En utforskning av Emicizumabs inverkan på livet för personer med blödarsjuka och inhibitorer och deras familjer (EmiandMe)

Emicizumab erbjuder patienter skydd mot blödningar med färre injektioner, detta bör minska behandlingsbördan. Även om patienternas förväntningar är höga (vilket framgår av samtalen på sociala medier för hemofili i Storbritannien) finns det risker att patienter glömmer att behandla och därmed får blödningar. Under kliniska prövningar har deltagarna övervakats noggrant och genom att fylla i frågeformuläret har de beskrivit förbättring av livskvalitet [Mancuso et al, 2018, Oldenburg et al 2019].

Vad som också är uppenbart för kliniska team är den dramatiska förändringen av livserfarenheten för inte bara patienten utan hans familj - förmågan att resa, att planera att delta i evenemang med vetskapen om att blödningar inte kommer att inträffa, även potentiellt att få ett barn till på grund av minskningen av behandlingsbördan, särskilt den tid som behövs för behandling och rehabilitering.

Denna terapi representerar en betydande förändring i hela livserfarenheten av att leva med och hantera blödarsjuka med inhibitorer. Som sådan finns det ett behov av att se bortom de kvantitativa data som samlats in i kliniska prövningar och att bedöma den verkliga effekten av terapi på patienters och deras familjers vardag, insamlad med hjälp av kvalitativa forskningstekniker.

Emicizumab har funnits tillgängligt i Storbritannien i kliniska prövningar och som en del av ett Early Access to Medicines Scheme (EAMS) för icke-prövningsberättigade patienter sedan våren 2018. Det licensierades nyligen i Storbritannien och är nu tillgängligt för rutinmässig klinisk vård för alla personer med hemofili A och en hämmare.

Vi antar att patienter och deras vårdare/familjer kommer att vara entusiastiska över detta nya behandlingsalternativ och att för de flesta, om inte alla, kommer löftet om förbättrad vård och livskvalitet att bli verklighet.