2 x 10⁶ buněk na lahvičku. Lahvičky byly ochlazeny na -90 °C, umístěny do karantény v parní fázi kapalného dusíku. Testováno na HIV-1/2, hepatitidu B a C, HTLV-1/2, HSV-1 a -2, CMV, syfilis a sterilitu. Charakterizováno ABO/Rh, CD34/CD45-pozitivním obsahem buněk. Před injekcí vzorek roztaje ve vodní lázni při +37 °C a promyje se z přebytečného množství DMSO ve 40 ml fyziologického roztoku obsahujícího 2,5 % lidského sérového albuminu a 5 % dextranu-40. Po odstředění a odebrání supernatantu se UCB resuspenduje ve 40 ml stejného roztoku v cílové dávce 250±10 x 10⁶ životaschopných buněk na vzorek.
NO_INTERVENTION: Řízení
Pacienti dostávají standardní terapii (aplikovaná behaviorální analýza, logopedie).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt naléhavých nežádoucích účinků léčby
Časové okno: 24 hodin po infuzi

Hodnotí se stupnicí pro hodnocení nežádoucích příhod. Nežádoucí účinky kategorizovala podle závažnosti.

Mírná nežádoucí příhoda – příhoda má za následek mírné nebo přechodné nepohodlí, které nevyžaduje zásah nebo léčbu; neomezuje ani nenarušuje každodenní aktivity (např. nespavost, mírná bolest hlavy).

Středně závažná nepříznivá událost – událost je dostatečně nepříjemná, aby omezovala nebo narušovala každodenní aktivity; může vyžadovat intervenční léčbu (např. horečka vyžadující antipyretiku).

Závažná a nežádoucí nežádoucí příhoda – událost má za následek významné symptomy, které brání normálním denním aktivitám; může vyžadovat hospitalizaci nebo invazivní intervenci (např. anémie vedoucí k krevní transfuzi).
24 hodin po infuzi
Změny závažnosti autistických příznaků od výchozích hodnot ve 3. a 6. měsíci (měřeno kontrolním seznamem pro poruchy autistického spektra (CASD)
Časové okno: na začátku, 3d a 6. měsíc
CASD hodnotí 30 symptomů autismu, pokrývajících šest domén: problémy se sociální interakcí, perseverace, somatosenzorická porucha, atypická komunikace a vývoj, nálada, problémy s pozorností a bezpečností. Symptomy jsou hodnoceny jako přítomné nebo nepřítomné na základě informací získaných z různých zdrojů, včetně učitele, pečovatele, rodiče, pozorování dítěte a dostupných záznamů. Skóre z každé podškály se spojí, aby se vypočítalo celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 30 bodů. Nižší skóre ukazuje na méně závažné příznaky ASD a vyšší skóre koreluje se závažnějšími příznaky ASD.
na začátku, 3d a 6. měsíc
Změny závažnosti autistických příznaků od výchozích hodnot ve 3. a 6. měsíci (měřeno kontrolním seznamem pro hodnocení léčby autismem (ATEC)
Časové okno: na začátku, 3d a 6. měsíc
Účelem ATEC je měřit změnu u pacienta v důsledku různých intervencí. Skládá se ze čtyř subtestů: Řeč/jazyková komunikace (14 položek); Sociabilita (20 položek); Smyslové/kognitivní uvědomění (18 položek); Zdraví/fyzické/chování (25 položek). Skóre z každé podškály se spojí, aby se vypočítalo celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 179 bodů. Nižší skóre ukazuje na méně závažné příznaky ASD a vyšší skóre koreluje se závažnějšími příznaky ASD.
na začátku, 3d a 6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Subškála "Digit Span" Wechslerovy inteligenční škály pro děti (WISC)
Časové okno: na začátku, 6. měsíc
Posuzuje krátkodobou sluchovou paměť, koncentraci. Dítě je požádáno, aby opakovalo nadiktované řady číslic dopředu a další řady dozadu. Série začínají dvěma číslicemi a jejich délka se neustále prodlužuje, na každé délce jsou dva pokusy. Primární skóre se pohybuje od 0 do 9 bodů pro série dopředu a od 0 do 8 bodů pro série dozadu. Primární skóre se dále převádí na konečné skóre podle věku pacienta. Vyšší skóre koreluje s lepším kognitivním fungováním.
na začátku, 6. měsíc
Subškála "Dokončení obrázku" Wechslerovy inteligenční škály pro děti (WISC)
Časové okno: na začátku, 6. měsíc
Tato subškála měří ostražitost vůči detailům, vizuální diskriminaci. Dítě je požádáno, aby identifikovalo chybějící části obrázků. Primární skóre se pohybuje od 0 do 20 bodů. Primární skóre se dále převádí na konečné skóre podle věku pacienta. Vyšší skóre znamená lepší kognitivní funkce.
na začátku, 6. měsíc
Subškála "Block design" Wechslerovy inteligenční škály pro děti (WISC)
Časové okno: na začátku, 6. měsíc
Pomáhá měřit prostorovou analýzu, abstraktní vizuální řešení problémů. Poskytuje bloky a obrázky a dítě musí bloky poskládat, aby znovu vytvořilo to, co je na obrázku bloků. Primární skóre se pohybuje od 0 do 55 bodů. Primární skóre se dále převádí na konečné skóre podle věku pacienta. Vyšší skóre znamená lepší kognitivní funkce.
na začátku, 6. měsíc
Subškála "Kódování" Wechslerovy inteligenční škály pro děti (WISC)
Časové okno: na začátku, 6. měsíc
Hodnotí zrakově-motorickou koordinaci, rychlost, koncentraci. Kód A se používá pro děti mladší 8 let. Dítě je požádáno, aby co nejrychleji po dobu 2 minut označilo řady tvarů různými čarami podle kódu. Primární skóre se pohybuje (kódování A) od 0 do 50 bodů. Kód B se používá pro děti ve věku 8 let a starší. Dítě je požádáno, aby co nejrychleji po dobu dvou minut přepsalo číselný-symbolový kód. Primární skóre se pohybuje (kódování B) od 0 do 93 bodů. Primární skóre se dále převádí na konečné skóre podle věku pacienta. Vyšší skóre znamená lepší kognitivní funkce.
na začátku, 6. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Petersburg Bekhterev Research Psychoneurological Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

4. listopadu 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

31. ledna 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

31. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2021

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

15. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

4. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCA1512

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit