探索 Emicizumab 对血友病和抑制物患者及其家人生活的影响 (EmiandMe)
本研究旨在检查在一组血友病和抑制物患者中使用 emicizumab 的现实生活经验和影响，这些患者被规定为 emicizumab 作为早期获得药物计划 (EAMS) 的一部分，那些已经在临床试验中和那些现在接受 emicizumab 作为常规血友病治疗一部分的人。
调查人员还打算了解使用 emicizumab 对亲密家庭成员（父母/照顾者/孩子/伴侣/兄弟姐妹）生活的影响。 每个参与者和他的家庭成员都将被视为一个研究“二元组”。
这是一项前瞻性、观察性队列定性研究，将在常规临床实践中使用 emicizumab 的患者中进行。
该研究旨在让讲英语的患者及其家人通过叙述叙述来讲述自己的生活故事。 这些叙述代表了真实的经验分享，因此提供了对这些患者和家庭如何应对血友病的见解。
研究概览
详细说明
Emicizumab 通过更少的注射次数为患者提供免于出血的保护，这应该会减轻治疗负担。 虽然患者的期望很高（英国血友病社交媒体网站上的对话证明了这一点），但患者可能会忘记治疗并因此出现出血的风险。 在临床试验期间，参与者受到密切监测，并通过填写问卷描述生活质量的改善[Mancuso et al, 2018, Oldenburg et al 2019]。
对于临床团队来说，显而易见的是，患者及其家人的生活经历发生了巨大的变化——能够旅行，能够在知道不会发生出血的情况下计划参加活动，甚至可能因为出血量的减少而生另一个孩子。治疗负担，特别是治疗和康复所需的时间。
这种疗法代表了与血友病一起生活和使用抑制剂治疗的整个生活经历的重大转变。 因此，需要超越临床试验中收集的定量数据，并评估使用定性研究技术收集的治疗对患者及其家人日常生活的真正影响。
自 2018 年春季以来，Emicizumab 已在英国进行临床试验，并作为早期获得药物计划 (EAMS) 的一部分，面向非试验合格患者。 它最近在英国获得许可，现在可用于任何 A 型血友病和抑制剂患者的常规临床护理。
我们假设患者及其护理人员/家人会对这种新的治疗选择感到兴奋，并且对于大多数（如果不是全部）来说，改善护理和生活质量的承诺将成为现实。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Oxfordshire
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Oxford、Oxfordshire、英国、OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 男性
- 具有抑制物的血友病 A 的诊断
- 在常规临床护理中使用 emicizumab（由治疗临床医生开处方）。
排除标准：
- 无因子 VIII 抑制剂史
- 目前未接受 emicizumab 治疗，
- 不会说英语（面试）
- 不同意参加。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：以家庭为基础
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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患有血友病 A 且对 emicizumab 有抑制剂的个体
定性访谈
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一个一小时的半结构化定性访谈
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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减轻病情负担，包括治疗负担、出血频率、疼痛、控制、自由和错失机会）
大体时间：每个参与者和家庭成员将参加 1 小时的半结构化定性访谈，其中将讨论他的病情、之前的治疗和当前使用艾美珠单抗的治疗经历，并进行主题分析和报告。
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收集个体参与者及其家人使用艾美珠单抗进行血友病抑制剂治疗的经验，并观察病情负担是否有所减轻。
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每个参与者和家庭成员将参加 1 小时的半结构化定性访谈，其中将讨论他的病情、之前的治疗和当前使用艾美珠单抗的治疗经历，并进行主题分析和报告。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗满意度（参与者及其家人是否认为治疗的改变改善了他们的病情控制以及以何种方式改善）
大体时间：每个参与者和家庭成员将参加 1 小时的半结构化定性访谈，其中将讨论他的病情、之前的治疗和当前使用艾美珠单抗的治疗经历，并进行主题分析和报告。
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描述患者对注射的满意度，包括注射频率和次数、如何记住治疗日期、治疗舒适度、转换后出血率。
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每个参与者和家庭成员将参加 1 小时的半结构化定性访谈，其中将讨论他的病情、之前的治疗和当前使用艾美珠单抗的治疗经历，并进行主题分析和报告。
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治疗期望
大体时间：每个参与者和家庭成员将参加 1 小时的半结构化定性访谈，其中将讨论他的病情、之前的治疗和当前使用艾美珠单抗的治疗经历，并进行主题分析和报告。
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了解用户对艾美珠单抗的期望以及他们如何看待未来的血友病护理（减少注射频率、对家庭存储的影响、出血次数、减少住院治疗等）。
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每个参与者和家庭成员将参加 1 小时的半结构化定性访谈，其中将讨论他的病情、之前的治疗和当前使用艾美珠单抗的治疗经历，并进行主题分析和报告。
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治疗影响
大体时间：每个参与者和家庭成员将参加 1 小时的半结构化定性访谈，其中将讨论他的病情、之前的治疗和当前使用艾美珠单抗的治疗经历，并进行主题分析和报告。
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描述待遇变化对大家庭的影响
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每个参与者和家庭成员将参加 1 小时的半结构化定性访谈，其中将讨论他的病情、之前的治疗和当前使用艾美珠单抗的治疗经历，并进行主题分析和报告。
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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