Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektiviteten af ​​et personligt Caplacizumab-regime baseret på ADAMTS13 aktivitetsmonitorering hos voksen aTTP (CAPLAVIE)

17. februar 2026 opdateret af: University Hospital, Rouen

Effektiviteten af ​​et personligt Caplacizumab-regimen baseret på ADAMTS13-aktivitetsmonitorering i voksenerhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura: En fase II, multicenter non-inferioritet enkeltarmsundersøgelse.

Formålet med studiet er at evaluere effektiviteten af ​​et personligt tilpasset caplacizumab-regime baseret på ADAMTS13 aktivitetsmonitorering i voksen erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP): Dette studie er et fase II, prospektivt, multicenter non-inferioritet enkeltarmsstudie.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

ADAMTS13-aktivitet vil blive evalueret på dag 7 efter afslutningen af ​​daglig PE og hver 7. dag indtil ADAMTS13-aktivitet ≥ 20 % er nået. I tilfælde af vedvarende alvorlig ADAMTS13-mangel (≤ 20 %) kan administration af caplacizumab forlænges med maksimalt 58 dage efter afslutningen af ​​den daglige PE-periode og bør ledsages af en justeret immunsuppressiv behandling efter behov. Denne varighed er i overensstemmelse med HERCULES-undersøgelsesprotokollen og dens produktresumé.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • CHU Amiens
      • Angers, Frankrig, 49933
        • CHU Angers
      • Besançon, Frankrig, 25030
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Frankrig, 33404
        • Chu Bordeaux
      • Caen, Frankrig, 14033
        • CHU Caen
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63003
        • Chu Clermont-Ferrand
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHU Lille
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • CHU Limoges
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Ch Edouard Herriot
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • AP-HM Hôpital de la Conception
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Frankrig, 54035
        • CHU Nancy
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrig, 75010
        • AH-HP Hôpital Saint Louis
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Ap-Hp Hopital de Cochin
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Ap-Hp Hopital de Necker
      • Paris, Frankrig, 75571
        • Ap-Hp Hopital de St Antoine
      • Reims, Frankrig, 51092
        • Chu Reims
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Chu Rennes
      • Rouen, Frankrig, 76031
        • CHU Rouen
      • Saint-Paul, Frankrig, 97448
        • Reunion Sud
      • Tours, Frankrig, 37044
        • CHU Tours
      • Valenciennes, Frankrig, 59300
        • Ch Valenciennes
  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97261
        • Fort de France

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 96 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne patienter ≥ 18 år;
  • Klinisk diagnose af aTTP baseret på standard kliniske og laboratoriekriterier (French Score ≥ 2): dvs. trombotisk mikroangiopati syndrom med trombocyttal ≤ 30 G/L og serumkreatinin ≤ 200 μmol/L; svær ADAMTS13-mangel er ikke et krav for inklusion af patienter med en fransk score på 2 [31];
  • Patienten har læst og forstået informationsbrevet og underskrevet formularen til informeret samtykke. Hvis patienten ikke er i stand til at give sit samtykke, underskrives samtykket af dennes repræsentant ((1) den betroede person, eller i modsat fald (2) et familiemedlem eller (3) en nær slægtning til den pågældende person). I dette tilfælde vil patienten efterfølgende anmode om samtykke til at fortsætte undersøgelsen (artikel L1122-1-1 i CSP);
  • Patient tilknyttet eller begunstiget af en socialsikringsordning (national sygesikring);

  • For kvinder:

    • Kvinder i den fødedygtige alder:

      • Effektiv prævention i henhold til WHOs definition (østrogen-progestin eller intrauterin enhed eller tubal ligering) siden mindst 1 måned og;
      • Negativ blodgraviditetstest;
    • Kvinder kirurgisk sterile (fravær af æggestokke og/eller livmoder);
    • Postmenopausale kvinder (ikke-medicinsk induceret amenoré i mindst 12 måneder før inklusionsbesøget).

Ekskluderingskriterier:

