En utforskning av virkningen av Emicizumab på livene til mennesker med hemofili og inhibitorer og deres familier (EmiandMe)

Emicizumab gir pasienter beskyttelse mot blødninger med færre injeksjoner, dette bør redusere behandlingsbyrden. Mens pasientens forventninger er høye (som det fremgår av samtalene på sosiale medier for hemofili i Storbritannia), er det risiko for at pasienter kan glemme å behandle og dermed oppleve blødninger. I løpet av kliniske studier har deltakerne blitt overvåket nøye, og gjennom utfylling av spørreskjema har de beskrevet forbedring i livskvalitet [Mancuso et al, 2018, Oldenburg et al 2019].

Det som også er tydelig for kliniske team er den dramatiske endringen i livserfaringen til ikke bare pasienten, men også hans familie - evnen til å reise, planlegge å delta på arrangementer vel vitende om at blødninger ikke vil oppstå, selv potensielt å få et nytt barn på grunn av reduksjonen i behandlingsbyrde, spesielt tiden som trengs for behandling og rehabilitering.

Denne terapien representerer et betydelig skifte i hele livserfaringen med å leve med og håndtere hemofili med inhibitorer. Som sådan er det et behov for å se forbi de kvantitative dataene som er samlet inn i kliniske studier og for å vurdere den reelle effekten av terapi på hverdagen til pasienter og deres familier, samlet ved hjelp av kvalitative forskningsteknikker.

Emicizumab har vært tilgjengelig i Storbritannia i kliniske studier og som en del av en Early Access to Medicines Scheme (EAMS) for ikke-kvalifiserte pasienter siden våren 2018. Den ble nylig lisensiert i Storbritannia og er nå tilgjengelig for rutinemessig klinisk behandling for alle personer med hemofili A og en hemmer.

Vi antar at pasienter og deres omsorgspersoner/familier vil være begeistret for dette nye behandlingsalternativet, og at for de fleste, om ikke alle, vil løftet om forbedret omsorg og livskvalitet være en realitet.