Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een verkenning van de impact van emicizumab op het leven van mensen met hemofilie en remmers en hun families (EmiandMe)

12 maart 2024 bijgewerkt door: Haemnet

Deze studie heeft tot doel de real-life ervaring en impact van het gebruik van emicizumab te onderzoeken in een cohort van patiënten met hemofilie en remmers, aan wie emicizumab werd voorgeschreven als onderdeel van het Early Access to Medicine-schema (EAMS), degenen die in klinische onderzoeken zijn geweest en degenen die nu emicizumab krijgen als onderdeel van routinematige hemofiliezorg.

De onderzoekers zijn ook van plan om de impact van het gebruik van emicizumab op het leven van naaste familieleden (ouders/verzorgers/kinderen/partners/broers en zussen) vast te leggen. Elke deelnemer en zijn gezinsleden worden beschouwd als een studie 'dyade'.

Dit is een prospectief, observationeel kwalitatief cohortonderzoek dat moet worden uitgevoerd onder patiënten die emicizumab gebruiken in de dagelijkse klinische praktijk.

De studie is ontworpen om Engelssprekende patiënten en hun families in staat te stellen hun eigen levensverhalen te vertellen door middel van verhalende verslagen. De verhalen vertegenwoordigen een echte uitwisseling van ervaringen en bieden daardoor inzicht in hoe deze patiënten en families omgaan met hemofilie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Emicizumab biedt patiënten bescherming tegen bloedingen met minder injecties, dit zou de behandellast moeten verminderen. Hoewel de verwachtingen van patiënten hoog zijn (zoals blijkt uit de gesprekken op sociale mediasites over hemofilie in Groot-Brittannië), bestaat het risico dat patiënten vergeten te behandelen en daardoor bloedingen krijgen. Tijdens klinische onderzoeken zijn de deelnemers nauwlettend gevolgd en hebben ze, door het invullen van de vragenlijst, een verbetering in de kwaliteit van leven beschreven [Mancuso et al, 2018, Oldenburg et al 2019].

Wat klinische teams ook duidelijk is, is de dramatische verandering in de levenservaring van niet alleen de patiënt maar ook van zijn familie: het vermogen om te reizen, het bijwonen van evenementen te plannen in de wetenschap dat er geen bloedingen zullen optreden, en mogelijk zelfs om nog een kind te krijgen vanwege de vermindering van de kans op bloedingen. behandellast, met name de tijd die nodig is voor behandeling en revalidatie.

Deze therapie vertegenwoordigt een substantiële verandering in de gehele levenservaring van het leven met en het omgaan met hemofilie met remmers. Als zodanig is het nodig om verder te kijken dan de kwantitatieve gegevens die in klinische onderzoeken zijn verzameld en om de werkelijke impact van therapie op het dagelijks leven van patiënten en hun families te beoordelen, verzameld met behulp van kwalitatieve onderzoekstechnieken.

Emicizumab is sinds het voorjaar van 2018 in Groot-Brittannië beschikbaar in klinische onderzoeken en als onderdeel van een Early Access to Medicines Scheme (EAMS) voor patiënten die niet in aanmerking komen voor het onderzoek. Er is onlangs een vergunning voor verleend in Groot-Brittannië en het is nu beschikbaar voor routinematige klinische zorg voor iedereen met hemofilie A en een remmer.

We veronderstellen dat patiënten en hun verzorgers/families enthousiast zullen zijn over deze nieuwe behandelingsoptie en dat voor de meeste, zo niet alle, de belofte van verbeterde zorg en kwaliteit van leven werkelijkheid zal worden.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

30

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mannelijke deelnemers met Hameophilia A en remmers die momenteel profylaxe met emicizumab gebruiken en een familielid

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannetjes
  • Een diagnose van hemofilie A met remmers
  • Gebruik van emicizumab (voorgeschreven door behandelende clinici) in de gebruikelijke klinische zorg.

