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全身性強皮症におけるGS-248の安全性とレイノー現象に対する有効性を検討する研究

2024年3月6日 更新者：Gesynta Pharma AB

全身性硬化症 (SSc) の被験者を対象に、GS-248 の安全性とレイノー現象 (RP) および末梢血管血流に対する有効性を調査するための第 II 相、無作為化、多施設、プラセボ対照、二重盲検試験

この研究の主な目的は、安全性を決定し、全身性硬化症 (SSc) の被験者のレイノー現象 (RP) に対する GS-248 とプラセボの有効性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の主な目的は、安全性を決定し、全身性硬化症 (SSc) の被験者のレイノー現象 (RP) に対する GS-248 とプラセボの有効性を評価することです。

これは、ヨーロッパの 4 か国の複数のサイトで実施された無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。 約 80 人の被験者が 1:1 の割合で無作為に割り付けられ、GS-248 (120 mg) またはプラセボのいずれかを 1 日 1 回投与されます。 この研究は、登録期間、治療期間、およびフォローアップ期間で構成され、約10週間にわたって合計5回の研究訪問が行われます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

94

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Bath、イギリス
        • Investigator Site
      • Cambridge、イギリス
        • Investigator Site
      • Dundee、イギリス
        • Investigator Site
      • Leeds、イギリス
        • Investigator Site
      • Liverpool、イギリス
        • Investigator Site
      • London、イギリス
        • Investigator Site
      • Manchester、イギリス
        • Investigator Site
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ
        • Investigator Site
  • ベルギー
      • Gent、ベルギー
        • Investigator Site
  • ポーランド
      • Gdańsk、ポーランド
        • Investigator Site
      • Kraków、ポーランド
        • Investigator Site
      • Lublin、ポーランド
        • Investigator Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 被験者は、研究固有の手順を実施する前に、署名と日付を記入した書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
  • 18 歳から 75 歳までの男女の被験者。
  • 欧州リウマチ学会（EULAR）/米国リウマチ学会（ACR）の基準に従って診断された全身性硬化症（van den Hoogen F et al. 2013）。 -他の自己免疫疾患の兆候がある被験者（例： SScが支配的な表現型である場合、シェーグレン症候群、筋炎、関節リウマチ）が含まれる可能性があります。
  • レイノー発作は、通常、スクリーニング前の最後の 4 週間に週 7 回以上、バックグラウンドの投薬にもかかわらず (許可されている血管拡張療法のみがカルシウム チャネル遮断薬または PDE-5 阻害剤) あります。
  • 妊娠の可能性のある女性は、妊娠を避けるために非常に効果的な避妊法を使用して、研究全体および治験薬の最終投与後4週間、妊娠のリスクが最小限に抑えられるようにする必要があります。
  • 女性は妊娠中または授乳中であってはなりません。
  • -男性被験者は、パートナーの妊娠および薬物曝露を防ぐために、失敗率が1％未満の避妊方法の使用と組み合わせてコンドームを使用することに同意し、最初の投与日から最後の投与後3か月まで精子提供を控えることに同意するIMP。
  • この臨床試験のすべての側面に完全に参加する被験者の能力。

除外基準:

  • -最初の非レイノー症状から120か月を超える全身性硬化症の疾患期間
  • -現在の喫煙者または訪問1の前に喫煙をやめた<3か月。
  • -血管拡張物質（カルシウム遮断薬またはPDE-5阻害薬）の用量変更または開始 訪問1の4週間前。
  • -イロプロストまたは他の静脈内（iv）または経口プロスタサイクリン受容体アゴニストの使用 訪問1の4週間前。
  • -免疫抑制療法（ミコフェノール酸以外）による継続的な治療には以下が含まれますが、これらに限定されません。シクロホスファミド、アザチオプリン、メトトレキサート、またはシクロスポリン、または試験開始から 4 週間以内のこれらの薬剤の使用。
  • -スクリーニング前の4週間および研究中の全身性コルチコステロイドの使用。
  • -重篤な病状を併発し、心臓血管の状態に特に注意を払い、治験責任医師の意見では、被験者をこの研究に適さないものにします。
  • -平均QTcFとして定義された延長QTcF間隔> 450ミリ秒。
  • -スクリーニング時のクレアチニンクリアランス<50 mL /分（Cockcroft-Gault式によって決定）。
  • -訪問1の前4週間以内の活動性指潰瘍（DU）。
  • -治験責任医師によって決定および文書化された、スクリーニング（訪問1）での臨床的に意味のある検査室の異常。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GS-248
GS-248、カプセル、120 mg、1日1回、4週間
薬：GS-248
120 mg、カプセル、1 日 1 回、4 週間
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ、カプセル、1日1回、4週間
薬：プラセボ
カプセル、1 日 1 回、4 週間

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1週間あたりのレイノー発作数のベースラインから4週目までの平均変化。
時間枠：ベースラインから第 4 週まで、つまり訪問 2 と訪問 4 のそれぞれ前の直近 7 日間
患者は、電子日記に登録された1日当たりのレイノー発作の回数を報告した。
ベースラインから第 4 週まで、つまり訪問 2 と訪問 4 のそれぞれ前の直近 7 日間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
レイノー状態スコアのベースラインから 4 週目までの平均変化。
時間枠：ベースラインから第 4 週まで、つまり訪問 2 と訪問 4 のそれぞれ前の直近 7 日間

患者は、電子日記で 1 日 1 回、レイノー病状態スコア (RCS) を報告しました。

RCS は、「レイノー状態で今日どのような困難がありましたか?」という質問に答える検証済みの数値評価スケール (0 から 10) です。 ここで、スコア「0」 = 「難易度なし」、スコア「10」 = 「難易度が非常に高い」。
ベースラインから第 4 週まで、つまり訪問 2 と訪問 4 のそれぞれ前の直近 7 日間
レイノー発作中に経験する痛みのベースラインから4週目までの平均変化。
時間枠：ベースラインから第 4 週まで、つまり訪問 2 と訪問 4 のそれぞれ前の直近 7 日間
患者は、各レイノー発作で経験した痛みを、0 から 10 までの数値評価スケール (NRS) を使用して電子日記に報告しました。「0」=「痛みなし」、「10」=「想像できる最悪の痛み」です。
ベースラインから第 4 週まで、つまり訪問 2 と訪問 4 のそれぞれ前の直近 7 日間
レイノー発作の平均期間のベースラインから4週目までの平均変化
時間枠：ベースラインから第 4 週まで、つまり訪問 2 と訪問 4 のそれぞれ前の直近 7 日間
患者は、各レイノー発作の開始時刻 (hh:mm) と停止時刻 (hh:mm) を電子日記に報告しました。
ベースラインから第 4 週まで、つまり訪問 2 と訪問 4 のそれぞれ前の直近 7 日間
レイノー発作の累積持続時間のベースラインから 4 週目までの平均変化。
時間枠：ベースラインから第 4 週まで、つまり訪問 2 と訪問 4 のそれぞれ前の直近 7 日間
患者は、各レイノー発作の開始時刻 (hh:mm) と停止時刻 (hh:mm) を電子日記に報告しました。
ベースラインから第 4 週まで、つまり訪問 2 と訪問 4 のそれぞれ前の直近 7 日間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Gesynta Pharma AB

協力者

Ergomed

捜査官

  • スタディディレクター：Charlotte Edenius、Gesynta Pharma

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年12月29日

一次修了 (実際)

2022年6月15日

研究の完了 (実際)

2022年6月15日

試験登録日

最初に提出

2021年1月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年2月5日

最初の投稿 (実際)

2021年2月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年8月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月6日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GS-2001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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