  • Blodpladetal > 100 G/L;
  • Patienter med en fransk score < 2 (et serumkreatininniveau > 200 μmol/L +/- forbundet med et trombocyttal > 30 G/L), for at udelukke mulige tilfælde af atypisk hæmolytisk uremisk syndrom;
  • Kendte andre årsager til cytopenier og/eller organsvigt, herunder men ikke begrænset til: ukontrolleret cancer, kemoterapi, transplantation, medicin, HIV på AIDS-stadiet;
  • Gravide kvinder (positivt resultat fra en blodgraviditetstest) eller patienter med et forestående graviditetsprojekt; ammende kvinder (på grund af manglende farmakologiske data for caplacizumab under graviditet og amning);
  • Medfødt TTP;
  • Klinisk signifikant aktiv blødning eller høj risiko for blødning (eksklusive trombocytopeni);
  • Kronisk behandling med antikoagulant, som ikke kan afbrydes sikkert, herunder men ikke begrænset til: K-vitaminantagonister, direkte oralt antikoagulant, lavmolekylært heparin eller heparin;
  • ondartet hypertension;
  • Kontraindikation til CABLIVI 10 mg pulver og solvens til injektionsvæske, opløsning: overfølsomhed over for caplacizumab eller over for et eller flere af hjælpestofferne;
  • Kontraindikation til PE-behandling;
  • Kontraindikation til kortikosteroid (= ((methyl)prednison eller (methyl)prednisolon)) eller hjælpestoffer;
  • Kontraindikation til rituximab eller hjælpestoffer og dets præmedicinering;
  • Person, der er berøvet friheden ved administrativ eller retslig afgørelse eller stillet under retsbeskyttelse (værgemål eller tilsyn);
  • Deltagelse i et andet lægemiddelinterventionelt klinisk forsøg inden for 30 dage før inklusion og under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Caplacizumab
Alle patienter i undersøgelsen er aTTP og skal behandles med caplacizumab. Varigheden af ​​denne behandling vil blive evalueret gennem ADAMTS 13-aktiviteten.
Medicin: Caplacizumab
Analyse af ADAMTS13-aktivitet hos patienter med aTTP behandlet med Caplacizumab for at hjælpe med at tilpasse behandlingen med caplacizumab hos TTP-patienter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere gennemførligheden af ​​et personligt caplacizumab-regime i aTTP baseret på ADAMTS13 aktivitetsmonitorering vurderet ved et sammensat kriterium, herunder dødelighed, modstandsdygtighed og/eller forværring 30 dage efter PE-behandling
Tidsramme: 30 dage efter PE-behandling
sammensat endepunkt defineret ved forekomsten af ​​mindst én af følgende hændelser i løbet af de 30 dage efter PE-behandling: død, modstandsdygtighed eller eksacerbation.
30 dage efter PE-behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Respons på behandling (gendannelse af blodpladetal)
Tidsramme: 30 dage efter PE-behandling
til genopretning af blodpladetal (som defineret ved et trombocyttal ≥ 150 G/L med en efterfølgende afbrydelse af daglig PE inden for 5 dage)
30 dage efter PE-behandling
Holdbar remission opnåelse
Tidsramme: 90 dage efter PE-behandling
Forekomst af opnåelse af varig remission (trombocyttal ≥ 150 G/L i ≥ 30 på hinanden følgende dage efter PE-afbrydelse);
90 dage efter PE-behandling
Dødelighed ved D90 post-PE-behandling
Tidsramme: 90 dage efter PE-behandling
Forekomst af død inden for 90 dage efter PE-behandling
90 dage efter PE-behandling
Ildfasthed ved D30 post-PE-behandling
Tidsramme: Dag 30 efter PE-behandling
Forekomst af refraktæritet ved D30 post-PE-behandling;
Dag 30 efter PE-behandling
Forværring ved D30 post-PE behandling
Tidsramme: Dag 30 efter PE-behandling
Forekomst af eksacerbationer ved D30 post-PE-behandling
Dag 30 efter PE-behandling
Varighed af plasmaudvekslingsbehandling (PE) og de tilhørende plasmavolumener
Tidsramme: 30 dage
Varighed af daglig PE med det tilsvarende plasmavolumen
30 dage
Varighed af plasmaudvekslingsbehandling (PE) og det tilhørende plasma
Tidsramme: 30 dage
Samlet antal PE og det tilsvarende plasmavolumen under hele studiets behandlingsperiode
30 dage
Forekomst af neurologisk følgebehandling
Tidsramme: Dag 90 efter PE-behandling
Neurologisk vurdering baseret på Rankin-score
Dag 90 efter PE-behandling
Evaluer livskvaliteten
Tidsramme: Dag 90 efter PE-behandling
Livskvalitet baseret på global posttraumatisk score (PCL-S SCALE) ved baseline, D90 post-PE behandling
Dag 90 efter PE-behandling
Vurder omkostningerne ved strategien
Tidsramme: Dag 90 efter PE-behandling
Omkostninger til patientbehandling (direkte hospitalsmedicinske udgifter, kosttilskud, direkte omkostninger til hjemmepleje, caplacizumab-injektioner, genindlæggelser) af patienter behandlet med regimet ifølge undersøgelsen
Dag 90 efter PE-behandling
At udføre en sikkerhedsanalyse
Tidsramme: 90 dage efter PE-behandling
Forekomst af AE og SAE under undersøgelsen
90 dage efter PE-behandling
Forekomst af kognitive følgesygdomme behandling
Tidsramme: Dag 90 efter PE-behandling
Kognitiv vurdering baseret på MMS-score
Dag 90 efter PE-behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Rouen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. april 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

16. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

22. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019/0408/HP

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Caplacizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner