研究 GS-248 的安全性和对系统性硬化症雷诺现象的疗效
2024年3月6日 更新者：Gesynta Pharma AB
一项 II 期、随机、多中心、安慰剂对照、双盲研究，以调查 GS-248 的安全性，以及对系统性硬化症 (SSc) 受试者雷诺现象 (RP) 和外周血管血流的疗效
本研究的主要目的是确定安全性，并评估 GS-248 与安慰剂相比对系统性硬化症 (SSc) 患者雷诺现象 (RP) 的疗效。
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是确定安全性，并评估 GS-248 与安慰剂相比对系统性硬化症 (SSc) 患者雷诺现象 (RP) 的疗效。
这是一项在欧洲 4 个国家的多个地点进行的随机、双盲、安慰剂对照研究。 大约 80 名受试者将以 1:1 的比例随机分配，每天一次接受 GS-248（120 毫克）或安慰剂。 该研究将包括入组期、治疗期和随访期，在大约 10 周内总共进行 5 次研究访问。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
94
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Gent、比利时
- Investigator Site
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Gdańsk、波兰
- Investigator Site
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Kraków、波兰
- Investigator Site
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Lublin、波兰
- Investigator Site
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Bath、英国
- Investigator Site
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Cambridge、英国
- Investigator Site
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Dundee、英国
- Investigator Site
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Leeds、英国
- Investigator Site
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Liverpool、英国
- Investigator Site
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London、英国
- Investigator Site
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Manchester、英国
- Investigator Site
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Nijmegen、荷兰
- Investigator Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在进行任何特定于研究的程序之前，受试者必须提供签署并注明日期的书面知情同意书。
- 年龄在 18-75 岁（含）之间的男性和女性受试者。
- 根据欧洲抗风湿病联盟 (EULAR)/美国风湿病学会 (ACR) 标准诊断出系统性硬化症（van den Hoogen F 等人，2013 年）。 有其他自身免疫性疾病体征的受试者（例如 如果 SSc 是主要表型，则可包括干燥综合征、肌炎、类风湿性关节炎）。
- 在筛选前的最后 4 周内，尽管有背景药物（仅允许的血管扩张疗法是钙通道阻滞剂或 PDE-5 抑制剂），但雷诺氏病发作通常每周≥7 次。
- 有生育能力的女性必须在整个研究期间和最后一剂研究药物后 4 周内使用高效避孕方法避免怀孕，从而将怀孕风险降至最低。
- 女性不得怀孕或哺乳。
- 男性受试者同意使用避孕套并结合使用失败率<1%的避孕方法来防止伴侣怀孕和药物暴露，并且从给药的第一天到最后一次给药后3个月内避免捐精小鬼。
- 受试者充分参与本临床试验各个方面的能力。
排除标准：
- 从第一次非雷诺表现开始，系统性硬化病持续时间超过 120 个月
- 当前吸烟者或在访问 1 前 <3 个月停止吸烟。
- 在访问 1 之前的 4 周内改变剂量或开始使用血管舒张物质（钙阻滞剂或 PDE-5 抑制剂）。
- 在访问 1 之前的 4 周内使用伊洛前列素或其他静脉内 (iv) 或口服前列环素受体激动剂。
- 正在进行的免疫抑制疗法（霉酚酸酯除外）治疗包括但不限于；环磷酰胺、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤或环孢菌素，或在进入试验后 4 周内使用过这些药物。
- 在筛选前 4 周和研究过程中使用全身性皮质类固醇。
- 并发严重的医疗状况，特别注意心血管疾病，研究者认为这使得该受试者不适合本研究。
- QTcF 间期延长定义为平均 QTcF >450 毫秒。
- 筛选时肌酐清除率 <50 mL/min（由 Cockcroft-Gault 方程确定）。
- 就诊 1 前 4 周内有活动性指端溃疡 (DU)。
- 筛选时（访问 1）有临床意义的实验室异常，由研究者确定和记录。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：GS-248
GS-248，胶囊，120 mg，每天一次，持续 4 周
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120 毫克，胶囊，每天一次，持续 4 周
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂，胶囊，每日一次，持续 4 周
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胶囊，每天一次，持续 4 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 4 周每周雷诺发作次数的平均变化。
大体时间：从基线到第 4 周，即分别在访问 2 和访问 4 之前的最近 7 天
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患者报告电子日记中记录的每天雷诺发作次数。
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从基线到第 4 周，即分别在访问 2 和访问 4 之前的最近 7 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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雷诺状况评分从基线到第 4 周的平均变化。
大体时间：从基线到第 4 周，即分别在访问 2 和访问 4 之前的最近 7 天
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患者每天在电子日记中报告一次雷诺病情评分（RCS）。 RCS 是一个经过验证的数字评分量表（从 0 到 10），回答“您今天的雷诺氏病有什么困难吗？” 其中，分数“0”=“无难度”，分数“10”=“极其困难”。 |
从基线到第 4 周，即分别在访问 2 和访问 4 之前的最近 7 天
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雷诺发作期间经历的疼痛从基线到第 4 周的平均变化。
大体时间：从基线到第 4 周，即分别在访问 2 和访问 4 之前的最近 7 天
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患者在电子日记中使用从 0 到 10 的数字评定量表 (NRS) 报告每次雷诺发作所经历的疼痛，其中“0”=“无疼痛”，“10”=“可想象的最严重疼痛”。
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从基线到第 4 周，即分别在访问 2 和访问 4 之前的最近 7 天
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雷诺发作平均持续时间从基线到第 4 周的平均变化
大体时间：从基线到第 4 周，即分别在访问 2 和访问 4 之前的最近 7 天
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患者在电子日记中报告每次雷诺发作的开始时间(hh:mm)和停止时间(hh:mm)。
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从基线到第 4 周，即分别在访问 2 和访问 4 之前的最近 7 天
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雷诺发作累积持续时间从基线到第 4 周的平均变化。
大体时间：从基线到第 4 周，即分别在访问 2 和访问 4 之前的最近 7 天
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患者在电子日记中报告每次雷诺发作的开始时间(hh:mm)和停止时间(hh:mm)。
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从基线到第 4 周，即分别在访问 2 和访问 4 之前的最近 7 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月29日
初级完成 (实际的)
2022年6月15日
研究完成 (实际的)
2022年6月15日
研究注册日期
首次提交
2021年1月28日
首先提交符合 QC 标准的
2021年2月5日
首次发布 (实际的)
2021年2月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年8月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月6日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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