Uma exploração do impacto do emicizumabe na vida de pessoas com hemofilia e inibidores e suas famílias (EmiandMe)
Este estudo tem como objetivo examinar a experiência real e o impacto do uso de emicizumabe em uma coorte de pacientes com hemofilia e inibidores, aos quais foi prescrito emicizumabe como parte do esquema de acesso precoce a medicamentos (EAMS), aqueles que estiveram em ensaios clínicos e aqueles que agora recebem emicizumabe como parte dos cuidados de hemofilia de rotina.
Os Investigadores também pretendem captar o impacto do uso de emicizumabe na vida de familiares próximos (pais/responsáveis/filhos/parceiros/irmãos). Cada participante e seus familiares serão considerados uma 'díade' do estudo.
Este é um estudo prospectivo, observacional de coorte de pesquisa qualitativa a ser conduzido entre pacientes em uso de emicizumabe na prática clínica de rotina.
O estudo foi projetado para permitir que pacientes falantes de inglês e suas famílias contem suas próprias histórias de vida por meio de relatos narrativos. As narrativas representam um verdadeiro compartilhamento de experiências e, portanto, oferecem uma visão de como esses pacientes e familiares lidam com a hemofilia.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O emicizumabe oferece aos pacientes proteção contra sangramento com menos injeções, o que deve reduzir a carga do tratamento. Embora a expectativa dos pacientes seja elevada (como evidenciado pelas conversas nas redes sociais sobre hemofilia no Reino Unido), há riscos de os pacientes se esquecerem de tratar e, assim, sofrerem hemorragias. Durante os ensaios clínicos, os participantes foram monitorizados de perto e, através do preenchimento do questionário, descreveram melhoria na qualidade de vida [Mancuso et al, 2018, Oldenburg et al 2019].
O que também é evidente para as equipas clínicas é a mudança dramática na experiência de vida não apenas do paciente, mas da sua família - a capacidade de viajar, de planear a participação em eventos sabendo que não ocorrerão hemorragias, e até potencialmente de ter outro filho devido à redução da carga de tratamento, particularmente o tempo necessário para tratamento e reabilitação.
Esta terapia representa uma mudança substancial em toda a experiência de vida de conviver e tratar a hemofilia com inibidores. Como tal, é necessário olhar para além dos dados quantitativos recolhidos em ensaios clínicos e avaliar o impacto real da terapia na vida quotidiana dos pacientes e das suas famílias, recolhidos através de técnicas de investigação qualitativa.
O emicizumab está disponível no Reino Unido em ensaios clínicos e como parte de um Esquema de Acesso Antecipado a Medicamentos (EAMS) para pacientes elegíveis não elegíveis para ensaios desde a primavera de 2018. Foi recentemente licenciado no Reino Unido e está agora disponível para cuidados clínicos de rotina para qualquer pessoa com hemofilia A e um inibidor.
Nossa hipótese é que os pacientes e seus cuidadores/famílias ficarão entusiasmados com esta nova opção de tratamento e que para a maioria, senão para todos, a promessa de melhores cuidados e qualidade de vida será uma realidade.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- machos
- Um diagnóstico de hemofilia A com inibidores
- Uso de emicizumabe (prescrito por médicos assistentes) nos cuidados clínicos habituais.
Critério de exclusão:
- Sem história de um inibidor do fator VIII
- Não está sendo tratado atualmente com emicizumabe,
- Não fala inglês (para as entrevistas)
- Não consente em participar.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Familiar
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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indivíduos com hemofilia A e com inibidores em emicizumabe
Entrevistas qualitativas
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Uma única entrevista qualitativa semiestruturada de uma hora
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Redução da carga da doença, incluindo carga de tratamento, frequência de sangramento, dor, controle, liberdade e oportunidades perdidas)
Prazo: Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde experiências de sua condição, tratamento anterior e tratamento atual com emicizumabe serão discutidas e analisadas e relatadas tematicamente.
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Capturar a experiência individual do participante e de sua família com o uso de emicizumabe para terapia com inibidores da hemofilia e ver se há alguma redução na carga da doença.
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Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde experiências de sua condição, tratamento anterior e tratamento atual com emicizumabe serão discutidas e analisadas e relatadas tematicamente.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Satisfação com o tratamento (os participantes e suas famílias sentem que a mudança no tratamento melhorou o controle de sua condição e de que forma)
Prazo: Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde experiências de sua condição, tratamento anterior e tratamento atual com emicizumabe serão discutidas e analisadas e relatadas tematicamente.
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Descrever a satisfação do paciente com as injeções, incluindo frequência e número de injeções, como lembrar as datas do tratamento, conforto do tratamento, taxa de sangramento após a troca.
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Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde experiências de sua condição, tratamento anterior e tratamento atual com emicizumabe serão discutidas e analisadas e relatadas tematicamente.
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Expectativas de tratamento
Prazo: Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde experiências de sua condição, tratamento anterior e tratamento atual com emicizumabe serão discutidas e analisadas e relatadas tematicamente.
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Compreender as expectativas dos utilizadores em relação ao emicizumab e como encaram os cuidados futuros com a hemofilia (injeções menos frequentes, impacto no armazenamento doméstico, número de hemorragias, redução de hospitalizações, etc.).
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Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde experiências de sua condição, tratamento anterior e tratamento atual com emicizumabe serão discutidas e analisadas e relatadas tematicamente.
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Impacto do tratamento
Prazo: Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde experiências de sua condição, tratamento anterior e tratamento atual com emicizumabe serão discutidas e analisadas e relatadas tematicamente.
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Descrever o impacto da mudança no tratamento na família extensa
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Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde experiências de sua condição, tratamento anterior e tratamento atual com emicizumabe serão discutidas e analisadas e relatadas tematicamente.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Simon P Fletcher, MA, Researcher
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- v4 4Nov2019
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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