Eficácia de um regime personalizado de caplacizumabe com base no monitoramento de atividade ADAMTS13 em adultos aTTP (CAPLAVIE)
17 de fevereiro de 2026 atualizado por: University Hospital, Rouen
Eficácia de um Regime de Caplacizumabe Personalizado Baseado no Monitoramento de Atividade ADAMTS13 em Púrpura Trombocitopênica Trombótica Adquirida em Adultos: Estudo de Fase II, Multicêntrico de Não Inferioridade de Braço Único.
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia de um regime personalizado de caplacizumabe com base no monitoramento da atividade ADAMTS13 na púrpura trombocitopênica trombótica adquirida em adultos (aTTP): Este estudo é um estudo de braço único de fase II, prospectivo, multicêntrico e de não inferioridade.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A atividade de ADAMTS13 será avaliada no dia 7 após o término do EF diário e a cada 7 dias até que a atividade de ADAMTS13 ≥ 20% seja atingida.
Em caso de deficiência grave persistente de ADAMTS13 (≤ 20%), a administração de caplacizumabe pode ser estendida por no máximo 58 dias após o final do período diário de PE e deve ser acompanhada por uma terapia imunossupressora ajustada conforme necessário.
Esta duração está de acordo com o protocolo do estudo HERCULES e seu RCM.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
58
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Amiens, França, 80054
- CHU Amiens
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Angers, França, 49933
- CHU Angers
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Besançon, França, 25030
- CHU Besancon
-
Bordeaux, França, 33404
- CHU Bordeaux
-
Caen, França, 14033
- CHU Caen
-
Clermont-Ferrand, França, 63003
- Chu Clermont-Ferrand
-
Lille, França, 59037
- CHU Lille
-
Limoges, França, 87042
- CHU Limoges
-
Lyon, França, 69003
- Ch Edouard Herriot
-
Marseille, França, 13005
- AP-HM Hôpital de la Conception
-
Montpellier, França, 34295
- CHU Montpellier
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Nancy, França, 54035
- CHU Nancy
-
Nantes, França, 44093
- CHU Nantes
-
Paris, França, 75010
- AH-HP Hôpital Saint Louis
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Paris, França, 75014
- Ap-Hp Hopital de Cochin
-
Paris, França, 75015
- Ap-Hp Hopital de Necker
-
Paris, França, 75571
- Ap-Hp Hopital de St Antoine
-
Reims, França, 51092
- CHU Reims
-
Rennes, França, 35033
- CHU Rennes
-
Rouen, França, 76031
- CHU Rouen
-
Saint-Paul, França, 97448
- Reunion Sud
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Tours, França, 37044
- CHU Tours
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Valenciennes, França, 59300
- Ch Valenciennes
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Fort-de-France, Martinica, 97261
- Fort de France
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 96 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes adultos ≥ 18 anos;
- Diagnóstico clínico de aTTP com base em critérios clínicos e laboratoriais padrão (French Score ≥ 2): ou seja, síndrome de microangiopatia trombótica com contagem de plaquetas ≤ 30 G/L e creatinina sérica ≤ 200 μmol/L; deficiência severa de ADAMTS13 não é um requisito para inclusão de pacientes com escore French de 2 [31];
- Paciente tendo lido e compreendido a carta informativa e assinado o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido. Se o paciente não puder expressar seu consentimento, o consentimento será assinado por seu representante ((1) a pessoa de confiança ou, na sua falta, (2) um membro da família ou (3) um parente próximo da pessoa em questão). Neste caso, o consentimento para continuar o estudo será posteriormente solicitado ao paciente (artigo L1122-1-1 do CSP);
- Paciente filiado ou beneficiário de plano de previdência social (seguro nacional de saúde);
Para mulheres:
Mulheres com potencial para engravidar:
- Contracepção eficaz de acordo com a definição da OMS (estrogênio-progestogênio ou dispositivo intrauterino ou laqueadura) desde pelo menos 1 mês e;
- Teste de gravidez de sangue negativo;
- Mulheres cirurgicamente estéreis (ausência de ovários e/ou útero);
- Mulheres na pós-menopausa (amenorréia não induzida por medicamentos por pelo menos 12 meses antes da consulta de inclusão).
