- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04720261
ADAMTS13-aktiivisuuden seurantaan perustuvan yksilöllisen kaplasitsumabihoito-ohjelman tehokkuus aikuisten aTTP:ssä (CAPLAVIE)
tiistai 19. tammikuuta 2021 päivittänyt: University Hospital, Rouen
ADAMTS13-aktiivisuuden seurantaan perustuvan yksilöllisen kaplasitsumabihoito-ohjelman tehokkuus aikuisten hankitussa tromboottisessa trombosytopeenisessa purppurassa: Vaihe II, monikeskustutkimus, jossa ei ole huonommassa asemassa olevaa yhden käden tutkimusta.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida ADAMTS13-aktiivisuuden seurantaan perustuvan henkilökohtaisen kaplasitsumabihoidon tehokkuutta aikuisten hankitussa tromboottisessa trombosytopeenisessa purppurassa (aTTP): Tämä tutkimus on vaiheen II, prospektiivinen, monikeskus ei-inferiority-tutkimus, jossa on yksi käsi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
ADAMTS13-aktiivisuus arvioidaan päivänä 7 päivittäisen PE:n päättymisen jälkeen ja joka 7. päivä, kunnes ADAMTS13-aktiivisuus on ≥ 20 % saavutettu.
Jos ADAMTS13-puutos on jatkuva vakava (≤ 20 %), kaplasitsumabin antoa voidaan jatkaa enintään 58 päivällä päivittäisen PE-jakson päättymisen jälkeen, ja siihen tulisi liittää tarvittaessa mukautettu immunosuppressiivinen hoito.
Tämä kesto on HERCULES-tutkimusprotokollan ja sen valmisteyhteenvedon mukainen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
125
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ygal BENHAMOU
- Puhelinnumero: 0232889274
- Sähköposti: ygal.benhamou@chu-rouen.fr
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 98 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset potilaat ≥ 18 vuotta;
- aTTP:n kliininen diagnoosi, joka perustuu tavanomaisiin kliinisiin ja laboratoriokriteereihin (ranskalainen pistemäärä ≥ 2): eli tromboottinen mikroangiopatiaoireyhtymä, jossa verihiutaleiden määrä ≤ 30 G/L ja seerumin kreatiniini ≤ 200 µmol/L; vakava ADAMTS13-puutos ei ole vaatimus potilaiden, joiden ranskalainen pistemäärä on 2, mukaan ottamiseen [31];
- Potilas on lukenut ja ymmärtänyt tiedotuskirjeen ja allekirjoittanut Ilmoitettu suostumuslomakkeen. Jos potilas ei pysty antamaan suostumustaan, suostumuksen allekirjoittaa hänen edustajansa (1) luotettu henkilö tai sen puuttuessa (2) perheenjäsen tai (3) asianomaisen lähisukulainen. Tässä tapauksessa potilaalta pyydetään myöhemmin suostumus tutkimuksen jatkamiseen (CSP:n artikla L1122-1-1);
- Potilas, joka kuuluu sosiaaliturvaan (kansallinen sairausvakuutus) tai sen edunsaaja;
Naisille:
Hedelmällisessä iässä olevat naiset:
- WHO:n määritelmän mukainen tehokas ehkäisy (estrogeeni-progestiini tai kohdunsisäinen laite tai munanjohtimien sidonta) vähintään 1 kuukauden jälkeen ja;
- Negatiivinen veren raskaustesti;
- Naiset kirurgisesti steriilejä (munasarjojen ja/tai kohtun puuttuminen);
- Postmenopausaaliset naiset (ei-lääketieteellisesti aiheutettu amenorrea vähintään 12 kuukautta ennen inkluusiokäyntiä).
Poissulkemiskriteerit:
- Verihiutaleiden määrä > 100 G/L;
- Potilaat, joiden ranskalainen pistemäärä < 2 (seerumin kreatiniinitaso > 200 μmol/L +/- yhdistettynä verihiutaleiden määrään > 30 G/L), mahdollisten epätyypillisen hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän mahdollisten tapausten poissulkemiseksi;
- Tunnetut muut sytopenioiden ja/tai elinten vajaatoiminnan syyt mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: hallitsematon syöpä, kemoterapia, elinsiirto, lääkkeet, HIV AIDS-vaiheessa;
- Raskaana olevat naiset (positiivinen tulos veren raskaustestistä) tai potilaat, joilla on välitön raskausprojekti; imettävät naiset (koska farmakologisten tietojen puuttuminen kaplasitsumabista raskauden ja imetyksen aikana);
- synnynnäinen TTP;
- Kliinisesti merkittävä aktiivinen verenvuoto tai suuri verenvuotoriski (pois lukien trombosytopenia);
- Krooninen hoito antikoagulantilla, jota ei voida keskeyttää turvallisesti, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: K-vitamiiniantagonistit, suora oraalinen antikoagulantti, pienimolekyylinen hepariini tai hepariini;
- Pahanlaatuinen verenpainetauti;
- CABLIVI 10 mg injektiokuiva-aineen ja liuottimen, liuosta varten, vasta-aiheet: yliherkkyys kaplasitsumabille tai jollekin apuaineista;
- PE-hoidon vasta-aihe;
- Vasta-aihe kortikosteroideille (= ((metyyli)prednisoni tai (metyyli)prednisoloni)) tai apuaineille;
- Rituksimabin tai apuaineiden ja sen esilääkityksen vasta-aihe;
- Henkilö, jolta on riistetty vapaus hallinnollisella tai oikeudellisella päätöksellä tai asetettu oikeussuojaan (huollon tai valvonnan alaiseksi);
- Osallistuminen toiseen lääkehoitoon liittyvään kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen sisällyttämistä ja tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Muut: Kaplasitsumabi
Kaikki tutkimuksessa mukana olevat potilaat ovat aTTP:tä ja heitä on hoidettava kaplasitsumabilla.
Tämän hoidon kesto arvioidaan ADAMTS 13 -aktiivisuuden perusteella.
|
Analyysi ADAMTS13-aktiivisuudesta kaplasitsumabilla hoidetuilla aTTP-potilailla, jotta kaplasitsumabihoitoa voidaan mukauttaa TTP-potilailla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Arvioida yksilöllisen kaplasitsumabihoidon toteutettavuutta aTTP:ssä ADAMTS13-aktiivisuuden seurantaan perustuen, joka on arvioitu yhdistetyillä kriteereillä, mukaan lukien kuolleisuus, refraktiorisuus ja/tai paheneminen 30 päivää PE-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 30 päivää PE-hoidon jälkeen
|
yhdistetty päätetapahtuma, joka määritellään vähintään yhden seuraavan tapahtuman esiintymisenä PE-hoidon jälkeisten 30 päivän aikana: kuolema, refraktiorisuus tai paheneminen.
|
30 päivää PE-hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Hoitovaste (verihiutaleiden määrän palautuminen)
Aikaikkuna: 30 päivää PE-hoidon jälkeen
|
verihiutaleiden määrän palautumiseen (määritelty verihiutaleiden määrällä ≥ 150 G/L, jonka jälkeen päivittäinen PE keskeytetään 5 päivän sisällä)
|
30 päivää PE-hoidon jälkeen
|
Kestävä remission saavutus
Aikaikkuna: 90 päivää PE-hoidon jälkeen
|
Pysyvän remission saavuttaminen (verihiutaleiden määrä ≥ 150 G/L ≥ 30 peräkkäisenä päivänä PE-keskeytyksen jälkeen);
|
90 päivää PE-hoidon jälkeen
|
Kuolleisuus D90 PE-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 90 päivää PE-hoidon jälkeen
|
Kuoleman ilmaantuminen 90 päivän sisällä PE-hoidon jälkeen
|
90 päivää PE-hoidon jälkeen
|
Tulenkestävyys D30 PE-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 30 PE-hoidon jälkeen
|
Refraktorikyvyn esiintyminen päivällä 30 PE-hoidon jälkeen;
|
Päivä 30 PE-hoidon jälkeen
|
Paheneminen klo 30 PE-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 30 PE-hoidon jälkeen
|
Pahenemisvaiheet päivällä 30 PE-hoidon jälkeen
|
Päivä 30 PE-hoidon jälkeen
|
Plasmanvaihtohoidon (PE) kesto ja siihen liittyvät plasmatilavuudet
Aikaikkuna: 30 päivää
|
Päivittäisen PE:n kesto vastaavalla plasmatilavuudella
|
30 päivää
|
Plasmanvaihtohoidon (PE) kesto ja siihen liittyvä plasma
Aikaikkuna: 30 päivää
|
PE:n kokonaismäärä ja vastaava plasmatilavuus koko tutkimuslääkehoitojakson aikana
|
30 päivää
|
Neurologisten jälkihoitojen esiintyminen
Aikaikkuna: Päivä 90 PE-hoidon jälkeen
|
Neurologinen arviointi Rankinin pistemäärän perusteella
|
Päivä 90 PE-hoidon jälkeen
|
Arvioi elämänlaatua
Aikaikkuna: Päivä 90 PE-hoidon jälkeen
|
Elämänlaatu, joka perustuu globaaliin trauman jälkeiseen pisteeseen (PCL-S SCALE) lähtötilanteessa, D90 PE-hoidon jälkeen
|
Päivä 90 PE-hoidon jälkeen
|
Arvioi strategian kustannukset
Aikaikkuna: Päivä 90 PE-hoidon jälkeen
|
Potilaiden hoitokustannukset (suorat sairaalan sairaanhoitokulut, lisäravinteet, kotihoidon välittömät kustannukset, kaplasitsumabi-injektiot, uudelleensairaalahoidot) tutkimuksen mukaisella hoito-ohjelmalla hoidetuilla potilailla
|
Päivä 90 PE-hoidon jälkeen
|
Turvallisuusanalyysin tekemiseen
Aikaikkuna: 90 päivää PE-hoidon jälkeen
|
AE:n ja SAE:n esiintyminen tutkimuksen aikana
|
90 päivää PE-hoidon jälkeen
|
Kognitiivisten jälkihoitojen esiintyminen
Aikaikkuna: Päivä 90 PE-hoidon jälkeen
|
MMS-pisteisiin perustuva kognitiivinen arviointi
|
Päivä 90 PE-hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. tammikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. tammikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. tammikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. tammikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019/0408/HP
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .