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Eine Untersuchung der Auswirkungen von Emicizumab auf das Leben von Menschen mit Hämophilie und Inhibitoren und ihren Familien (EmiandMe)

12. März 2024 aktualisiert von: Haemnet

Diese Studie zielt darauf ab, die praktischen Erfahrungen und Auswirkungen der Anwendung von Emicizumab bei einer Kohorte von Patienten mit Hämophilie und Inhibitoren zu untersuchen, denen Emicizumab im Rahmen des Schemas für den frühen Zugang zu Arzneimitteln (EAMS) verschrieben wurde, die an klinischen Studien teilgenommen haben und diejenigen, die jetzt Emicizumab als Teil der routinemäßigen Hämophiliebehandlung erhalten.

Die Forscher beabsichtigen auch, die Auswirkungen der Emicizumab-Anwendung auf das Leben naher Familienmitglieder (Eltern/Betreuer/Kinder/Partner/Geschwister) zu erfassen. Jeder Teilnehmer und seine Familienmitglieder werden als „Dyade“ der Studie betrachtet.

Dies ist eine prospektive, beobachtende qualitative Kohortenforschungsstudie, die bei Patienten durchgeführt werden soll, die Emicizumab in der routinemäßigen klinischen Praxis anwenden.

Die Studie soll es englischsprachigen Patienten und ihren Familien ermöglichen, ihre eigene Lebensgeschichte durch narrative Berichte zu erzählen. Die Erzählungen stellen einen echten Erfahrungsaustausch dar und bieten daher einen Einblick, wie diese Patienten und Familien mit Hämophilie umgehen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Emicizumab bietet Patienten Schutz vor Blutungen mit weniger Injektionen, was den Behandlungsaufwand verringern sollte. Während die Erwartungen der Patienten hoch sind (wie die Gespräche auf britischen Hämophilie-Social-Media-Websites belegen), besteht das Risiko, dass Patienten die Behandlung vergessen und dadurch Blutungen erleiden. Während klinischer Studien wurden die Teilnehmer engmaschig überwacht und haben durch das Ausfüllen des Fragebogens eine Verbesserung der Lebensqualität beschrieben [Mancuso et al., 2018, Oldenburg et al. 2019].

Den klinischen Teams ist auch klar, dass sich die Lebenserfahrung nicht nur des Patienten, sondern auch seiner Familie dramatisch verändert hat – die Möglichkeit zu reisen, die Teilnahme an Veranstaltungen zu planen und dabei zu wissen, dass es nicht zu Blutungen kommt, und möglicherweise sogar ein weiteres Kind zu bekommen, weil die Blutungen zurückgegangen sind Behandlungsaufwand, insbesondere die für Behandlung und Rehabilitation benötigte Zeit.

Diese Therapie stellt eine wesentliche Veränderung in der gesamten Lebenserfahrung des Lebens mit und der Behandlung von Hämophilie mit Inhibitoren dar. Daher besteht die Notwendigkeit, über die in klinischen Studien gesammelten quantitativen Daten hinauszuschauen und die tatsächlichen Auswirkungen der Therapie auf das Alltagsleben von Patienten und ihren Familien zu bewerten, die mithilfe qualitativer Forschungstechniken gesammelt wurden.

Emicizumab ist im Vereinigten Königreich seit Frühjahr 2018 in klinischen Studien und im Rahmen eines Early Access to Medicines Scheme (EAMS) für nicht studienberechtigte Patienten verfügbar. Es wurde kürzlich im Vereinigten Königreich zugelassen und steht nun für die routinemäßige klinische Versorgung von Personen mit Hämophilie A und einem Inhibitor zur Verfügung.

Wir gehen davon aus, dass Patienten und ihre Betreuer/Familien von dieser neuen Behandlungsoption begeistert sein werden und dass für die meisten, wenn nicht alle, das Versprechen einer verbesserten Pflege und Lebensqualität Wirklichkeit werden wird.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männliche Teilnehmer mit Hämophilie A und Inhibitoren, die derzeit eine Emicizumab-Prophylaxe erhalten, und ein Familienmitglied

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männchen
  • Eine Diagnose von Hämophilie A mit Inhibitoren
  • Anwendung von Emicizumab (verschrieben von behandelnden Ärzten) in der üblichen klinischen Versorgung.

Ausschlusskriterien:

  • Keine Vorgeschichte eines Faktor-VIII-Inhibitors
  • derzeit nicht mit Emicizumab behandelt werden,
  • Spricht kein Englisch (für die Interviews)
  • Stimmt der Teilnahme nicht zu.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Familienbasiert
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Personen mit Hämophilie A und mit Emicizumab-Hemmern
Qualitative Interviews
Sonstiges: Qualitatives Interview
Ein einzelnes einstündiges halbstrukturiertes qualitatives Interview

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verringerung der Belastung durch die Erkrankung (einschließlich Behandlungsaufwand, Blutungshäufigkeit, Schmerz, Kontrolle, Freiheit und verpasste Gelegenheiten)
Zeitfenster: Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem einstündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem Erfahrungen zu seinem Zustand, seiner früheren Behandlung und seiner aktuellen Behandlung mit Emicizumab besprochen, thematisch analysiert und berichtet werden.
Um die Erfahrungen des einzelnen Teilnehmers und seiner Familie mit der Anwendung von Emicizumab zur Hämophilie-Hemmer-Therapie zu erfassen und festzustellen, ob sich die Belastung durch die Erkrankung verringert.
Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem einstündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem Erfahrungen zu seinem Zustand, seiner früheren Behandlung und seiner aktuellen Behandlung mit Emicizumab besprochen, thematisch analysiert und berichtet werden.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungszufriedenheit (Haben die Teilnehmer und ihre Familien das Gefühl, dass die Änderung der Behandlung ihre Zustandskontrolle verbessert hat und auf welche Weise)
Zeitfenster: Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem einstündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem Erfahrungen zu seinem Zustand, seiner früheren Behandlung und seiner aktuellen Behandlung mit Emicizumab besprochen, thematisch analysiert und berichtet werden.
Um die Zufriedenheit des Patienten mit den Injektionen zu beschreiben, einschließlich Häufigkeit und Anzahl der Injektionen, Erinnerung an Behandlungstermine, Behandlungskomfort und Blutungsrate nach dem Wechsel.
Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem einstündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem Erfahrungen zu seinem Zustand, seiner früheren Behandlung und seiner aktuellen Behandlung mit Emicizumab besprochen, thematisch analysiert und berichtet werden.
Behandlungserwartungen
Zeitfenster: Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem einstündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem Erfahrungen zu seinem Zustand, seiner früheren Behandlung und seiner aktuellen Behandlung mit Emicizumab besprochen, thematisch analysiert und berichtet werden.
Um die Erwartungen der Benutzer an Emicizumab zu verstehen und zu verstehen, wie sie die zukünftige Hämophiliebehandlung sehen (weniger häufige Injektionen, Auswirkungen auf die Lagerung zu Hause, Anzahl der Blutungen, weniger Krankenhausaufenthalte usw.).
Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem einstündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem Erfahrungen zu seinem Zustand, seiner früheren Behandlung und seiner aktuellen Behandlung mit Emicizumab besprochen, thematisch analysiert und berichtet werden.
Auswirkungen auf die Behandlung
Zeitfenster: Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem einstündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem Erfahrungen zu seinem Zustand, seiner früheren Behandlung und seiner aktuellen Behandlung mit Emicizumab besprochen, thematisch analysiert und berichtet werden.
Beschreibung der Auswirkungen der Behandlungsänderung auf die Großfamilie
Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem einstündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem Erfahrungen zu seinem Zustand, seiner früheren Behandlung und seiner aktuellen Behandlung mit Emicizumab besprochen, thematisch analysiert und berichtet werden.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Haemnet

Mitarbeiter

Roche Chugai

Ermittler

  • Hauptermittler: Simon P Fletcher, MA, Researcher

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Februar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • v4 4Nov2019

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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