Az ADAMTS13 aktivitásfigyelésen alapuló, személyre szabott caplacizumab-kezelés hatékonysága felnőtt aTTP-ben (CAPLAVIE)
2026. február 17. frissítette: University Hospital, Rouen
Az ADAMTS13 aktivitásfigyelésen alapuló személyre szabott caplacizumab-kezelés hatékonysága felnőttkori szerzett thromboticus thrombocytopeniás purpurában: II. fázisú, többközpontú, nem inferioritású, egykarú vizsgálat.
A vizsgálat célja az ADAMTS13 aktivitás monitorozásán alapuló személyre szabott kaplacizumab-kezelés hatékonyságának értékelése felnőttkori szerzett thromboticus thrombocytopeniás purpurában (aTTP): Ez a vizsgálat egy II. fázisú, prospektív, többközpontú, nem inferioritású egykarú vizsgálat.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az ADAMTS13 aktivitást a napi PE befejezését követő 7. napon és 7 naponként értékeljük, amíg az ADAMTS13 aktivitás ≥ 20%-ot el nem ér.
Tartós, súlyos ADAMTS13-hiány (≤ 20%) esetén a kaplacizumab adagolása a napi PE-periódus lejárta után legfeljebb 58 nappal meghosszabbítható, és szükség szerint korrigált immunszuppresszív terápiával kell kiegészíteni.
Ez az időtartam összhangban van a HERCULES vizsgálati protokolljával és annak alkalmazási előírásával.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
58
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Amiens, Franciaország, 80054
- CHU Amiens
-
Angers, Franciaország, 49933
- CHU Angers
-
Besançon, Franciaország, 25030
- CHU Besançon
-
Bordeaux, Franciaország, 33404
- CHU Bordeaux
-
Caen, Franciaország, 14033
- CHU Caen
-
Clermont-Ferrand, Franciaország, 63003
- CHU clermont-ferrand
-
Lille, Franciaország, 59037
- CHU Lille
-
Limoges, Franciaország, 87042
- CHU Limoges
-
Lyon, Franciaország, 69003
- Ch Edouard Herriot
-
Marseille, Franciaország, 13005
- AP-HM Hôpital de la Conception
-
Montpellier, Franciaország, 34295
- CHU Montpellier
-
Nancy, Franciaország, 54035
- CHU Nancy
-
Nantes, Franciaország, 44093
- CHU Nantes
-
Paris, Franciaország, 75010
- AH-HP Hôpital Saint Louis
-
Paris, Franciaország, 75014
- Ap-Hp Hopital de Cochin
-
Paris, Franciaország, 75015
- Ap-Hp Hopital de Necker
-
Paris, Franciaország, 75571
- Ap-Hp Hopital de St Antoine
-
Reims, Franciaország, 51092
- CHU Reims
-
Rennes, Franciaország, 35033
- Chu Rennes
-
Rouen, Franciaország, 76031
- CHU Rouen
-
Saint-Paul, Franciaország, 97448
- Reunion Sud
-
Tours, Franciaország, 37044
- CHU Tours
-
Valenciennes, Franciaország, 59300
- CH Valenciennes
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martinique, 97261
- Fort de France
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felnőtt betegek ≥ 18 év;
- Az aTTP klinikai diagnózisa standard klinikai és laboratóriumi kritériumok alapján (francia pontszám ≥ 2): azaz thromboticus microangiopathia szindróma, thrombocytaszám ≤ 30 G/L és szérum kreatinin ≤ 200 μmol/L; súlyos ADAMTS13-hiány nem feltétele a 2-es francia pontszámú betegek felvételének [31];
- A beteg elolvasta és megértette a tájékoztató levelet, és aláírta a Tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot. Ha a beteg beleegyezését nem tudja kifejezni, a hozzájárulást képviselője (1) a megbízott személy, ennek hiányában (2) családtagja, vagy (3) közeli hozzátartozója írja alá. Ebben az esetben a vizsgálat folytatásához hozzájárulást kell kérni a betegtől (a CSP L1122-1-1. cikke);
- Társadalombiztosítási (nemzeti egészségbiztosítási) tervhez kapcsolódó vagy annak kedvezményezettje;
Nőknek:
Fogamzóképes nők:
- Hatékony fogamzásgátlás a WHO definíciója szerint (ösztrogén-progesztin vagy intrauterin eszköz vagy petevezeték lekötés) legalább 1 hónapja és;
- Negatív vér terhességi teszt;
- Sebészetileg steril nők (petefészkek és/vagy méh hiánya);
- Posztmenopauzás nők (nem orvosilag kiváltott amenorrhoea legalább 12 hónappal a befogadó látogatás előtt).