Uitsluitingscriteria:

  • Geen voorgeschiedenis van een factor VIII-remmer
  • Wordt momenteel niet behandeld met emicizumab,
  • Spreekt geen Engels (voor de interviews)
  • Geeft geen toestemming om deel te nemen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Op familie gebaseerd
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
personen met hemofilie A en met remmers op emicizumab
Kwalitatieve interviews
Ander: Kwalitatief gesprek
Een half gestructureerd kwalitatief interview van een uur

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermindering van de last van de aandoening, inclusief behandelingslast, frequentie van bloedingen, pijn, controle, vrijheid en gemiste kansen)
Tijdsspanne: Elke deelnemer en familielid zal deelnemen aan een 1 uur durend semi-gestructureerd kwalitatief interview waarin ervaringen met zijn toestand, eerdere behandeling en huidige behandeling met emicizumab zullen worden besproken en thematisch geanalyseerd en gerapporteerd.
Om de ervaringen van de individuele deelnemer en zijn familie vast te leggen met het gebruik van emicizumab voor hemofilieremmertherapie en om te zien of er enige vermindering van de last van de aandoening optreedt.
Elke deelnemer en familielid zal deelnemen aan een 1 uur durend semi-gestructureerd kwalitatief interview waarin ervaringen met zijn toestand, eerdere behandeling en huidige behandeling met emicizumab zullen worden besproken en thematisch geanalyseerd en gerapporteerd.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tevredenheid over de behandeling (Hebben de deelnemers en hun familie het gevoel dat de verandering in de behandeling hun conditiebeheersing heeft verbeterd en op welke manieren)
Tijdsspanne: Elke deelnemer en familielid zal deelnemen aan een 1 uur durend semi-gestructureerd kwalitatief interview waarin ervaringen met zijn toestand, eerdere behandeling en huidige behandeling met emicizumab zullen worden besproken en thematisch geanalyseerd en gerapporteerd.
Om de patiënttevredenheid over injecties te beschrijven, inclusief de frequentie en het aantal injecties, hoe u de behandeldata kunt onthouden, het behandelcomfort en het aantal bloedingen na het overschakelen.
Elke deelnemer en familielid zal deelnemen aan een 1 uur durend semi-gestructureerd kwalitatief interview waarin ervaringen met zijn toestand, eerdere behandeling en huidige behandeling met emicizumab zullen worden besproken en thematisch geanalyseerd en gerapporteerd.
Behandelingsverwachtingen
Tijdsspanne: Elke deelnemer en familielid zal deelnemen aan een 1 uur durend semi-gestructureerd kwalitatief interview waarin ervaringen met zijn toestand, eerdere behandeling en huidige behandeling met emicizumab zullen worden besproken en thematisch geanalyseerd en gerapporteerd.
Om de verwachtingen van de gebruiker van emicizumab te begrijpen en hoe zij de toekomstige hemofiliezorg zien (minder frequente injecties, impact op de thuisopslag, aantal bloedingen, minder ziekenhuisopnames enz.).
Elke deelnemer en familielid zal deelnemen aan een 1 uur durend semi-gestructureerd kwalitatief interview waarin ervaringen met zijn toestand, eerdere behandeling en huidige behandeling met emicizumab zullen worden besproken en thematisch geanalyseerd en gerapporteerd.
Behandelingsimpact
Tijdsspanne: Elke deelnemer en familielid zal deelnemen aan een 1 uur durend semi-gestructureerd kwalitatief interview waarin ervaringen met zijn toestand, eerdere behandeling en huidige behandeling met emicizumab zullen worden besproken en thematisch geanalyseerd en gerapporteerd.
Om de impact van de verandering in behandeling op de uitgebreide familie te beschrijven
Elke deelnemer en familielid zal deelnemen aan een 1 uur durend semi-gestructureerd kwalitatief interview waarin ervaringen met zijn toestand, eerdere behandeling en huidige behandeling met emicizumab zullen worden besproken en thematisch geanalyseerd en gerapporteerd.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Haemnet

Medewerkers

Roche Chugai

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Simon P Fletcher, MA, Researcher

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 februari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • v4 4Nov2019

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Kwalitatief gesprek

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren