成人 aTTP における ADAMTS13 活動モニタリングに基づく個別化された Caplacizumab レジメンの有効性 (CAPLAVIE)

包含基準:

• 18歳以上の成人患者;
• -標準的な臨床および検査基準に基づくaTTPの臨床診断（フランススコア≥2）：すなわち、血小板数≤30 G / Lおよび血清クレアチニン≤200μmol/ Lの血栓性微小血管障害症候群;重度の ADAMTS13 欠乏症は、フランスのスコアが 2 の患者を含めるための要件ではありません [31]。
• -情報レターを読んで理解し、インフォームドコンセントフォームに署名した患者。 患者が同意を表明することができない場合、同意は彼の代理人（（1）信頼できる人、またはそうでない場合、（2）家族、または（3）関係者の近親者）によって署名されます。 この場合、その後、研究を継続するための同意が患者から要求されます (CSP の第 L1122-1-1 条)。
• 社会保障（国民健康保険）に加入している、または受給している患者。

• 女性のための：

  • 出産の可能性のある女性 :

    • -WHOの定義による効果的な避妊（エストロゲン - プロゲスチンまたは子宮内避妊器具または卵管結紮） 少なくとも1か月以上。
    • 陰性の血液妊娠検査;
  • 不妊手術を受けた女性（卵巣および/または子宮がない）;
  • -閉経後の女性（非医学的に誘発された無月経が少なくとも12か月前に含まれている訪問）。

除外基準:

• 血小板数 > 100 G/L;
• 非定型溶血性尿毒症症候群の可能性のある症例を除外するために、フレンチスコアが2未満の患者（血小板数> 30 G / Lに関連する血清クレアチニンレベル> 200μmol/ L +/- ）;
• -血球減少症および/または臓器不全の既知の他の原因には、制御されていない癌、化学療法、移植、薬物、エイズの段階でのHIVが含まれますが、これらに限定されません。
• 妊娠中の女性（血液妊娠検査の陽性結果）または差し迫った妊娠計画のある患者;授乳中の女性（妊娠中および授乳中のカプラシズマブの薬理学的データが不足しているため）;
• 先天性 TTP;
• -臨床的に重大な活動性出血または出血のリスクが高い（血小板減少症を除く）;
• 安全に中断できない抗凝固剤による慢性治療には、ビタミンK拮抗薬、直接経口抗凝固剤、低分子量ヘパリンまたはヘパリンが含まれますが、これらに限定されません。
• 悪性高血圧;
• CABLIVI 10 mg 散剤および注射用溶液溶媒の禁忌：カプラシズマブまたはいずれかの賦形剤に対する過敏症。
• PE治療の禁忌;
• -コルチコステロイド（=（（メチル）プレドニゾンまたは（メチル）プレドニゾロン））または賦形剤に対する禁忌;
• リツキシマブまたは賦形剤およびその前投薬に対する禁忌;
• 行政上または司法上の決定により自由を剥奪された者、または司法の保護（後見または監督）下に置かれた者。
• -組み入れ前の30日以内および研究中の別の薬物介入臨床試験への参加。