Eficacia de un régimen personalizado de caplacizumab basado en la monitorización de la actividad de ADAMTS13 en adultos con aTTP (CAPLAVIE)

Criterios de inclusión:

• Pacientes adultos ≥ 18 años;
• Diagnóstico clínico de aTTP basado en criterios clínicos y de laboratorio estándar (puntaje francés ≥ 2): es decir, síndrome de microangiopatía trombótica con recuento de plaquetas ≤ 30 G/L y creatinina sérica ≤ 200 μmol/L; la deficiencia grave de ADAMTS13 no es un requisito para la inclusión de pacientes con una puntuación francesa de 2 [31];
• Paciente habiendo leído y entendido la carta de información y firmado el Formulario de Consentimiento Informado. Si el paciente no puede expresar su consentimiento, el consentimiento será firmado por su representante ((1) la persona de confianza, o en su defecto, (2) un familiar, o (3) un pariente cercano de la persona interesada). En este caso, se solicitará posteriormente al paciente el consentimiento para continuar el estudio (artículo L1122-1-1 del CSP);
• Paciente afiliado o beneficiario de un plan de seguridad social (seguro nacional de salud);

• Para mujeres:

  • Mujeres en edad fértil:

    • Anticoncepción eficaz según la definición de la OMS (estrógeno-progestágeno o dispositivo intrauterino o ligadura de trompas) desde al menos 1 mes y;
    • Prueba de embarazo en sangre negativa;
  • Mujeres estériles quirúrgicamente (ausencia de ovarios y/o útero);
  • Mujeres posmenopáusicas (amenorrea no inducida médicamente durante al menos 12 meses antes de la visita de inclusión).

Criterio de exclusión:

• Recuento de plaquetas > 100 g/l;
• Pacientes con un puntaje de French < 2 (un nivel de creatinina sérica > 200 μmol/L +/- asociado con un recuento de plaquetas > 30 G/L), para excluir posibles casos de síndrome urémico hemolítico atípico;
• Otras causas conocidas de citopenias y/o insuficiencia orgánica, incluidas, entre otras: cáncer no controlado, quimioterapia, trasplante, medicamentos, VIH en etapa de SIDA;
• Mujeres embarazadas (resultado positivo de una prueba de embarazo en sangre) o pacientes con proyecto inminente de embarazo; mujeres lactantes (debido a la falta de datos farmacológicos para caplacizumab durante el embarazo y la lactancia);
• PTT congénita;
• Sangrado activo clínicamente significativo o alto riesgo de sangrado (excluyendo trombocitopenia);
• Tratamiento crónico con anticoagulantes que no se pueden interrumpir de forma segura, incluidos, entre otros: antagonistas de la vitamina K, anticoagulantes orales directos, heparina de bajo peso molecular o heparina;
• Hipertensión maligna;
• Contraindicaciones de CABLIVI 10 mg polvo y disolvente para solución inyectable: hipersensibilidad a caplacizumab oa alguno de los excipientes;
• Contraindicación para el tratamiento de PE;
• Contraindicación para corticosteroides (= ((metil)prednisona o (metil)prednisolona)) o excipientes;
• Contraindicación a rituximab o excipientes ya su premedicación;
• Persona privada de libertad por decisión administrativa o judicial o puesta bajo protección judicial (tutela o vigilancia);
• Participación en otro ensayo clínico de intervención farmacológica dentro de los 30 días anteriores a la inclusión y durante el estudio.