Effektiviteten av en personlig Caplacizumab-kur baserad på ADAMTS13 aktivitetsövervakning i vuxen aTTP (CAPLAVIE)

Inklusionskriterier:

• Vuxna patienter ≥ 18 år;
• Klinisk diagnos av aTTP baserad på kliniska standardkriterier och laboratoriekriterier (franska poäng ≥ 2): d.v.s. trombotiskt mikroangiopatisyndrom med trombocytantal ≤ 30 G/L och serumkreatinin ≤ 200 μmol/L; allvarlig ADAMTS13-brist är inte ett krav för inkludering av patienter med en fransk poäng på 2 [31];
• Patienten har läst och förstått informationsbrevet och undertecknat formuläret för informerat samtycke. Om patienten inte kan uttrycka sitt samtycke, kommer samtycket att undertecknas av dennes företrädare ((1) den betrodda personen, eller i annat fall, (2) en familjemedlem eller (3) en nära släkting till den berörda personen). I detta fall kommer patienten att begära samtycke för att fortsätta studien (artikel L1122-1-1 i CSP);
• Patient ansluten till eller förmånstagare av en socialförsäkring (nationell sjukförsäkring);

• För kvinnor:

  • Kvinnor i fertil ålder:

    • Effektiv preventivmetod enligt WHO:s definition (östrogen-progestin eller intrauterin enhet eller tubal ligering) sedan minst 1 månad och;
    • Negativt blodgraviditetstest;
  • Kvinnor kirurgiskt sterila (frånvaro av äggstockar och/eller livmoder);
  • Postmenopausala kvinnor (icke-medicinskt inducerad amenorré i minst 12 månader före inklusionsbesöket).

Exklusions kriterier:

• Trombocytantal > 100 G/L;
• Patienter med en fransk poäng < 2 (en serumkreatininnivå > 200 μmol/L +/- associerad med ett trombocytantal > 30 G/L), för att utesluta möjliga fall av atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom;
• Kända andra orsaker till cytopenier och/eller organsvikt inklusive men inte begränsat till: okontrollerad cancer, kemoterapi, transplantation, läkemedel, HIV i AIDS-stadiet;
• Gravida kvinnor (positivt resultat från ett blodgraviditetstest) eller patienter med ett nära förestående graviditetsprojekt; ammande kvinnor (på grund av brist på farmakologiska data för caplacizumab under graviditet och amning);
• Medfödd TTP;
• Kliniskt signifikant aktiv blödning eller hög risk för blödning (exklusive trombocytopeni);
• Kronisk behandling med antikoagulantia som inte kan avbrytas på ett säkert sätt, inklusive men inte begränsat till: vitamin K-antagonister, direkt oralt antikoagulant, lågmolekylärt heparin eller heparin;
• Malign hypertoni;
• Kontraindikation för CABLIVI 10 mg pulver och vätska till injektionsvätska, lösning: överkänslighet mot caplacizumab eller mot något av hjälpämnena;
• Kontraindikation för PE-behandling;
• Kontraindikation mot kortikosteroid (= ((metyl)prednison eller (metyl)prednisolon)) eller hjälpämnen;
• Kontraindikation mot rituximab eller hjälpämnen och dess premedicinering;
• Person som berövats friheten genom administrativt eller rättsligt beslut eller ställts under rättsligt skydd (förmyndarskap eller övervakning);
• Deltagande i en annan läkemedelsinterventionell klinisk prövning inom 30 dagar före inkluderingen och under studien.