Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkoumání dopadu emicizumabu na životy lidí s hemofilií a inhibitory a jejich rodin (EmiandMe)

12. března 2024 aktualizováno: Haemnet

Tato studie si klade za cíl prozkoumat reálné zkušenosti a dopad používání emicizumabu u kohorty pacientů s hemofilií a inhibitory, kterým byl emicizumab předepsán jako součást schématu včasného přístupu k medicíně (EAMS), těch, kteří byli v klinických studiích a ti, kteří nyní dostávají emicizumab jako součást rutinní péče o hemofilii.

Vyšetřovatelé mají rovněž v úmyslu zachytit dopad užívání emicizumabu na životy blízkých rodinných příslušníků (rodiče/pečovatelé/děti/partneři/sourozenci). Každý účastník a jeho rodinní příslušníci budou považováni za studijní „dyádu“.

Jedná se o prospektivní observační kohortní kvalitativní výzkumnou studii, která má být provedena mezi pacienty užívajícími emicizumab v běžné klinické praxi.

Studie je navržena tak, aby umožnila anglicky mluvícím pacientům a jejich rodinám vyprávět své vlastní životní příběhy prostřednictvím narativních příběhů. Vyprávění představuje skutečné sdílení zkušeností, a proto nabízí pohled na to, jak se tito pacienti a rodiny vyrovnávají s hemofilií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Emicizumab nabízí pacientům ochranu před krvácením pomocí menšího počtu injekcí, což by mělo snížit léčebnou zátěž. Zatímco očekávání pacientů jsou vysoká (jak dokazují konverzace na britských hemofilických sociálních sítích), existuje riziko, že pacienti mohou zapomenout na léčbu a zaznamenat tak krvácení. Během klinických studií byli účastníci pečlivě sledováni a prostřednictvím vyplnění dotazníku popsali zlepšení kvality života [Mancuso et al, 2018, Oldenburg et al 2019].

Klinickým týmům je také zřejmá dramatická změna životních zkušeností nejen pacienta, ale i jeho rodiny – schopnost cestovat, plánovat si účast na akcích s vědomím, že nedojde ke krvácení, a to i v případě možného porodu dalšího dítěte kvůli snížení počtu léčebnou zátěž, zejména dobu potřebnou k léčbě a rehabilitaci.

Tato terapie představuje podstatný posun v celé životní zkušenosti života a léčby hemofilie pomocí inhibitorů. Proto je potřeba se dívat nad rámec kvantitativních údajů shromážděných v klinických studiích a posoudit skutečný dopad terapie na každodenní život pacientů a jejich rodin, shromážděných pomocí technik kvalitativního výzkumu.

Emicizumab je od jara 2018 dostupný ve Spojeném království v klinických studiích a jako součást programu Early Access to Medicines Scheme (EAMS) pro pacienty, kteří nejsou způsobilí pro hodnocení. Nedávno byla licencována ve Spojeném království a nyní je k dispozici pro běžnou klinickou péči pro jakoukoli osobu s hemofilií A a inhibitorem.

Předpokládáme, že pacienti a jejich pečovatelé/rodiny budou z této nové možnosti léčby nadšeni a že pro většinu, ne-li pro všechny, bude příslib zlepšené péče a kvality života realitou.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Mužští účastníci s Hameofilií A a inhibitory v současné době na profylaxi emicizumabem a člen jejich rodiny

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži
  • Diagnóza hemofilie A s inhibitory
  • Použití emicizumabu (předepsaného ošetřujícími lékaři) v obvyklé klinické péči.

Kritéria vyloučení:

  • Žádná anamnéza inhibitoru faktoru VIII
  • V současné době není léčen emicizumabem,
  • Nemluví anglicky (na pohovory)
  • Nesouhlasí s účastí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Rodinný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
jedinci s hemofilií A as inhibitory na emicizumabu
Kvalitativní rozhovory
Jiný: Kvalitativní rozhovor
Jediný hodinový polostrukturovaný kvalitativní rozhovor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení zátěže stavu včetně léčebné zátěže, frekvence krvácení, bolesti, kontroly, svobody a zmeškaných příležitostí)
Časové okno: Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a tematicky analyzovány a hlášeny zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a současnou léčbou emicizumabem.
Zachytit zkušenosti jednotlivého účastníka a jeho rodiny s používáním emicizumabu k léčbě inhibitory hemofilie a zjistit, zda došlo ke snížení zátěže tohoto stavu.
Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a tematicky analyzovány a hlášeny zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a současnou léčbou emicizumabem.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Spokojenost s léčbou (Cítí účastníci a jejich rodina, že změna v léčbě zlepšila kontrolu jejich stavu a jakým způsobem)
Časové okno: Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a tematicky analyzovány a hlášeny zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a současnou léčbou emicizumabem.
Popsat spokojenost pacientů s injekcemi včetně frekvence a počtu injekcí, jak si zapamatovat data léčby, komfort léčby, frekvenci krvácení po přepnutí.
Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a tematicky analyzovány a hlášeny zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a současnou léčbou emicizumabem.
Očekávání léčby
Časové okno: Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a tematicky analyzovány a hlášeny zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a současnou léčbou emicizumabem.
Porozumět očekávání uživatelů od emicizumabu a tomu, jak vidí budoucí péči o hemofilii (méně časté injekce, dopad na domácí skladování, počet krvácení, snížení počtu hospitalizací atd.).
Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a tematicky analyzovány a hlášeny zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a současnou léčbou emicizumabem.
Dopad léčby
Časové okno: Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a tematicky analyzovány a hlášeny zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a současnou léčbou emicizumabem.
Popsat dopad změny léčby na širší rodinu
Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a tematicky analyzovány a hlášeny zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a současnou léčbou emicizumabem.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Haemnet

Spolupracovníci

Roche Chugai

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Simon P Fletcher, MA, Researcher

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

31. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

31. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • v4 4Nov2019

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A s inhibitorem

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit