Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa GS-248 i skuteczności zjawiska Raynaudsa w twardzinie układowej

6 marca 2024 zaktualizowane przez: Gesynta Pharma AB

Faza II, randomizowane, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie z podwójnie ślepą próbą, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa GS-248 i skuteczności w odniesieniu do zjawiska Raynauda (RP) i przepływu krwi w naczyniach obwodowych u pacjentów z twardziną układową (SSc)

Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i ocena skuteczności GS-248 w porównaniu z placebo na zjawisko Raynauda (RP) u osobników z twardziną układową (SSc).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i ocena skuteczności GS-248 w porównaniu z placebo na zjawisko Raynauda (RP) u osobników z twardziną układową (SSc).

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie przeprowadzone w wielu ośrodkach w 4 krajach Europy. Około 80 pacjentów zostanie losowo przydzielonych w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej GS-248 (120 mg) lub placebo raz dziennie. Badanie obejmie okres rejestracji, okres leczenia i okres obserwacji, łącznie z 5 wizytami studyjnymi w ciągu około 10 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

94

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Investigator Site
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia
        • Investigator Site
  • Polska
      • Gdańsk, Polska
        • Investigator Site
      • Kraków, Polska
        • Investigator Site
      • Lublin, Polska
        • Investigator Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bath, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site
      • Dundee, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy muszą przedstawić podpisaną i opatrzoną datą pisemną świadomą zgodę przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Osoby płci męskiej i żeńskiej w wieku 18-75 lat włącznie.
  • Twardzina układowa zdiagnozowana zgodnie z kryteriami European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) (van den Hoogen F et al. 2013). Pacjenci z objawami innych chorób autoimmunologicznych (np. zespół Sjögrena, zapalenie mięśni, reumatoidalne zapalenie stawów) można uwzględnić, jeśli fenotypem dominującym jest SSc.
  • Napady Raynauda typowo ≥7 razy w tygodniu w ciągu ostatnich 4 tygodni przed badaniem przesiewowym pomimo leków stosowanych w tle (jedyną terapią rozszerzającą naczynia krwionośne są blokery kanału wapniowego lub inhibitory PDE-5).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji, aby uniknąć zajścia w ciążę w trakcie badania i przez 4 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu leczniczego w sposób minimalizujący ryzyko zajścia w ciążę.
  • Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią.
  • Mężczyźni wyrażają zgodę na stosowanie prezerwatywy w połączeniu ze stosowaniem metod antykoncepcji o wskaźniku niepowodzeń <1% w celu zapobiegania ciąży i narażenia partnera na lek oraz powstrzymania się od oddawania nasienia od pierwszego dnia dawkowania do 3 miesięcy po ostatnim dawkowaniu IMP.
  • Zdolność uczestników do pełnego udziału we wszystkich aspektach tego badania klinicznego.

Kryteria wyłączenia:

  • Czas trwania choroby twardziny układowej dłuższy niż 120 miesięcy od pierwszego objawu niezwiązanego z chorobą Raynauda
  • Aktualni palacze lub rzucili palenie <3 miesiące przed Wizytą 1.
  • Zmiana dawki lub rozpoczęcie podawania substancji rozszerzających naczynia krwionośne (blokery wapnia lub inhibitory PDE-5) w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 1.
  • Stosowanie iloprostu lub innego agonisty receptora prostacykliny podawanego dożylnie (iv) lub po w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 1.
  • Trwające leczenie lekami immunosupresyjnymi (innymi niż mykofenolan), w tym między innymi; cyklofosfamidu, azatiopryny, metotreksatu lub cyklosporyny lub stosowanie tych leków w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia badania.
  • Stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym iw trakcie badania.
  • Współistniejący poważny stan zdrowia, ze szczególnym uwzględnieniem chorób układu krążenia, który w opinii Badacza czyni osobę niekwalifikującą się do tego badania.
  • Wydłużony odstęp QTcF zdefiniowany jako średni QTcF >450 ms.
  • Klirens kreatyniny <50 ml/min (określony za pomocą równania Cockcrofta-Gaulta) podczas badania przesiewowego.
  • Aktywny owrzodzenie palców (DU) w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 1.
  • Klinicznie znaczące nieprawidłowości laboratoryjne podczas badania przesiewowego (wizyta 1), określone i udokumentowane przez badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GS-248
GS-248, kapsułka, 120 mg, raz dziennie przez 4 tygodnie
Lek: GS-248
120 mg, kapsułka, raz dziennie przez 4 tygodnie
Komparator placebo: Placebo
placebo, kapsułka, raz dziennie przez 4 tygodnie
Lek: Placebo
kapsułka raz dziennie przez 4 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana liczby ataków Raynauda na tydzień od wartości początkowej do tygodnia 4.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 4. tygodnia, tj. 7 ostatnich dni przed odpowiednio wizytą 2 i wizytą 4
Pacjent zgłaszał liczbę ataków Raynauda dziennie, zapisaną w dzienniku elektronicznym.
Od wartości początkowej do 4. tygodnia, tj. 7 ostatnich dni przed odpowiednio wizytą 2 i wizytą 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej do 4. tygodnia w punktacji stanu Raynauda.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 4. tygodnia, tj. 7 ostatnich dni przed odpowiednio wizytą 2 i wizytą 4

Pacjenci raz dziennie zgłaszali w elektronicznym dzienniku ocenę stanu Raynauda (RCS).

RCS to sprawdzona numeryczna skala oceny (od 0 do 10) odpowiadająca na pytanie: „Jakie trudności miałeś dzisiaj w związku z chorobą Raynauda?” gdzie wynik „0” = „Brak trudności”, a wynik „10” = „Ekstremalna trudność”.
Od wartości początkowej do 4. tygodnia, tj. 7 ostatnich dni przed odpowiednio wizytą 2 i wizytą 4
Średnia zmiana od wartości początkowej do 4. tygodnia w zakresie bólu odczuwanego podczas napadów Raynauda.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 4. tygodnia, tj. 7 ostatnich dni przed odpowiednio wizytą 2 i wizytą 4
Pacjent zgłaszał odczuwany ból podczas każdego napadu Raynauda, ​​stosując numeryczną skalę oceny (NRS) od 0 do 10 w dzienniku elektronicznym, gdzie „0” = „Brak bólu” i „10” = „Najgorszy możliwy ból”.
Od wartości początkowej do 4. tygodnia, tj. 7 ostatnich dni przed odpowiednio wizytą 2 i wizytą 4
Średnia zmiana średniego czasu trwania napadów Raynauda od wartości początkowej do tygodnia 4
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 4. tygodnia, tj. 7 ostatnich dni przed odpowiednio wizytą 2 i wizytą 4
Pacjent zgłaszał czas rozpoczęcia (gg:mm) i czas zakończenia (gg:mm) każdego napadu Raynauda w dzienniku elektronicznym.
Od wartości początkowej do 4. tygodnia, tj. 7 ostatnich dni przed odpowiednio wizytą 2 i wizytą 4
Średnia zmiana łącznego czasu trwania napadów Raynauda od wartości początkowej do 4. tygodnia.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 4. tygodnia, tj. 7 ostatnich dni przed odpowiednio wizytą 2 i wizytą 4
Pacjent zgłaszał czas rozpoczęcia (gg:mm) i czas zakończenia (gg:mm) każdego napadu Raynauda w dzienniku elektronicznym.
Od wartości początkowej do 4. tygodnia, tj. 7 ostatnich dni przed odpowiednio wizytą 2 i wizytą 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gesynta Pharma AB

Współpracownicy

Ergomed

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GS-2001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Twardzina układowa

Badania kliniczne na GS-248

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj