Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge sikkerheden af ​​GS-248 og effektiviteten på Raynauds 'fænomen i systemisk sklerose

6. marts 2024 opdateret af: Gesynta Pharma AB

En fase II, randomiseret, multicenter, placebokontrolleret, dobbeltblind undersøgelse for at undersøge sikkerheden af ​​GS-248 og effektiviteten på Raynauds fænomen (RP) og perifer vaskulær blodgennemstrømning hos forsøgspersoner med systemisk sklerose (SSc)

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og evaluere effektiviteten af ​​GS-248 versus placebo på Raynauds fænomen (RP) hos personer med systemisk sklerose (SSc).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og evaluere effektiviteten af ​​GS-248 versus placebo på Raynauds fænomen (RP) hos personer med systemisk sklerose (SSc).

Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse udført på flere steder i 4 lande i Europa. Ca. 80 forsøgspersoner vil blive randomiseret i en 1:1-allokering til at modtage enten GS-248 (120 mg) eller placebo én gang dagligt. Studiet vil omfatte en tilmeldingsperiode, en behandlingsperiode og en opfølgningsperiode med i alt 5 studiebesøg over ca. 10 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

94

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien
        • Investigator Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Bath, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • Dundee, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
        • Investigator Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Investigator Site
      • Kraków, Polen
        • Investigator Site
      • Lublin, Polen
        • Investigator Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal give underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesspecifikke procedurer.
  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 18-75 år inklusive.
  • Systemisk sklerose diagnosticeret i henhold til European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) kriterier (van den Hoogen F et al. 2013). Personer med tegn på andre autoimmune sygdomme (f. Sjögrens syndrom, myositis, rheumatoid arthritis) kunne inkluderes, hvis SSc er den dominerende fænotype.
  • Raynaud angriber typisk ≥7 gange om ugen i løbet af de sidste 4 uger før screening på trods af baggrundsmedicin (kun tilladt vasodilatorisk behandling er calciumkanalblokkere eller PDE-5-hæmmere).
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en yderst effektiv præventionsmetode for at undgå graviditet under hele undersøgelsen og i 4 uger efter den sidste dosis af Investigational Medicinal Product på en sådan måde, at risikoen for graviditet minimeres.
  • Kvinder må ikke være gravide eller amme.
  • Mandlige forsøgspersoner skal acceptere at bruge kondom i kombination med brug af svangerskabsforebyggende metoder med en fejlrate på <1 % for at forhindre graviditet og lægemiddeleksponering af en partner, og afstå fra at donere sæd fra den første dato for dosering indtil 3 måneder efter sidste dosering af IMP.
  • Forsøgspersoners evne til at deltage fuldt ud i alle aspekter af dette kliniske forsøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Systemisk sklerosesygdom varighed på mere end 120 måneder fra første ikke-Raynaud manifestation
  • Nuværende rygere eller holdt op med at ryge <3 måneder før besøg 1.
  • Dosisændring eller initiering af vasodilaterende stoffer (calciumblokkere eller PDE-5-hæmmere) inden for 4 uger før besøg 1.
  • Brug af iloprost eller anden intravenøs (iv) eller po-prostacyclinreceptoragonist inden for 4 uger før besøg 1.
  • Løbende behandling med immunsuppressive terapier (bortset fra mycophenolat), herunder, men ikke begrænset til; cyclophosphamid, azathioprin, methotrexat eller cyclosporin, eller brug af disse medikamenter inden for 4 uger efter forsøgets start.
  • Brug af systemiske kortikosteroider i 4 uger før screening og i løbet af undersøgelsen.
  • Samtidig alvorlig medicinsk tilstand, med særlig opmærksomhed på kardiovaskulære tilstande, hvilket efter Investigators opfattelse gør, at emnet ikke er egnet til denne undersøgelse.
  • Forlænget QTcF-interval defineret som en gennemsnitlig QTcF >450 msek.
  • Kreatininclearance <50 ml/min (bestemt ved Cockcroft-Gault-ligning) ved screening.
  • Aktivt digitalt sår (DU) inden for 4 uger før besøg 1.
  • Klinisk betydningsfulde laboratorieabnormiteter ved screening (besøg 1), som bestemt og dokumenteret af investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GS-248
GS-248, kapsel, 120 mg, én gang dagligt i 4 uger
Medicin: GS-248
120 mg, kapsel, én gang dagligt i 4 uger
Placebo komparator: Placebo
placebo, kapsel, én gang dagligt i 4 uger
Medicin: Placebo
kapsel en gang dagligt i 4 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 4 i antallet af Raynaud-angreb pr. uge.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Patient rapporterede antallet af Raynauds angreb om dagen som registreret i elektronisk dagbog.
Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 4 i Raynaud's Condition Score.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4

Patienter rapporterede Raynauds Condition Score (RCS) en gang om dagen i en elektronisk dagbog.

RCS er en valideret numerisk vurderingsskala (fra 0 til 10), der besvarer spørgsmålet "Hvilke vanskeligheder havde du i dag med din Raynauds tilstand?" hvor en score på '0' = 'Ingen vanskeligheder', og en score på '10' = 'Ekstrem sværhedsgrad'.
Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 4 i smerter oplevet under Raynaud-angreb.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Patienten rapporterede den oplevede smerte ved hvert Raynaud-anfald ved hjælp af en numerisk vurderingsskala (NRS) fra 0 til 10 i en elektronisk dagbog, hvor '0'='Ingen smerte' og '10'='Værst tænkelige smerte'.
Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 4 i den gennemsnitlige varighed af Raynauds angreb
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Patienten rapporterede starttidspunkt (tt:mm) og stoptidspunkt (tt:mm) for hvert Raynauds angreb i den elektroniske dagbog.
Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 4 i den kumulative varighed af Raynaud-angreb.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Patienten rapporterede starttidspunkt (tt:mm) og stoptidspunkt (tt:mm) for hvert Raynauds angreb i den elektroniske dagbog.
Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gesynta Pharma AB

Samarbejdspartnere

Ergomed

Efterforskere

  • Studieleder: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

15. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

8. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GS-2001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk sklerose

Kliniske forsøg med GS-248

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner