성인 aTTP에서 ADAMTS13 활동 모니터링에 기반한 맞춤형 Caplacizumab 요법의 효능 (CAPLAVIE)

포함 기준:

• 성인 환자 ≥ 18세;
• 표준 임상 및 실험실 기준(French Score ≥ 2)에 기초한 aTTP의 임상 진단: 즉, 혈소판 수 ≤ 30 G/L 및 혈청 크레아티닌 ≤ 200 μmol/L인 혈전성 미세혈관병증 증후군; 중증 ADAMTS13 결핍은 French 점수가 2인 환자를 포함하기 위한 요구 사항이 아닙니다[31].
• 환자는 정보 편지를 읽고 이해했으며 사전 동의서에 서명했습니다. 환자가 동의를 표명할 수 없는 경우, 동의서에는 그의 대리인((1) 신뢰할 수 있는 사람 또는 그렇지 않은 사람, (2) 가족 또는 (3) 당사자의 가까운 친척)이 서명합니다. 이 경우 연구를 계속하기 위한 동의가 환자에게 이후에 요청됩니다(CSP의 L1122-1-1 조항).
• 사회보장(국민건강보험) 가입 또는 수혜자

• 여성들을위한:

  • 가임기 여성 :

    • WHO 정의(에스트로겐-프로게스틴 또는 자궁 내 장치 또는 난관 결찰)에 따른 효과적인 피임
    • 음성 혈액 임신 검사;
  • 외과적으로 불임인 여성(난소 및/또는 자궁이 없음);
  • 폐경 후 여성(포함 방문 전 최소 12개월 동안 의학적으로 유도되지 않은 무월경).

제외 기준:

• 혈소판 수 > 100 G/L;
• 비정형 용혈성 요독 증후군의 가능한 사례를 배제하기 위해 프랑스 점수 < 2(혈소판 수 > 30 G/L와 관련된 혈청 크레아티닌 수치 > 200 μmol/L +/-)를 가진 환자;
• 통제되지 않은 암, 화학 요법, 이식, 약물, AIDS 단계의 HIV;
• 임신부(혈액임신검사 양성) 또는 임신이 임박한 환자 모유 수유 여성(임신 및 모유 수유 중 카플라시주맙에 대한 약리학적 데이터 부족으로 인해);
• 선천성 TTP;
• 임상적으로 유의미한 활동성 출혈 또는 출혈 위험이 높음(혈소판감소증 제외),
• 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 안전하게 중단할 수 없는 항응고제를 사용한 만성 치료: 비타민 K 길항제, 직접 경구용 항응고제, 저분자량 헤파린 또는 헤파린;
• 악성 고혈압;
• CABLIVI 10 mg 분말 및 주사용 용액에 대한 금기: 카플라시주맙 또는 임의의 부형제에 대한 과민성;
• PE 치료에 대한 금기;
• 코르티코스테로이드(= ((메틸)프레드니손 또는 (메틸)프레드니솔론)) 또는 부형제에 대한 금기;
• 리툭시맙 또는 부형제 및 사전 투약에 대한 금기;
• 행정적 또는 사법적 결정에 의해 자유를 박탈당하거나 사법적 보호(후견인 또는 감독)를 받는 사람
• 포함 전 30일 이내 및 연구 기간 동안 또 다른 약물 중재적 임상 시험에 참여.