Efficacia di un regime Caplacizumab personalizzato basato sul monitoraggio dell'attività ADAMTS13 nell'adulto aTTP (CAPLAVIE)

Criterio di inclusione:

• Pazienti adulti ≥ 18 anni;
• Diagnosi clinica di aTTP basata su criteri clinici e di laboratorio standard (punteggio francese ≥ 2): cioè, sindrome da microangiopatia trombotica con conta piastrinica ≤ 30 G/L e creatinina sierica ≤ 200 μmol/L; il deficit grave di ADAMTS13 non è un requisito per l'inclusione di pazienti con un punteggio francese di 2 [31];
• Il paziente ha letto e compreso la lettera informativa e ha firmato il modulo di consenso informato. Se il paziente non è in grado di esprimere il proprio consenso, il consenso sarà firmato dal suo rappresentante ((1) la persona di fiducia, o in mancanza, (2) un familiare, o (3) un parente stretto dell'interessato). In tal caso, verrà successivamente richiesto al paziente il consenso alla prosecuzione dello studio (articolo L1122-1-1 del CSP);
• Paziente affiliato o beneficiario di un piano previdenziale (assicurazione sanitaria nazionale);

• Per donne:

  • Donne in età fertile:

    • Contraccezione efficace secondo la definizione dell'OMS (estrogeno-progestinico o dispositivo intrauterino o legatura delle tube) da almeno 1 mese e;
    • Test di gravidanza del sangue negativo;
  • Donne chirurgicamente sterili (assenza di ovaie e/o utero);
  • Donne in postmenopausa (amenorrea non indotta da farmaci per almeno 12 mesi prima della visita di inclusione).

Criteri di esclusione:

• Conta piastrinica > 100 G/L;
• Pazienti con punteggio French < 2 (un livello di creatinina sierica > 200 μmol/L +/- associato a una conta piastrinica > 30 G/L), al fine di escludere possibili casi di sindrome emolitico-uremica atipica;
• Altre cause note di citopenie e/o insufficienza d'organo incluse ma non limitate a: cancro non controllato, chemioterapia, trapianto, farmaci, HIV allo stadio dell'AIDS;
• Donne in gravidanza (risultato positivo da un test di gravidanza sul sangue) o pazienti con un imminente progetto di gravidanza; donne che allattano (a causa della mancanza di dati farmacologici per caplacizumab durante la gravidanza e l'allattamento);
• TTP congenita;
• Sanguinamento attivo clinicamente significativo o alto rischio di sanguinamento (esclusa trombocitopenia);
• Trattamento cronico con anticoagulanti che non possono essere interrotti in modo sicuro, inclusi ma non limitati a: antagonisti della vitamina K, anticoagulanti orali diretti, eparina a basso peso molecolare o eparina;
• Ipertensione maligna;
• Controindicazione a CABLIVI 10 mg polvere e solvente per soluzione iniettabile: ipersensibilità al caplacizumab o ad uno qualsiasi degli eccipienti;
• Controindicazione al trattamento PE;
• Controindicazione al corticosteroide (= ((metil)prednisone o (metil)prednisolone)) o eccipienti;
• Controindicazione al rituximab o agli eccipienti e alla sua premedicazione;
• Persona privata della libertà per decisione amministrativa o giudiziaria o posta sotto tutela giurisdizionale (tutela o sorveglianza);
• Partecipazione a un altro studio clinico interventistico sui farmaci entro 30 giorni prima dell'inclusione e durante lo studio.