Badanie wpływu emicizumabu na życie osób z hemofilią i inhibitorami oraz ich rodzin (EmiandMe)
Niniejsze badanie ma na celu zbadanie rzeczywistych doświadczeń i wpływu stosowania emicizumabu w kohorcie pacjentów z hemofilią i inhibitorami, którym przepisano emicizumab w ramach programu wczesnego dostępu do leku (EAMS), tych, którzy uczestniczyli w badaniach klinicznych i osoby otrzymujące obecnie emicizumab w ramach rutynowej opieki nad chorymi na hemofilię.
Badacze zamierzają również uchwycić wpływ stosowania emicizumabu na życie najbliższych członków rodziny (rodziców/opiekunów/dzieci/partnerów/rodzeństwa). Każdy uczestnik i członkowie jego rodziny zostaną uznani za „diadę” badania.
Jest to prospektywne, obserwacyjne kohortowe badanie jakościowe, które zostanie przeprowadzone wśród pacjentów stosujących emicizumab w rutynowej praktyce klinicznej.
Badanie ma na celu umożliwienie anglojęzycznym pacjentom i ich rodzinom opowiedzenia własnych historii życiowych za pomocą relacji narracyjnych. Narracje stanowią prawdziwe dzielenie się doświadczeniami i dlatego dają wgląd w to, jak ci pacjenci i ich rodziny radzą sobie z hemofilią.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Emicizumab zapewnia pacjentom ochronę przed krwawieniami przy mniejszej liczbie wstrzyknięć, co powinno zmniejszyć obciążenie związane z leczeniem. Choć oczekiwania pacjentów są wysokie (o czym świadczą rozmowy w brytyjskich mediach społecznościowych poświęconych hemofilii), istnieje ryzyko, że pacjenci zapomną o leczeniu i w związku z tym doświadczą krwawień. Podczas badań klinicznych uczestnicy byli ściśle monitorowani, a po wypełnieniu kwestionariusza opisali poprawę jakości życia [Mancuso i in., 2018, Oldenburg i in. 2019].
Dla zespołów klinicznych widoczna jest także radykalna zmiana w doświadczeniach życiowych nie tylko pacjenta, ale jego rodziny – możliwość podróżowania, planowania uczestnictwa w wydarzeniach ze świadomością, że nie wystąpią krwawienia, a nawet możliwość posiadania kolejnego dziecka ze względu na zmniejszenie ryzyka wystąpienia krwawień. obciążenie leczeniem, zwłaszcza czas potrzebny na leczenie i rehabilitację.
Terapia ta stanowi zasadniczą zmianę w całym życiowym doświadczeniu życia z hemofilią i leczenia jej za pomocą inhibitorów. W związku z tym należy wyjść poza dane ilościowe gromadzone w badaniach klinicznych i ocenić realny wpływ terapii na codzienne życie pacjentów i ich rodzin, zebrany przy użyciu technik badań jakościowych.
Emicizumab jest dostępny w Wielkiej Brytanii w ramach badań klinicznych oraz w ramach programu wczesnego dostępu do leków (EAMS) dla pacjentów niekwalifikujących się do badania od wiosny 2018 r. Został niedawno zarejestrowany w Wielkiej Brytanii i jest obecnie dostępny do rutynowej opieki klinicznej u każdej osoby chorej na hemofilię A i inhibitor.
Stawiamy hipotezę, że pacjenci i ich opiekunowie/rodziny będą podekscytowani tą nową opcją leczenia i że dla większości, jeśli nie dla wszystkich, obietnica poprawy opieki i jakości życia stanie się rzeczywistością.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni
- Diagnoza hemofilii A z inhibitorami
- Stosowanie emicizumabu (przepisanego przez lekarzy prowadzących leczenie) w zwykłej opiece klinicznej.
