En udforskning af virkningen af ​​Emicizumab på livet for mennesker med hæmofili og hæmmere og deres familier (EmiandMe)

Emicizumab tilbyder patienter beskyttelse mod blødning med færre injektioner, dette burde reducere behandlingsbyrden. Mens patienternes forventninger er høje (som det fremgår af samtalerne på sociale medier med hæmofili i Storbritannien), er der risiko for, at patienter glemmer at behandle og dermed oplever blødninger. Under kliniske forsøg er deltagerne blevet overvåget tæt og har gennem udfyldelse af spørgeskemaet beskrevet forbedring af livskvalitet [Mancuso et al, 2018, Oldenburg et al 2019].

Det, der også er tydeligt for kliniske teams, er den dramatiske ændring af livserfaringen for ikke kun patienten, men også hans familie - evnen til at rejse, til at planlægge at deltage i begivenheder, vel vidende at blødninger ikke vil forekomme, endda potentielt at få endnu et barn på grund af reduktionen i behandlingsbyrde, især den tid, der er nødvendig for behandling og rehabilitering.

Denne terapi repræsenterer et væsentligt skift i hele livserfaringen med at leve med og håndtere hæmofili med inhibitorer. Som sådan er der behov for at se ud over de kvantitative data indsamlet i kliniske forsøg og for at vurdere terapiens reelle indvirkning på patienters og deres familiers hverdag, indsamlet ved brug af kvalitative forskningsteknikker.

Emicizumab har været tilgængeligt i Storbritannien i kliniske forsøg og som en del af en Early Access to Medicines Scheme (EAMS) for ikke-forsøgsberettigede patienter siden foråret 2018. Det blev for nylig godkendt i Storbritannien og er nu tilgængeligt til rutinemæssig klinisk pleje for enhver person med hæmofili A og en hæmmer.

Vi antager, at patienter og deres plejere/familier vil være begejstrede for denne nye behandlingsmulighed, og at løftet om forbedret pleje og livskvalitet for de fleste, hvis ikke alle, vil være en realitet.