Kizárási kritériumok:
- Thrombocytaszám > 100 G/L;
- Betegek, akiknek francia pontszáma < 2 (szérum kreatininszint > 200 μmol/L +/- 30 G/L-nél nagyobb vérlemezkeszámmal társulva), az atípusos hemolitikus urémiás szindróma lehetséges eseteinek kizárása érdekében;
- A citopéniák és/vagy szervi elégtelenség egyéb ismert okai, beleértve, de nem kizárólagosan: kontrollálatlan rák, kemoterápia, transzplantáció, gyógyszerek, HIV AIDS-stádiumban;
- Terhes nők (pozitív eredmény a vér terhességi tesztjéből) vagy olyan betegek, akiknek küszöbön álló terhességi terve van; szoptató nők (a kaplacizumabra vonatkozó farmakológiai adatok hiánya terhesség és szoptatás alatt);
- Veleszületett TTP;
- Klinikailag jelentős aktív vérzés vagy magas a vérzés kockázata (kivéve a thrombocytopeniát);
- Krónikus antikoaguláns kezelés, amelyet nem lehet biztonságosan megszakítani, beleértve, de nem kizárólagosan: K-vitamin antagonisták, közvetlen orális antikoagulánsok, kis molekulatömegű heparin vagy heparin;
- Rosszindulatú magas vérnyomás;
- A CABLIVI 10 mg por és oldószer oldatos injekcióhoz való alkalmazása ellenjavallata: kaplacizumabbal vagy bármely segédanyaggal szembeni túlérzékenység;
- A PE kezelés ellenjavallata;
- A kortikoszteroidok (= ((metil)prednizon vagy (metil)prednizolon)) vagy segédanyagok ellenjavallata;
- Ellenjavallat a rituximabnak vagy a segédanyagoknak és premedikációjának;
- Közigazgatási vagy bírósági határozattal szabadságától megfosztott vagy bírói védelem (gyámság vagy felügyelet) alá helyezett személy;
- Részvétel egy másik gyógyszeres intervenciós klinikai vizsgálatban a felvételt megelőző 30 napon belül és a vizsgálat alatt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Kaplacizumab
A vizsgálatban részt vevő összes beteg aTTP-s, és kaplacizumabbal kell kezelni őket.
Ennek a kezelésnek az időtartamát az ADAMTS 13 aktivitás alapján értékeljük.
|
Az ADAMTS13 aktivitás elemzése caplacizumabbal kezelt aTTP-s betegeknél a kaplacizumab kezelés adaptálásának elősegítése érdekében TTP-s betegeknél
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A személyre szabott kaplacizumab-kezelés megvalósíthatóságának értékelése aTTP-ben az ADAMTS13 aktivitás monitorozása alapján, amelyet összetett kritériumok alapján értékelnek, beleértve a mortalitást, a refrakteritást és/vagy az exacerbációt a PE-kezelést követő 30. napon.
Időkeret: 30 nappal a PE kezelés után
|
összetett végpont, amelyet a következő események legalább egy előfordulása határoz meg a PE-kezelést követő 30 napon belül: halál, refrakteritás vagy exacerbáció.
|
30 nappal a PE kezelés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelésre adott válasz (a vérlemezkeszám helyreállítása)
Időkeret: 30 nappal a PE kezelés után
|
a vérlemezkeszám helyreállításához (amint azt a 150 G/L ≥ thrombocytaszám határozza meg, a napi PE megszakításával 5 napon belül)
|
30 nappal a PE kezelés után
|
|
Tartós remissziós eredmény
Időkeret: 90 nappal a PE kezelés után
|
Tartós remisszió elérése (a vérlemezkeszám ≥ 150 G/L ≥ 30 egymást követő napon keresztül a PE megszakítását követően);
|
90 nappal a PE kezelés után
|
|
Mortalitás a PE-kezelést követő 90. napon
Időkeret: 90 nappal a PE kezelés után
|
Elhalálozás a PE-kezelést követő 90 napon belül
|
90 nappal a PE kezelés után
|
|
Tűzállóság D30-nál PE kezelés után
Időkeret: 30. nap a PE kezelés után
|
Tűzállóság előfordulása a PE kezelést követő 30. napon;
|
30. nap a PE kezelés után
|
|
Exacerbáció a PE-kezelést követő 30. napon
Időkeret: 30. nap a PE kezelés után
|
Exacerbációk előfordulása a PE-kezelést követő 30. napon
|
30. nap a PE kezelés után
|
|
A plazmacsere (PE) kezelés időtartama és a kapcsolódó plazmatérfogatok
Időkeret: 30 nap
|
A napi PE időtartama a megfelelő plazmatérfogat mellett
|
30 nap
|
|
A plazmacsere (PE) kezelés időtartama és a kapcsolódó plazma
Időkeret: 30 nap
|
A PE teljes száma és a megfelelő plazmatérfogat a teljes vizsgálati gyógyszeres kezelési időszak alatt
|
30 nap
|
|
Neurológiai következmények kezelésének előfordulása
Időkeret: 90. nap a PE kezelés után
|
Neurológiai értékelés Rankin pontszám alapján
|
90. nap a PE kezelés után
|
|
Értékelje az életminőséget
Időkeret: 90. nap a PE kezelés után
|
Életminőség a globális poszttraumás pontszám (PCL-S SCALE) alapján a kiinduláskor, D90 PE kezelés után
|
90. nap a PE kezelés után
|
|
Értékelje a stratégia költségeit
Időkeret: 90. nap a PE kezelés után
|
A tanulmány szerinti sémával kezelt betegek kezelésének költségei (Közvetlen kórházi orvosi költségek, Kiegészítők, otthoni ápolás közvetlen költségei, caplacizumab injekciók, rehospitalizációk)
|
90. nap a PE kezelés után
|
|
Biztonsági elemzés elvégzéséhez
Időkeret: 90 nappal a PE kezelés után
|
AE és SAE előfordulása a vizsgálat során
|
90 nappal a PE kezelés után
|
|
A kognitív következmények kezelésének előfordulása
Időkeret: 90. nap a PE kezelés után
|
Kognitív értékelés MMS-pontszám alapján
|
90. nap a PE kezelés után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. április 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. május 16.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. május 16.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. január 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. január 19.
Első közzététel (Tényleges)
2021. január 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 17.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2019/0408/HP
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .