Werkzaamheid van een gepersonaliseerd caplacizumab-regime op basis van ADAMTS13 Activity Monitoring bij volwassen aTTP (CAPLAVIE)
17 februari 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Rouen
Werkzaamheid van een gepersonaliseerd caplacizumab-regime op basis van ADAMTS13-activiteitsmonitoring bij volwassen verworven trombotische trombocytopenische purpura: een fase II, multicenter non-inferioriteit eenarmig onderzoek.
Het doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van een gepersonaliseerd caplacizumab-regime op basis van ADAMTS13-activiteitsmonitoring bij verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) bij volwassenen. Deze studie is een fase II, prospectieve, multicenter non-inferioriteit eenarmige studie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
ADAMTS13-activiteit wordt geëvalueerd op dag 7 na het einde van de dagelijkse PE en elke 7 dagen totdat ADAMTS13-activiteit ≥ 20% is bereikt.
In geval van aanhoudende ernstige ADAMTS13-deficiëntie (≤ 20%) kan de toediening van caplacizumab worden verlengd tot maximaal 58 dagen na het einde van de dagelijkse PE-periode en moet deze zo nodig gepaard gaan met een aangepaste immunosuppressieve therapie.
Deze duur is in overeenstemming met het HERCULES-studieprotocol en de bijbehorende SmPC.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
58
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Amiens, Frankrijk, 80054
- CHU Amiens
-
Angers, Frankrijk, 49933
- CHU Angers
-
Besançon, Frankrijk, 25030
- CHU Besançon
-
Bordeaux, Frankrijk, 33404
- CHU Bordeaux
-
Caen, Frankrijk, 14033
- CHU Caen
-
Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63003
- CHU clermont-ferrand
-
Lille, Frankrijk, 59037
- CHU Lille
-
Limoges, Frankrijk, 87042
- CHU Limoges
-
Lyon, Frankrijk, 69003
- Ch Edouard Herriot
-
Marseille, Frankrijk, 13005
- AP-HM Hôpital de la Conception
-
Montpellier, Frankrijk, 34295
- CHU Montpellier
-
Nancy, Frankrijk, 54035
- CHU Nancy
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- CHU Nantes
-
Paris, Frankrijk, 75010
- AH-HP Hôpital Saint Louis
-
Paris, Frankrijk, 75014
- Ap-Hp Hopital de Cochin
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Ap-Hp Hopital de Necker
-
Paris, Frankrijk, 75571
- Ap-Hp Hopital de St Antoine
-
Reims, Frankrijk, 51092
- CHU Reims
-
Rennes, Frankrijk, 35033
- Chu Rennes
-
Rouen, Frankrijk, 76031
- CHU Rouen
-
Saint-Paul, Frankrijk, 97448
- Reunion Sud
-
Tours, Frankrijk, 37044
- CHU Tours
-
Valenciennes, Frankrijk, 59300
- CH Valenciennes
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martinique, 97261
- Fort de France
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 96 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen patiënten ≥ 18 jaar;
- Klinische diagnose van aTTP op basis van standaard klinische en laboratoriumcriteria (Franse score ≥ 2): d.w.z. trombotisch microangiopathiesyndroom met aantal bloedplaatjes ≤ 30 G/L en serumcreatinine ≤ 200 μmol/L; ernstige ADAMTS13-deficiëntie is geen vereiste voor opname van patiënten met een Franse score van 2 [31];
- Patiënt heeft de informatiebrief gelezen en begrepen en het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend. Als de patiënt zijn toestemming niet kan geven, wordt de toestemming ondertekend door zijn vertegenwoordiger ((1) de vertrouwenspersoon, of bij gebreke daarvan, (2) een familielid, of (3) een naaste verwant van de betrokkene). In dit geval zal vervolgens toestemming worden gevraagd aan de patiënt om het onderzoek voort te zetten (artikel L1122-1-1 van de CSP);
- Patiënt aangesloten bij of begunstigde van een socialezekerheidsregeling (nationale ziektekostenverzekering);
Voor dames:
Vrouwen in de vruchtbare leeftijd:
- Effectieve anticonceptie volgens WHO-definitie (oestrogeen-progestageen of spiraaltje of afbinden van de eileiders) sinds minimaal 1 maand en;
- Negatieve bloedzwangerschapstest;
- Vrouwen chirurgisch steriel (afwezigheid van eierstokken en/of baarmoeder);
- Postmenopauzale vrouwen (niet-medisch veroorzaakte amenorroe gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan het opnamebezoek).
Uitsluitingscriteria:
- Aantal bloedplaatjes > 100 G/L;
- Patiënten met een Franse score < 2 (een serumcreatininespiegel > 200 μmol/L +/- geassocieerd met een aantal bloedplaatjes > 30 G/L), om mogelijke gevallen van atypisch hemolytisch-uremisch syndroom uit te sluiten;
- Bekende andere oorzaken van cytopenie en/of orgaanfalen, inclusief maar niet beperkt tot: ongecontroleerde kanker, chemotherapie, transplantatie, medicijnen, HIV in AIDS-stadium;
- Zwangere vrouwen (positief resultaat van een bloedzwangerschapstest) of patiënten met een dreigende zwangerschap; vrouwen die borstvoeding geven (wegens gebrek aan farmacologische gegevens voor caplacizumab tijdens zwangerschap en borstvoeding);
- Aangeboren TTP;
- Klinisch significante actieve bloeding of hoog risico op bloeding (exclusief trombocytopenie);
- Chronische behandeling met anticoagulantia die niet veilig kan worden onderbroken, inclusief maar niet beperkt tot: vitamine K-antagonisten, directe orale anticoagulantia, laagmoleculaire heparine of heparine;
- Kwaadaardige hypertensie;
- Contra-indicatie voor CABLIVI 10 mg poeder en oplosmiddel voor oplossing voor injectie: overgevoeligheid voor caplacizumab of voor één van de hulpstoffen;
- Contra-indicatie voor PE-behandeling;
- Contra-indicatie voor corticosteroïden (= ((methyl)prednison of (methyl)prednisolon)) of hulpstoffen;
- Contra-indicatie voor rituximab of hulpstoffen en voor premedicatie ervan;
- Persoon aan wie bij administratieve of gerechtelijke beslissing de vrijheid is ontnomen of die onder voogdij of toezicht is geplaatst;
- Deelname aan een andere klinische interventiestudie met geneesmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan opname en tijdens de studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Caplacizumab
Alle patiënten in de studie zijn aTTP en moeten behandeld worden met caplacizumab.
De duur van deze behandeling wordt geëvalueerd via de ADAMTS 13-activiteit.
|
Analyse van ADAMTS13-activiteit bij patiënten met aTTP behandeld met caplacizumab om te helpen bij het aanpassen van de behandeling met caplacizumab bij TTP-patiënten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evalueren van de haalbaarheid van een gepersonaliseerd caplacizumab-regime bij aTTP op basis van ADAMTS13-activiteitsmonitoring, beoordeeld aan de hand van samengestelde criteria, waaronder mortaliteit, ongevoeligheid en/of exacerbatie 30 dagen na PE-behandeling
Tijdsspanne: 30 dagen na PE-behandeling
|
samengesteld eindpunt gedefinieerd door het optreden van ten minste één van de volgende gebeurtenissen gedurende de 30 dagen na PE-behandeling: overlijden, refractair of exacerbatie.
|
30 dagen na PE-behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Respons op behandeling (herstel van het aantal bloedplaatjes)
Tijdsspanne: 30 dagen na PE-behandeling
|
tot herstel van het aantal bloedplaatjes (gedefinieerd door een aantal bloedplaatjes ≥ 150 G/L met een daaropvolgende onderbreking van de dagelijkse PE binnen 5 dagen)
|
30 dagen na PE-behandeling
|
|
Duurzame remissie bereikt
Tijdsspanne: 90 dagen na PE-behandeling
|
Het optreden van duurzame remissie (aantal bloedplaatjes ≥ 150 G/L gedurende ≥ 30 opeenvolgende dagen na PE-onderbreking);
|
90 dagen na PE-behandeling
|
|
Sterfte bij D90 na PE-behandeling
Tijdsspanne: 90 dagen na PE-behandeling
|
Overlijden binnen 90 dagen na PE-behandeling
|
90 dagen na PE-behandeling
|
|
Vuurvastheid bij D30 post-PE-behandeling
Tijdsspanne: Dag 30 na PE-behandeling
|
Optreden van refractairheid bij D30 post-PE-behandeling;
|
Dag 30 na PE-behandeling
|
|
Exacerbatie bij D30 na PE-behandeling
Tijdsspanne: Dag 30 na PE-behandeling
|
Optreden van exacerbaties bij D30 na PE-behandeling
|
Dag 30 na PE-behandeling
|
|
Duur van de behandeling met plasma-uitwisseling (PE) en de bijbehorende plasmavolumes
Tijdsspanne: 30 dagen
|
Duur van dagelijkse PE met het overeenkomstige plasmavolume
|
30 dagen
|
|
Duur van de behandeling met plasma-uitwisseling (PE) en het bijbehorende plasma
Tijdsspanne: 30 dagen
|
Totaal aantal PE en het overeenkomstige plasmavolume tijdens de volledige behandelingsperiode met het onderzoeksgeneesmiddel
|
30 dagen
|
|
Optreden van neurologische gevolgenbehandeling
Tijdsspanne: Dag 90 na PE-behandeling
|
Neurologische beoordeling op basis van Rankin-score
|
Dag 90 na PE-behandeling
|
|
Evalueer de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Dag 90 na PE-behandeling
|
Kwaliteit van leven op basis van globale posttraumatische score (PCL-S SCALE) bij baseline, D90 post-PE-behandeling
|
Dag 90 na PE-behandeling
|
|
Evalueer de kosten van de strategie
Tijdsspanne: Dag 90 na PE-behandeling
|
Kosten van het beheer van de patiënt (directe medische kosten in het ziekenhuis, supplementen, directe kosten van thuiszorg, caplacizumab-injecties, heropnames) van patiënten die volgens het onderzoek met het regime werden behandeld
|
Dag 90 na PE-behandeling
|
|
Om een veiligheidsanalyse uit te voeren
Tijdsspanne: 90 dagen na PE-behandeling
|
Optreden van AE en SAE tijdens het onderzoek
|
90 dagen na PE-behandeling
|
|
Optreden van cognitieve gevolgenbehandeling
Tijdsspanne: Dag 90 na PE-behandeling
|
Cognitieve beoordeling op basis van MMS-score
|
Dag 90 na PE-behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 april 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 mei 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
16 mei 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 januari 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 januari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 januari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2019/0408/HP
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .