Effektiviteten av et personlig tilpasset Caplacizumab-regime basert på ADAMTS13 aktivitetsovervåking i voksen aTTP (CAPLAVIE)

Inklusjonskriterier:

• Voksne pasienter ≥ 18 år;
• Klinisk diagnose av aTTP basert på standard kliniske og laboratoriekriterier (French Score ≥ 2): dvs. trombotisk mikroangiopati-syndrom med blodplateantall ≤ 30 G/L og serumkreatinin ≤ 200 μmol/L; alvorlig ADAMTS13-mangel er ikke et krav for inkludering av pasienter med en fransk skåre på 2 [31];
• Pasienten har lest og forstått informasjonsbrevet og signert skjemaet for informert samtykke. Hvis pasienten ikke er i stand til å uttrykke sitt samtykke, vil samtykket bli signert av hans representant ((1) den betrodde personen, eller dersom det ikke er mulig, (2) et familiemedlem, eller (3) en nær slektning til vedkommende). I dette tilfellet vil samtykke til å fortsette studien senere bli bedt om fra pasienten (artikkel L1122-1-1 i CSP);
• Pasient tilknyttet, eller begunstiget av en trygdeordning (nasjonal helseforsikring);

• For kvinner:

  • Kvinner i fertil alder:

    • Effektiv prevensjon i henhold til WHOs definisjon (østrogen-progestin eller intrauterin enhet eller tubal ligering) siden minst 1 måned og;
    • Negativ blodgraviditetstest;
  • Kvinner kirurgisk sterile (fravær av eggstokker og/eller livmor);
  • Postmenopausale kvinner (ikke-medisinsk indusert amenoré i minst 12 måneder før inklusjonsbesøket).

Ekskluderingskriterier:

• Blodplatetall > 100 G/L;
• Pasienter med en fransk skåre < 2 (et serumkreatininnivå > 200 μmol/L +/- assosiert med et blodplateantall > 30 G/L), for å utelukke mulige tilfeller av atypisk hemolytisk uremisk syndrom;
• Kjente andre årsaker til cytopenier og/eller organsvikt inkludert, men ikke begrenset til: ukontrollert kreft, kjemoterapi, transplantasjon, medikamenter, HIV i AIDS-stadiet;
• Gravide kvinner (positivt resultat fra en blodgraviditetstest) eller pasienter med et nært forestående graviditetsprosjekt; ammende kvinner (på grunn av mangel på farmakologiske data for caplacizumab under graviditet og amming);
• Medfødt TTP;
• Klinisk signifikant aktiv blødning eller høy risiko for blødning (unntatt trombocytopeni);
• Kronisk behandling med antikoagulant som ikke kan avbrytes på en sikker måte, inkludert men ikke begrenset til: vitamin K-antagonister, direkte oral antikoagulant, lavmolekylært heparin eller heparin;
• ondartet hypertensjon;
• Kontraindikasjon til CABLIVI 10 mg pulver og væske til injeksjonsvæske, oppløsning: overfølsomhet overfor caplacizumab eller overfor noen av hjelpestoffene;
• Kontraindikasjon mot PE-behandling;
• Kontraindikasjon mot kortikosteroid (= ((metyl)prednison eller (metyl)prednisolon)) eller hjelpestoffer;
• Kontraindikasjon mot rituximab eller hjelpestoffer og dets premedisinering;
• Person som er berøvet friheten ved administrativ eller rettslig avgjørelse eller satt under rettslig beskyttelse (vergemål eller tilsyn);
• Deltakelse i en annen medikamentintervensjonell klinisk studie innen 30 dager før inkludering og under studien.