基于成人 aTTP 中 ADAMTS13 活动监测的个性化 Caplacizumab 方案的疗效 (CAPLAVIE)

纳入标准：

• ≥ 18 岁的成年患者；
• aTTP 的临床诊断基于标准临床和实验室标准（French 评分 ≥ 2）：即血栓性微血管病综合征，血小板计数 ≤ 30 G/L 和血清肌酐 ≤ 200 μmol/L；严重的 ADAMTS13 缺陷不是纳入 French 评分为 2 分的患者的必要条件 [31]；
• 患者已阅读并理解信息函并签署知情同意书。 如果患者无法表示同意，将由其代表（（1）可信任的人，或（2）家庭成员，或（3）有关人员的近亲属）签署同意书。 在这种情况下，随后将请求患者同意继续研究（CSP 文章 L1122-1-1）；
• 参加社会保障（国民健康保险）计划或受益人的患者；

• 对女性来说：

  • 有生育能力的妇女：

    • 根据 WHO 定义的有效避孕（雌激素-孕激素或宫内节育器或输卵管结扎）至少 1 个月；
    • 阴性血妊娠试验；
  • 手术绝育的妇女（没有卵巢和/或子宫）；
  • 绝经后妇女（纳入访视前至少 12 个月非药物诱发的闭经）。

排除标准：

• 血小板计数 > 100 G/L；
• French 评分 < 2 的患者（血清肌酐水平 > 200 μmol/L +/- 与血小板计数 > 30 G/L 相关），以排除非典型溶血性尿毒症综合征的可能病例；
• 已知的其他导致血细胞减少和/或器官衰竭的原因包括但不限于：不受控制的癌症、化疗、移植、药物、处于艾滋病阶段的 HIV；
• 孕妇（验血结果呈阳性）或即将怀孕的患者；哺乳期妇女（由于在怀孕和哺乳期间缺乏 caplacizumab 的药理学数据）；
• 先天性 TTP；
• 有临床意义的活动性出血或高出血风险（不包括血小板减少症）；
• 不能安全中断的抗凝剂慢性治疗，包括但不限于：维生素K拮抗剂、直接口服抗凝剂、低分子肝素或肝素；
• 恶性高血压；
• CABLIVI 10 mg 粉末和注射用溶剂的禁忌症：对 caplacizumab 或任何赋形剂过敏；
• PE治疗的禁忌症；
• 皮质类固醇（=（（甲基）泼尼松或（甲基）泼尼松龙））或赋形剂的禁忌症；
• 禁忌利妥昔单抗或赋形剂及其术前用药；
• 被行政或司法决定剥夺自由或受到司法保护（监护或监督）的人；
• 入组前30天内和研究期间参加过另一项药物介入临床试验。