Изучение влияния эмицизумаба на жизнь людей с гемофилией и ингибиторами и их семей (EmiandMe)
Это исследование направлено на изучение реального опыта и влияния применения эмицизумаба на когорту пациентов с гемофилией и ингибиторами гемофилии, которым эмицизумаб был назначен в рамках схемы раннего доступа к лекарственным средствам (EAMS), тем, кто участвовал в клинических испытаниях и тех, кто в настоящее время получает эмицизумаб в рамках плановой терапии гемофилии.
Исследователи также намереваются выявить влияние применения эмицизумаба на жизнь близких членов семьи (родителей/опекунов/детей/партнеров/братьев и сестер). Каждый участник и члены его семьи будут считаться исследовательской «диадой».
Это проспективное обсервационное когортное качественное исследование, которое будет проведено среди пациентов, применяющих эмицизумаб в обычной клинической практике.
Исследование предназначено для того, чтобы позволить англоговорящим пациентам и их семьям рассказать истории своей жизни с помощью повествовательных рассказов. Рассказы представляют собой реальный обмен опытом и, следовательно, дают представление о том, как эти пациенты и их семьи справляются с гемофилией.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Эмицизумаб предлагает пациентам защиту от кровотечений за счет меньшего количества инъекций, что должно снизить нагрузку на лечение. Хотя ожидания пациентов высоки (о чем свидетельствуют разговоры на сайтах социальных сетей, посвященных гемофилии в Великобритании), существует риск того, что пациенты могут забыть о лечении и, таким образом, у них возникнут кровотечения. В ходе клинических исследований за участниками внимательно следили, и благодаря заполнению анкеты они отметили улучшение качества жизни [Mancuso et al, 2018, Oldenburg et al 2019].
Что также очевидно для клинических бригад, так это резкое изменение жизненного опыта не только пациента, но и его семьи - возможность путешествовать, планировать посещение мероприятий, зная, что кровотечения не произойдет, даже потенциально иметь еще одного ребенка из-за сокращения бремя лечения, особенно время, необходимое для лечения и реабилитации.
Эта терапия представляет собой существенный сдвиг во всем жизненном опыте жизни и лечения гемофилии с помощью ингибиторов. Таким образом, необходимо выйти за рамки количественных данных, собранных в ходе клинических исследований, и оценить реальное влияние терапии на повседневную жизнь пациентов и их семей, собранное с использованием методов качественных исследований.
Эмицизумаб доступен в Великобритании в рамках клинических исследований и в рамках Программы раннего доступа к лекарствам (EAMS) для пациентов, не имеющих права на участие в исследовании, с весны 2018 года. Недавно он был лицензирован в Великобритании и теперь доступен для рутинной клинической помощи любому человеку с гемофилией А и ингибитором.
Мы предполагаем, что пациенты и их опекуны/семьи будут в восторге от этого нового варианта лечения и что для большинства, если не для всех, обещание улучшения ухода и качества жизни станет реальностью.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Соединенное Королевство, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Мужчины
- Диагноз гемофилии А с ингибиторами
- Использование эмицизумаба (назначенного лечащим врачом) в обычной клинической практике.
Критерий исключения:
- Отсутствие в анамнезе ингибитора фактора VIII
- В настоящее время не лечится эмицизумабом,
- Не говорит по-английски (для интервью)
- Не соглашается участвовать.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Семейный
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
лица с гемофилией А и с ингибиторами эмицизумаба
Качественные интервью
|
Одночасовое полуструктурированное качественное интервью
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Снижение бремени заболевания, включая бремя лечения, частоту кровотечений, боль, контроль, свободу и упущенные возможности)
Временное ограничение: Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором будут обсуждаться, тематически анализироваться и сообщаться впечатления о его состоянии, предыдущем лечении и текущем лечении эмицизумабом.
|
Охватить опыт отдельного участника и его семьи по использованию эмицизумаба для терапии ингибиторами гемофилии и посмотреть, есть ли какое-либо снижение бремени этого заболевания.
|
Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором будут обсуждаться, тематически анализироваться и сообщаться впечатления о его состоянии, предыдущем лечении и текущем лечении эмицизумабом.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Удовлетворенность лечением (чувствуют ли участники и их семьи, что изменение лечения улучшило контроль их состояния и каким образом)
Временное ограничение: Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором будут обсуждаться, тематически анализироваться и сообщаться впечатления о его состоянии, предыдущем лечении и текущем лечении эмицизумабом.
|
Описать удовлетворенность пациентов инъекциями, включая частоту и количество инъекций, как запомнить даты лечения, комфортность лечения, частоту кровотечений после перехода.
|
Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором будут обсуждаться, тематически анализироваться и сообщаться впечатления о его состоянии, предыдущем лечении и текущем лечении эмицизумабом.
|
|
Ожидания от лечения
Временное ограничение: Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором будут обсуждаться, тематически анализироваться и сообщаться впечатления о его состоянии, предыдущем лечении и текущем лечении эмицизумабом.
|
Понять ожидания пользователей от эмицизумаба и то, как они видят будущее лечение гемофилии (менее частые инъекции, влияние на домашнее хранение, количество кровотечений, сокращение госпитализаций и т. д.).
|
Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором будут обсуждаться, тематически анализироваться и сообщаться впечатления о его состоянии, предыдущем лечении и текущем лечении эмицизумабом.
|
|
Влияние лечения
Временное ограничение: Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором будут обсуждаться, тематически анализироваться и сообщаться впечатления о его состоянии, предыдущем лечении и текущем лечении эмицизумабом.
|
Описать влияние изменения в лечении на расширенную семью.
|
Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором будут обсуждаться, тематически анализироваться и сообщаться впечатления о его состоянии, предыдущем лечении и текущем лечении эмицизумабом.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Simon P Fletcher, MA, Researcher
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- v4 4Nov2019
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Качественное интервью
-
Muazez küçükkayaЗавершенный
-
Ruhr University of BochumЗавершенныйПсихологическое заболеваниеГермания
-
Norwegian Institute of Public HealthStatistics Norway; Society of Interventional OncologyЗавершенныйПсихические расстройства | Расстройства, связанные с употреблением психоактивных веществ | Уход | УчастиеНорвегия