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Un'esplorazione dell'impatto di Emicizumab sulla vita delle persone con emofilia e inibitori e delle loro famiglie (EmiandMe)

12 marzo 2024 aggiornato da: Haemnet

Questo studio si propone di esaminare l'esperienza di vita reale e l'impatto dell'uso di emicizumab in una coorte di pazienti con emofilia e inibitori, a cui è stato prescritto emicizumab come parte dello schema di accesso precoce alla medicina (EAMS), quelli che sono stati in studi clinici e coloro che ora ricevono emicizumab come parte della cura di routine dell'emofilia.

Gli investigatori intendono anche catturare l'impatto dell'uso di emicizumab sulla vita dei familiari stretti (genitori/tutori/bambini/partner/fratelli). Ogni partecipante ei suoi familiari saranno considerati una "diade" dello studio.

Si tratta di uno studio di ricerca qualitativa di coorte prospettico e osservazionale da condurre tra i pazienti che utilizzano emicizumab nella pratica clinica di routine.

Lo studio è progettato per consentire ai pazienti di lingua inglese e alle loro famiglie di raccontare le proprie storie di vita attraverso resoconti narrativi. Le narrazioni rappresentano una vera condivisione di esperienze e quindi offrono informazioni su come questi pazienti e famiglie affrontano l'emofilia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Emicizumab offre ai pazienti protezione dal sanguinamento con un minor numero di iniezioni, ciò dovrebbe ridurre il carico di trattamento. Sebbene le aspettative dei pazienti siano elevate (come evidenziato dalle conversazioni sui siti di social media dell’emofilia del Regno Unito), vi sono rischi che i pazienti possano dimenticare di curare e quindi sperimentare emorragie. Durante gli studi clinici i partecipanti sono stati monitorati attentamente e, attraverso la compilazione del questionario, hanno descritto un miglioramento della qualità della vita [Mancuso et al, 2018, Oldenburg et al 2019].

Ciò che è evidente anche ai team clinici è il drammatico cambiamento nell'esperienza di vita non solo del paziente ma della sua famiglia: la capacità di viaggiare, di pianificare la partecipazione a eventi sapendo che non si verificheranno emorragie, e anche potenzialmente di avere un altro figlio a causa della riduzione dei onere terapeutico, in particolare il tempo necessario per il trattamento e la riabilitazione.

Questa terapia rappresenta un cambiamento sostanziale nell’intera esperienza di vita di convivenza e gestione dell’emofilia con gli inibitori. Pertanto, è necessario guardare oltre i dati quantitativi raccolti negli studi clinici e valutare il reale impatto della terapia sulla vita quotidiana dei pazienti e delle loro famiglie, raccolti utilizzando tecniche di ricerca qualitativa.

Emicizumab è disponibile nel Regno Unito nell’ambito di studi clinici e come parte di un programma di accesso anticipato ai medicinali (EAMS) per i pazienti non idonei allo studio dalla primavera del 2018. Recentemente ha ottenuto la licenza nel Regno Unito ed è ora disponibile per l'assistenza clinica di routine per qualsiasi persona affetta da emofilia A e con un inibitore.

Ipotizziamo che i pazienti e i loro caregiver/famiglie saranno entusiasti di questa nuova opzione terapeutica e che per la maggior parte, se non per tutti, la promessa di un miglioramento delle cure e della qualità della vita sarà una realtà.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti di sesso maschile con emeofilia A e inibitori attualmente in profilassi con emicizumab e un membro della loro famiglia

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi
  • Una diagnosi di emofilia A con inibitori
  • Utilizzo di emicizumab (prescritto dai medici curanti) nelle consuete cure cliniche.

Criteri di esclusione:

  • Nessuna storia di un inibitore del fattore VIII
  • Attualmente non in trattamento con emicizumab,
  • Non parla inglese (per le interviste)
  • Non acconsente a partecipare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Basato sulla famiglia
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
individui con emofilia A e con inibitori di emicizumab
Interviste qualitative
Altro: Intervista qualitativa
Un'unica intervista qualitativa semi strutturata della durata di un'ora

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione del peso della condizione, compreso il carico del trattamento, la frequenza dei sanguinamenti, il dolore, il controllo, la libertà e le opportunità mancate)
Lasso di tempo: Ciascun partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semistrutturata di 1 ora in cui verranno discusse, analizzate e riportate tematicamente le esperienze relative alla sua condizione, al trattamento precedente e al trattamento attuale con emicizumab.
Catturare l'esperienza del singolo partecipante e della sua famiglia nell'uso di emicizumab per la terapia con inibitori dell'emofilia e vedere se vi è qualche riduzione del peso della condizione.
Ciascun partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semistrutturata di 1 ora in cui verranno discusse, analizzate e riportate tematicamente le esperienze relative alla sua condizione, al trattamento precedente e al trattamento attuale con emicizumab.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Soddisfazione del trattamento (i partecipanti e i loro familiari ritengono che il cambiamento nel trattamento abbia migliorato il controllo delle loro condizioni e in che modi)
Lasso di tempo: Ciascun partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semistrutturata di 1 ora in cui verranno discusse, analizzate e riportate tematicamente le esperienze relative alla sua condizione, al trattamento precedente e al trattamento attuale con emicizumab.
Descrivere la soddisfazione del paziente con le iniezioni, inclusa la frequenza e il numero di iniezioni, come ricordare le date del trattamento, il comfort del trattamento, la velocità di sanguinamento dopo il passaggio.
Ciascun partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semistrutturata di 1 ora in cui verranno discusse, analizzate e riportate tematicamente le esperienze relative alla sua condizione, al trattamento precedente e al trattamento attuale con emicizumab.
Aspettative di trattamento
Lasso di tempo: Ciascun partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semistrutturata di 1 ora in cui verranno discusse, analizzate e riportate tematicamente le esperienze relative alla sua condizione, al trattamento precedente e al trattamento attuale con emicizumab.
Comprendere le aspettative degli utenti nei confronti di emicizumab e come vedono la futura cura dell'emofilia (iniezioni meno frequenti, impatto sulla conservazione domiciliare, numero di sanguinamenti, riduzione dei ricoveri, ecc.).
Ciascun partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semistrutturata di 1 ora in cui verranno discusse, analizzate e riportate tematicamente le esperienze relative alla sua condizione, al trattamento precedente e al trattamento attuale con emicizumab.
Impatto del trattamento
Lasso di tempo: Ciascun partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semistrutturata di 1 ora in cui verranno discusse, analizzate e riportate tematicamente le esperienze relative alla sua condizione, al trattamento precedente e al trattamento attuale con emicizumab.
Descrivere l’impatto del cambiamento di trattamento sulla famiglia allargata
Ciascun partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semistrutturata di 1 ora in cui verranno discusse, analizzate e riportate tematicamente le esperienze relative alla sua condizione, al trattamento precedente e al trattamento attuale con emicizumab.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Haemnet

Collaboratori

Roche Chugai

Investigatori

  • Investigatore principale: Simon P Fletcher, MA, Researcher

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

31 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • v4 4Nov2019

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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