Tutkimus emitistsumabin vaikutuksista hemofiliaa sairastavien ja estäjien ja heidän perheidensä elämään (EmiandMe)

Emissitsumabi tarjoaa potilaille suojan verenvuodolta pienemmillä injektioilla, mikä vähentää hoitotaakkaa. Vaikka potilaiden odotukset ovat korkeat (kuten Yhdistyneen kuningaskunnan hemofilia-sosiaalisen median sivustoilla käydyt keskustelut osoittavat), on olemassa riskejä, että potilaat saattavat unohtaa hoidon ja siten saada verenvuotoa. Kliinisissä tutkimuksissa osallistujia on seurattu tarkasti, ja kyselylomakkeiden täyttämisen kautta he ovat kuvanneet elämänlaadun paranemista [Mancuso et al, 2018, Oldenburg et al 2019].

Kliinisille ryhmille on myös ilmeistä, että potilaan lisäksi hänen perheensä elämänkokemuksessa on tapahtunut dramaattinen muutos - kyky matkustaa, suunnitella osallistumista tapahtumiin tietäen, että verenvuotoa ei tapahdu, jopa mahdollisen toisen lapsen saaminen potilaan vähenemisen vuoksi. hoitotaakka, erityisesti hoitoon ja kuntoutukseen tarvittava aika.

Tämä hoito edustaa merkittävää muutosta koko elämänkokemuksessa hemofilian kanssa elämisestä ja estäjien kanssa hoidosta. Sellaisenaan on katsottava kliinisissä tutkimuksissa kerätyn kvantitatiivisen tiedon pidemmälle ja arvioitava kvalitatiivisten tutkimustekniikoiden avulla hoidon todellista vaikutusta potilaiden ja heidän perheidensä jokapäiväiseen elämään.

Emitsitsumabi on ollut saatavilla Isossa-Britanniassa kliinisissä tutkimuksissa ja osana EAMS-ohjelmaa (Early Access to Medicines Scheme, Early Access to Medicines Scheme) keväästä 2018 lähtien. Se on äskettäin lisensoitu Yhdistyneessä kuningaskunnassa, ja se on nyt saatavilla rutiininomaiseen kliiniseen hoitoon kaikille henkilöille, joilla on hemofilia A ja inhibiittori.

Oletamme, että potilaat ja heidän hoitajansa/perheensä ovat innoissaan tästä uudesta hoitovaihtoehdosta ja että useimmille, ellei kaikille, lupaus paremmasta hoidosta ja elämänlaadusta on totta.