Kryteria wyłączenia:
- Brak historii inhibitora czynnika VIII
- Nie jest obecnie leczony emicizumabem,
- Nie mówi po angielsku (do wywiadów)
- Nie wyraża zgody na udział.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Oparte na rodzinie
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
osoby z hemofilią typu A iz inhibitorami na emicizumab
Wywiady jakościowe
|
Pojedynczy jednogodzinny częściowo ustrukturyzowany wywiad jakościowy
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmniejszenie obciążenia chorobą, w tym obciążenia leczeniem, częstotliwości krwawień, bólu, kontroli, wolności i straconych szans)
Ramy czasowe: Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w godzinnym, częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego omówione zostaną doświadczenia dotyczące jego stanu chorobowego, poprzedniego i obecnego leczenia emicizumabem, a także przeanalizowane tematycznie i zgłoszone.
|
Aby uchwycić doświadczenia indywidualnego uczestnika i jego rodziny w zakresie stosowania emicizumabu w leczeniu inhibitorów hemofilii i sprawdzić, czy nastąpiło jakiekolwiek zmniejszenie obciążenia chorobą.
|
Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w godzinnym, częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego omówione zostaną doświadczenia dotyczące jego stanu chorobowego, poprzedniego i obecnego leczenia emicizumabem, a także przeanalizowane tematycznie i zgłoszone.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Satysfakcja z leczenia (czy uczestnicy i ich rodzina czują, że zmiana w leczeniu poprawiła ich kontrolę stanu i w jaki sposób)
Ramy czasowe: Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w godzinnym, częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego omówione zostaną doświadczenia dotyczące jego stanu chorobowego, poprzedniego i obecnego leczenia emicizumabem, a także przeanalizowane tematycznie i zgłoszone.
|
Opisanie zadowolenia pacjenta z zastrzyków, w tym częstotliwości i liczby zastrzyków, sposobu zapamiętywania dat leczenia, komfortu leczenia, częstości krwawień po zmianie.
|
Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w godzinnym, częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego omówione zostaną doświadczenia dotyczące jego stanu chorobowego, poprzedniego i obecnego leczenia emicizumabem, a także przeanalizowane tematycznie i zgłoszone.
|
|
Oczekiwania dotyczące leczenia
Ramy czasowe: Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w godzinnym, częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego omówione zostaną doświadczenia dotyczące jego stanu chorobowego, poprzedniego i obecnego leczenia emicizumabem, a także przeanalizowane tematycznie i zgłoszone.
|
Zrozumienie oczekiwań użytkowników wobec emicizumabu i tego, jak postrzegają przyszłą opiekę nad chorymi na hemofilię (rzadsze zastrzyki, wpływ na przechowywanie w domu, liczba krwawień, rzadsza liczba hospitalizacji itp.).
|
Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w godzinnym, częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego omówione zostaną doświadczenia dotyczące jego stanu chorobowego, poprzedniego i obecnego leczenia emicizumabem, a także przeanalizowane tematycznie i zgłoszone.
|
|
Wpływ leczenia
Ramy czasowe: Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w godzinnym, częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego omówione zostaną doświadczenia dotyczące jego stanu chorobowego, poprzedniego i obecnego leczenia emicizumabem, a także przeanalizowane tematycznie i zgłoszone.
|
Opisanie wpływu zmiany sposobu leczenia na dalszą rodzinę
|
Każdy uczestnik i członek rodziny weźmie udział w godzinnym, częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie jakościowym, podczas którego omówione zostaną doświadczenia dotyczące jego stanu chorobowego, poprzedniego i obecnego leczenia emicizumabem, a także przeanalizowane tematycznie i zgłoszone.
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Simon P Fletcher, MA, Researcher
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- v4 4Nov2019
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Wywiad jakościowy
-
Ruhr University of BochumZakończonyChoroba psychicznaNiemcy
-
Norwegian Institute of Public HealthNorwegian University of Science and TechnologyZakończonyZaburzenia psychiczne | Zaburzenia związane z używaniem substancji | Leczenie | UdziałNorwegia
-
Norwegian Institute of Public HealthStatistics Norway; Society of Interventional OncologyZakończonyZaburzenia psychiczne | Zaburzenia związane z używaniem substancji | Leczenie | UdziałNorwegia
-
University of ZurichZakończonyZespół stresu pourazowego (PTSD) | Złożone zaburzenie stresu pourazowego (CPTSD)Szwajcaria