Una exploración del impacto de Emicizumab en la vida de las personas con hemofilia e inhibidores y sus familias (EmiandMe)
Este estudio tiene como objetivo examinar la experiencia de la vida real y el impacto del uso de emicizumab en una cohorte de pacientes con hemofilia e inhibidores, a quienes se les recetó emicizumab como parte del esquema de acceso temprano a medicamentos (EAMS), aquellos que han estado en ensayos clínicos y aquellos que ahora reciben emicizumab como parte de la atención de hemofilia de rutina.
Los investigadores también tienen la intención de capturar el impacto del uso de emicizumab en las vidas de los familiares cercanos (padres/cuidadores/hijos/parejas/hermanos). Cada participante y los miembros de su familia se considerarán una "díada" de estudio.
Este es un estudio de investigación cualitativa de cohorte observacional prospectivo que se llevará a cabo entre pacientes que usan emicizumab en la práctica clínica habitual.
El estudio está diseñado para permitir que los pacientes de habla inglesa y sus familias cuenten sus propias historias de vida a través de relatos narrativos. Las narraciones representan un verdadero intercambio de experiencias y, por lo tanto, ofrecen información sobre cómo estos pacientes y sus familias enfrentan la hemofilia.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Emicizumab ofrece a los pacientes protección contra hemorragias con menos inyecciones, lo que debería reducir la carga del tratamiento. Si bien las expectativas de los pacientes son altas (como lo demuestran las conversaciones en los sitios de redes sociales sobre hemofilia del Reino Unido), existen riesgos de que los pacientes se olviden de tratar y, por lo tanto, experimenten hemorragias. Durante los ensayos clínicos, los participantes fueron monitoreados de cerca y, al completar el cuestionario, describieron una mejora en la calidad de vida [Mancuso et al, 2018, Oldenburg et al 2019].
Lo que también es evidente para los equipos clínicos es el cambio dramático en la experiencia de vida no sólo del paciente sino también de su familia: la capacidad de viajar, planear asistir a eventos sabiendo que no ocurrirán hemorragias, incluso potencialmente tener otro hijo debido a la reducción de carga del tratamiento, en particular el tiempo necesario para el tratamiento y la rehabilitación.
Esta terapia representa un cambio sustancial en toda la experiencia de vida de vivir y controlar la hemofilia con inhibidores. Como tal, es necesario mirar más allá de los datos cuantitativos recopilados en los ensayos clínicos y evaluar el impacto real de la terapia en la vida cotidiana de los pacientes y sus familias, recopilados mediante técnicas de investigación cualitativas.
Emicizumab ha estado disponible en el Reino Unido en ensayos clínicos y como parte de un Programa de Acceso Temprano a Medicamentos (EAMS) para pacientes que no son elegibles para el ensayo desde la primavera de 2018. Recientemente obtuvo la licencia en el Reino Unido y ahora está disponible para la atención clínica de rutina de cualquier persona con hemofilia A y un inhibidor.
Nuestra hipótesis es que los pacientes y sus cuidadores/familias estarán entusiasmados con esta nueva opción de tratamiento y que para la mayoría, si no para todos, la promesa de una mejor atención y calidad de vida será una realidad.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- machos
- Un diagnóstico de Hemofilia A con inhibidores
- Uso de emicizumab (recetado por médicos tratantes) en la atención clínica habitual.
Criterio de exclusión:
- Sin antecedentes de un inhibidor del factor VIII
- Actualmente no está siendo tratado con emicizumab,
- No habla inglés (para las entrevistas)
- No acepta participar.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Basado en la familia
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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personas con hemofilia A y con inhibidores en emicizumab
Entrevistas cualitativas
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Una única entrevista cualitativa semiestructurada de una hora
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Reducción de la carga de la afección, incluida la carga del tratamiento, la frecuencia de las hemorragias, el dolor, el control, la libertad y las oportunidades perdidas)
Periodo de tiempo: Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán e informarán temáticamente las experiencias de su condición, tratamiento previo y tratamiento actual con emicizumab.
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Captar la experiencia del participante individual y su familia con el uso de emicizumab para la terapia con inhibidores de la hemofilia y ver si hay alguna reducción en la carga de la afección.
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Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán e informarán temáticamente las experiencias de su condición, tratamiento previo y tratamiento actual con emicizumab.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Satisfacción con el tratamiento (¿Sienten los participantes y sus familiares que el cambio de tratamiento mejoró el control de su afección y de qué manera)?
Periodo de tiempo: Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán e informarán temáticamente las experiencias de su condición, tratamiento previo y tratamiento actual con emicizumab.
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Describir la satisfacción del paciente con las inyecciones, incluida la frecuencia y el número de inyecciones, cómo recordar las fechas del tratamiento, la comodidad del tratamiento y la tasa de sangrado después del cambio.
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Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán e informarán temáticamente las experiencias de su condición, tratamiento previo y tratamiento actual con emicizumab.
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Expectativas de tratamiento
Periodo de tiempo: Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán e informarán temáticamente las experiencias de su condición, tratamiento previo y tratamiento actual con emicizumab.
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Comprender las expectativas de los usuarios sobre emicizumab y cómo ven la atención futura de la hemofilia (inyecciones menos frecuentes, impacto en el almacenamiento en el hogar, número de hemorragias, reducción de hospitalizaciones, etc.).
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Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán e informarán temáticamente las experiencias de su condición, tratamiento previo y tratamiento actual con emicizumab.
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Impacto del tratamiento
Periodo de tiempo: Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán e informarán temáticamente las experiencias de su condición, tratamiento previo y tratamiento actual con emicizumab.
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Describir el impacto del cambio de tratamiento en la familia extendida.
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Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán e informarán temáticamente las experiencias de su condición, tratamiento previo y tratamiento actual con emicizumab.
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Simon P Fletcher, MA, Researcher
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Términos relacionados con este estudio
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Otros números de identificación del estudio
- v4 4Nov2019
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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