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Une étude pour étudier la sécurité du GS-248 et son efficacité sur le phénomène de Raynaud dans la sclérodermie systémique

6 mars 2024 mis à jour par: Gesynta Pharma AB

Une étude de phase II, randomisée, multicentrique, contrôlée par placebo et en double aveugle pour étudier l'innocuité du GS-248 et son efficacité sur le phénomène de Raynaud (RP) et le flux sanguin vasculaire périphérique, chez des sujets atteints de sclérodermie systémique (SSc)

L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'innocuité et d'évaluer l'efficacité du GS-248 par rapport au placebo sur le phénomène de Raynaud (RP) chez les sujets atteints de sclérodermie systémique (SSc).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'innocuité et d'évaluer l'efficacité du GS-248 par rapport au placebo sur le phénomène de Raynaud (RP) chez les sujets atteints de sclérodermie systémique (SSc).

Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo menée sur plusieurs sites dans 4 pays d'Europe. Environ 80 sujets seront randomisés dans une répartition 1:1 pour recevoir soit du GS-248 (120 mg) soit un placebo une fois par jour. L'étude comprendra une période d'inscription, une période de traitement et une période de suivi, avec un total de 5 visites d'étude sur environ 10 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

94

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Gent, Belgique
        • Investigator Site
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • Investigator Site
  • Pologne
      • Gdańsk, Pologne
        • Investigator Site
      • Kraków, Pologne
        • Investigator Site
      • Lublin, Pologne
        • Investigator Site
  • Royaume-Uni
      • Bath, Royaume-Uni
        • Investigator Site
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Investigator Site
      • Dundee, Royaume-Uni
        • Investigator Site
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Investigator Site
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Investigator Site
      • London, Royaume-Uni
        • Investigator Site
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Investigator Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les sujets doivent fournir un consentement éclairé écrit signé et daté avant la conduite de toute procédure spécifique à l'étude.
  • Sujets masculins et féminins âgés de 18 à 75 ans inclus.
  • Sclérodermie systémique diagnostiquée selon les critères de la Ligue européenne contre le rhumatisme (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) (van den Hoogen F et al. 2013). Les sujets présentant des signes d'autres maladies auto-immunes (par ex. syndrome de Sjögren, myosite, polyarthrite rhumatoïde) pourraient être inclus si la ScS est le phénotype dominant.
  • Les crises de Raynaud sont généralement ≥ 7 fois par semaine au cours des 4 dernières semaines précédant le dépistage malgré les médicaments de base (le seul traitement vasodilatateur autorisé est les inhibiteurs calciques ou les inhibiteurs de la PDE-5).
  • Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception hautement efficace pour éviter une grossesse tout au long de l'étude et pendant 4 semaines après la dernière dose de médicament expérimental de manière à minimiser le risque de grossesse.
  • Les femmes ne doivent pas être enceintes ni allaiter.
  • Les sujets masculins doivent accepter d'utiliser un préservatif en association avec l'utilisation de méthodes contraceptives avec un taux d'échec < 1 % pour prévenir la grossesse et l'exposition à la drogue d'un partenaire, et s'abstenir de donner du sperme à partir de la première date d'administration jusqu'à 3 mois après la dernière administration de le PMI.
  • Capacité des sujets à participer pleinement à tous les aspects de cet essai clinique.

Critère d'exclusion:

  • Durée de la maladie de sclérodermie systémique supérieure à 120 mois à compter de la première manifestation non-Raynaud
  • Fumeurs actuels ou ayant arrêté de fumer <3 mois avant la visite 1.
  • Changement de dose ou initiation de substances vasodilatatrices (bloquants calciques ou inhibiteurs de la PDE-5) dans les 4 semaines précédant la visite 1.
  • Utilisation d'iloprost ou d'un autre agoniste des récepteurs de la prostacycline par voie intraveineuse (iv) ou po dans les 4 semaines précédant la visite 1.
  • Traitement en cours avec des thérapies immunosuppressives (autres que le mycophénolate), y compris, mais sans s'y limiter ; cyclophosphamide, azathioprine, méthotrexate ou cyclosporine, ou l'utilisation de ces médicaments dans les 4 semaines suivant l'entrée à l'essai.
  • Utilisation de corticostéroïdes systémiques pendant 4 semaines avant le dépistage et au cours de l'étude.
  • Condition médicale grave concomitante, avec une attention particulière aux conditions cardiovasculaires, ce qui, de l'avis de l'investigateur, rend le sujet inadapté à cette étude.
  • Intervalle QTcF prolongé défini comme un QTcF moyen > 450 msec.
  • Clairance de la créatinine < 50 mL/min (déterminée par l'équation de Cockcroft-Gault) lors du dépistage.
  • Ulcère digital actif (UD) dans les 4 semaines précédant la visite 1.
  • Anomalies de laboratoire cliniquement significatives lors du dépistage (visite 1), telles que déterminées et documentées par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GS-248
GS-248, capsule, 120 mg, une fois par jour pendant 4 semaines
Médicament: GS-248
120 mg, gélule, une fois par jour pendant 4 semaines
Comparateur placebo: Placebo
placebo, capsule, une fois par jour pendant 4 semaines
Médicament: Placebo
capsule, une fois par jour pendant 4 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen entre la ligne de base et la semaine 4 du nombre d'attaques de Raynaud par semaine.
Délai: De la ligne de base à la semaine 4, c'est-à-dire les 7 jours les plus récents avant la visite 2 et la visite 4 respectivement
Le patient a signalé le nombre de crises de Raynaud par jour enregistré dans son journal électronique.
De la ligne de base à la semaine 4, c'est-à-dire les 7 jours les plus récents avant la visite 2 et la visite 4 respectivement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen entre la ligne de base et la semaine 4 du score d'état de Raynaud.
Délai: De la ligne de base à la semaine 4, c'est-à-dire les 7 jours les plus récents avant la visite 2 et la visite 4 respectivement

Les patients ont déclaré leur score de condition de Raynaud (RCS) une fois par jour dans un journal électronique.

Le RCS est une échelle de notation numérique validée (de 0 à 10) répondant à la question « Quelle difficulté avez-vous rencontrée aujourd'hui avec votre état de Raynaud ? » où un score de « 0 » = « Aucune difficulté » et un score de « 10 » = « Difficulté extrême ».
De la ligne de base à la semaine 4, c'est-à-dire les 7 jours les plus récents avant la visite 2 et la visite 4 respectivement
Changement moyen entre le départ et la semaine 4 de la douleur ressentie lors des attaques de Raynaud.
Délai: De la ligne de base à la semaine 4, c'est-à-dire les 7 jours les plus récents avant la visite 2 et la visite 4 respectivement
Le patient a rapporté la douleur ressentie lors de chaque crise de Raynaud en utilisant une échelle d'évaluation numérique (NRS) de 0 à 10 dans un journal électronique où « 0 » = « Aucune douleur » et « 10 » = « Pire douleur imaginable ».
De la ligne de base à la semaine 4, c'est-à-dire les 7 jours les plus récents avant la visite 2 et la visite 4 respectivement
Changement moyen entre la ligne de base et la semaine 4 dans la durée moyenne des crises de Raynaud
Délai: De la ligne de base à la semaine 4, c'est-à-dire les 7 jours les plus récents avant la visite 2 et la visite 4 respectivement
Le patient a signalé l'heure de début (hh: mm) et l'heure de fin (hh: mm) de chaque crise de Raynaud dans le journal électronique.
De la ligne de base à la semaine 4, c'est-à-dire les 7 jours les plus récents avant la visite 2 et la visite 4 respectivement
Changement moyen entre la ligne de base et la semaine 4 de la durée cumulée des attaques de Raynaud.
Délai: De la ligne de base à la semaine 4, c'est-à-dire les 7 jours les plus récents avant la visite 2 et la visite 4 respectivement
Le patient a signalé l'heure de début (hh: mm) et l'heure de fin (hh: mm) de chaque crise de Raynaud dans le journal électronique.
De la ligne de base à la semaine 4, c'est-à-dire les 7 jours les plus récents avant la visite 2 et la visite 4 respectivement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Gesynta Pharma AB

Collaborateurs

Ergomed

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

15 juin 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

15 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2021

Première publication (Réel)

8 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GS-2001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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