Эффективность персонализированной схемы каплацизумаба на основе мониторинга активности ADAMTS13 у взрослых с аТТП (CAPLAVIE)

Критерии включения:

• Взрослые пациенты ≥ 18 лет;
• Клинический диагноз аТТП основывается на стандартных клинико-лабораторных критериях (оценка по шкале French ≥ 2): т. е. синдром тромботической микроангиопатии с количеством тромбоцитов ≤ 30 г/л и креатинином сыворотки ≤ 200 мкмоль/л; тяжелый дефицит ADAMTS13 не является требованием для включения пациентов с оценкой по французскому языку 2 [31];
• Пациент прочитал и понял информационное письмо и подписал форму информированного согласия. Если пациент не может выразить свое согласие, согласие подписывается его представителем ((1) доверенным лицом, или, в противном случае, (2) членом семьи или (3) близким родственником заинтересованного лица). В этом случае у пациента впоследствии будет запрошено согласие на продолжение исследования (статья L1122-1-1 CSP);
• Пациент, связанный с планом социального обеспечения (национального медицинского страхования) или бенефициар его;

• Для женщин:

  • Женщины детородного возраста:

    • Эффективная контрацепция по определению ВОЗ (эстроген-гестагенная или внутриматочная спираль или перевязка маточных труб) не менее 1 месяца и;
    • Отрицательный тест крови на беременность;
  • Женщины хирургически бесплодны (отсутствие яичников и/или матки);
  • Женщины в постменопаузе (немедикаментозная аменорея в течение как минимум 12 месяцев до визита для включения).

Критерий исключения:

• количество тромбоцитов > 100 г/л;
• Пациенты с оценкой по шкале French < 2 (уровень креатинина сыворотки > 200 мкмоль/л +/- в сочетании с количеством тромбоцитов > 30 г/л), чтобы исключить возможные случаи атипичного гемолитико-уремического синдрома;
• Известные другие причины цитопении и/или органной недостаточности, включая, но не ограничиваясь: неконтролируемый рак, химиотерапия, трансплантация, наркотики, ВИЧ на стадии СПИДа;
• Беременные женщины (положительный результат теста крови на беременность) или пациенты с неизбежным проектом беременности; кормящие женщины (в связи с отсутствием фармакологических данных о каплацизумаб при беременности и кормлении грудью);
• Врожденная ТТП;
• Клинически значимое активное кровотечение или высокий риск кровотечения (исключая тромбоцитопению);
• Хроническое лечение антикоагулянтами, которое нельзя безопасно прервать, включая, помимо прочего: антагонисты витамина К, прямые пероральные антикоагулянты, низкомолекулярный гепарин или гепарин;
• Злокачественная гипертензия;
• Противопоказания для CABLIVI 10 мг порошка и растворителя для приготовления раствора для инъекций: повышенная чувствительность к каплацизумабу или любому из вспомогательных веществ;
• Противопоказания к лечению ПЭ;
• Противопоказания к кортикостероидам (= ((метил)преднизолон или (метил)преднизолон)) или наполнителям;
• Противопоказания к ритуксимабу или вспомогательным веществам и к его премедикации;
• Лицо, лишенное свободы по административному или судебному решению либо находящееся под судебной защитой (попечительством или надзором);
• Участие в другом интервенционном клиническом исследовании препарата в течение 30 дней до включения и во время исследования.