Critério de exclusão:
- Contagem de plaquetas > 100 G/L;
- Pacientes com escore French < 2 (nível de creatinina sérica > 200 μmol/L +/- associado a contagem de plaquetas > 30 G/L), a fim de excluir possíveis casos de síndrome hemolítico-urêmica atípica;
- Outras causas conhecidas de citopenias e/ou falência de órgãos, incluindo, mas não se limitando a: câncer descontrolado, quimioterapia, transplante, drogas, HIV no estágio de AIDS;
- Gestantes (resultado positivo de teste de gravidez de sangue) ou pacientes com projeto iminente de gravidez; mulheres que amamentam (devido à falta de dados farmacológicos para caplacizumabe durante a gravidez e amamentação);
- PTT congênita;
- Sangramento ativo clinicamente significativo ou alto risco de sangramento (excluindo trombocitopenia);
- Tratamento crônico com anticoagulante que não pode ser interrompido com segurança, incluindo, entre outros: antagonistas da vitamina K, anticoagulante oral direto, heparina de baixo peso molecular ou heparina;
- hipertensão maligna;
- Contra-indicação de CABLIVI 10 mg pó e solvente para solução injetável: hipersensibilidade ao caplacizumabe ou a qualquer um dos excipientes;
- Contra-indicação ao tratamento de PE;
- Contra-indicação ao corticosteróide (= ((metil)prednisona ou (metil)prednisolona)) ou excipientes;
- Contra-indicação ao rituximab ou excipientes e à sua pré-medicação;
- Pessoa privada de liberdade por decisão administrativa ou judicial ou colocada sob proteção judicial (tutela ou tutela);
- Participação em outro ensaio clínico intervencionista medicamentoso até 30 dias antes da inclusão e durante o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Caplacizumabe
Todos os pacientes do estudo são aTTP e precisam ser tratados com caplacizumabe.
A duração deste tratamento será avaliada através da atividade ADAMTS 13.
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Análise da atividade de ADAMTS13 em pacientes com aTTP tratados com Caplacizumab para auxiliar na adaptação do tratamento com caplacizumab em pacientes com PTT
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar a viabilidade de um regime personalizado de caplacizumabe em aTTP com base no monitoramento da atividade ADAMTS13 avaliado por um critério composto incluindo mortalidade, refratariedade e/ou exacerbação 30 dias após o tratamento de EP
Prazo: 30 dias após o tratamento de PE
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endpoint composto definido pela ocorrência de pelo menos um dos seguintes eventos durante os 30 dias pós-tratamento de EP: morte, refratariedade ou exacerbação.
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30 dias após o tratamento de PE
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta ao tratamento (recuperação da contagem de plaquetas)
Prazo: 30 dias após o tratamento de PE
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à recuperação da contagem de plaquetas (conforme definido por uma contagem de plaquetas ≥ 150 G/L com uma interrupção subsequente da EP diária em 5 dias)
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30 dias após o tratamento de PE
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Realização de remissão durável
Prazo: 90 dias após o tratamento de EP
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Ocorrência de obtenção de remissão durável (contagem de plaquetas ≥ 150 G/L por ≥ 30 dias consecutivos após interrupção da EP);
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90 dias após o tratamento de EP
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Mortalidade em D90 pós-tratamento de EP
Prazo: 90 dias após o tratamento de EP
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Ocorrência de óbito dentro de 90 dias após o tratamento de EP
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90 dias após o tratamento de EP
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Refratariedade em D30 pós-tratamento de PE
Prazo: Dia 30 pós-tratamento de EP
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Ocorrência de refratariedade no D30 pós-tratamento de PE;
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Dia 30 pós-tratamento de EP
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Exacerbação em D30 pós-tratamento de EP
Prazo: Dia 30 pós-tratamento de EP
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Ocorrência de exacerbações no D30 pós-tratamento de EP
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Dia 30 pós-tratamento de EP
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Duração do tratamento de troca de plasma (PE) e os volumes de plasma associados
Prazo: 30 dias
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Duração do PE diário com o volume plasmático correspondente
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30 dias
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Duração do tratamento de troca de plasma (PE) e o plasma associado
Prazo: 30 dias
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Número total de PE e o volume plasmático correspondente durante todo o período de tratamento medicamentoso do estudo
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30 dias
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Ocorrência de tratamento de sequelas neurológicas
Prazo: Dia 90 pós-tratamento de EP
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Avaliação neurológica baseada no escore de Rankin
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Dia 90 pós-tratamento de EP
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Avalie a qualidade de vida
Prazo: Dia 90 pós-tratamento de EP
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Qualidade de vida com base na pontuação pós-traumática global (escala PCL-S) no início do tratamento D90 pós-EP
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Dia 90 pós-tratamento de EP
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Avalie o custo da estratégia
Prazo: Dia 90 pós-tratamento de EP
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Custos de gestão dos pacientes (despesas médicas hospitalares diretas, suplementos, custos diretos de atendimento domiciliar, injeções de caplacizumabe, reinternações) de pacientes tratados com o regime de acordo com o estudo
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Dia 90 pós-tratamento de EP
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Para realizar uma análise de segurança
Prazo: 90 dias após o tratamento de EP
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Ocorrência de EA e EAG durante o estudo
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90 dias após o tratamento de EP
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Ocorrência de tratamento de sequelas cognitivas
Prazo: Dia 90 pós-tratamento de EP
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Avaliação cognitiva com base na pontuação do MMS
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Dia 90 pós-tratamento de EP
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de abril de 2021
Conclusão Primária (Real)
16 de maio de 2023
Conclusão do estudo (Real)
16 de maio de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de janeiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de janeiro de 2021
Primeira postagem (Real)
22 de janeiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2019/0408/HP
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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