Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para investigar la seguridad de GS-248 y la eficacia en el fenómeno de Raynaud en la esclerosis sistémica

6 de marzo de 2024 actualizado por: Gesynta Pharma AB

Un estudio de fase II, aleatorizado, multicéntrico, controlado con placebo, doble ciego para investigar la seguridad de GS-248 y la eficacia sobre el fenómeno de Raynaud (RP) y el flujo sanguíneo vascular periférico, en sujetos con esclerosis sistémica (SSc)

El objetivo principal de este estudio es determinar la seguridad y evaluar la eficacia de GS-248 frente a placebo en el fenómeno de Raynaud (RP) en sujetos con esclerosis sistémica (SSc).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio es determinar la seguridad y evaluar la eficacia de GS-248 frente a placebo en el fenómeno de Raynaud (RP) en sujetos con esclerosis sistémica (SSc).

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo realizado en múltiples sitios en 4 países de Europa. Aproximadamente 80 sujetos serán aleatorizados en una asignación 1:1 para recibir GS-248 (120 mg) o placebo una vez al día. El estudio comprenderá un período de inscripción, un período de tratamiento y un período de seguimiento, con un total de 5 visitas de estudio durante aproximadamente 10 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

94

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Gent, Bélgica
        • Investigator Site
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos
        • Investigator Site
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Investigator Site
      • Kraków, Polonia
        • Investigator Site
      • Lublin, Polonia
        • Investigator Site
  • Reino Unido
      • Bath, Reino Unido
        • Investigator Site
      • Cambridge, Reino Unido
        • Investigator Site
      • Dundee, Reino Unido
        • Investigator Site
      • Leeds, Reino Unido
        • Investigator Site
      • Liverpool, Reino Unido
        • Investigator Site
      • London, Reino Unido
        • Investigator Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Investigator Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los sujetos deben proporcionar un consentimiento informado por escrito firmado y fechado antes de la realización de cualquier procedimiento específico del estudio.
  • Sujetos masculinos y femeninos de 18 a 75 años inclusive.
  • Esclerosis sistémica diagnosticada según los criterios de la European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) (van den Hoogen F et al. 2013). Sujetos con signos de otras enfermedades autoinmunes (p. síndrome de Sjögren, miositis, artritis reumatoide) podrían incluirse si SSc es el fenotipo dominante.
  • Ataques de Raynaud típicamente ≥7 veces por semana durante las últimas 4 semanas antes de la selección a pesar de la medicación de base (solo se permite la terapia vasodilatadora con bloqueadores de los canales de calcio o inhibidores de la PDE-5).
  • Las mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo muy eficaz para evitar el embarazo durante todo el estudio y durante las 4 semanas posteriores a la última dosis del medicamento en investigación de forma que se minimice el riesgo de embarazo.
  • Las mujeres no deben estar embarazadas ni amamantando.
  • Sujetos masculinos que acepten usar condones en combinación con el uso de métodos anticonceptivos con una tasa de falla de <1% para prevenir el embarazo y la exposición a drogas de una pareja, y abstenerse de donar esperma desde la primera fecha de dosificación hasta 3 meses después de la última dosificación de el diablillo.
  • Capacidad de los sujetos para participar plenamente en todos los aspectos de este ensayo clínico.

Criterio de exclusión:

  • Duración de la enfermedad de esclerosis sistémica de más de 120 meses desde la primera manifestación no Raynaud
  • Fumadores actuales o dejaron de fumar <3 meses antes de la Visita 1.
  • Cambio de dosis o inicio de sustancias vasodilatadoras (bloqueadores de calcio o inhibidores de la PDE-5) dentro de las 4 semanas anteriores a la Visita 1.
  • Uso de iloprost u otro agonista del receptor de prostaciclina intravenoso (iv) o po dentro de las 4 semanas anteriores a la Visita 1.
  • Tratamiento en curso con terapias inmunosupresoras (que no sean micofenolato) que incluyen, pero no se limitan a; ciclofosfamida, azatioprina, metotrexato o ciclosporina, o el uso de esos medicamentos dentro de las 4 semanas previas al ingreso al ensayo.
  • Uso de corticoides sistémicos durante las 4 semanas previas a la selección y durante el transcurso del estudio.
  • Condición médica grave concurrente, con especial atención a las afecciones cardiovasculares, que a juicio del Investigador hace que el sujeto no sea apto para este estudio.
  • Intervalo QTcF prolongado definido como un QTcF medio >450 mseg.
  • Aclaramiento de creatinina <50 ml/min (determinado por la ecuación de Cockcroft-Gault) en la selección.
  • Úlcera digital activa (DU) en las 4 semanas anteriores a la Visita 1.
  • Anomalías de laboratorio clínicamente significativas en la selección (visita 1), según lo determinado y documentado por el investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GS-248
GS-248, cápsula, 120 mg, una vez al día durante 4 semanas
Droga: GS-248
120 mg, cápsula, una vez al día durante 4 semanas
Comparador de placebos: Placebo
placebo, cápsula, una vez al día durante 4 semanas
Droga: Placebo
cápsula, una vez al día durante 4 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 4 en el número de ataques de Raynaud por semana.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 4, es decir, los 7 días más recientes antes de la Visita 2 y la Visita 4 respectivamente
El paciente informó el número de ataques de Raynaud por día registrados en un diario electrónico.
Desde el inicio hasta la semana 4, es decir, los 7 días más recientes antes de la Visita 2 y la Visita 4 respectivamente

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 4 en la puntuación de condición de Raynaud.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 4, es decir, los 7 días más recientes antes de la Visita 2 y la Visita 4 respectivamente

Los pacientes informaron la puntuación de condición de Raynaud (RCS) una vez al día en un diario electrónico.

RCS es una escala de calificación numérica validada (de 0 a 10) que responde a la pregunta "¿Qué dificultad tuvo hoy con su condición de Raynaud?" donde una puntuación de '0' = 'Sin dificultad' y una puntuación de '10' = 'Dificultad extrema'.
Desde el inicio hasta la semana 4, es decir, los 7 días más recientes antes de la Visita 2 y la Visita 4 respectivamente
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 4 en el dolor experimentado durante los ataques de Raynaud.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 4, es decir, los 7 días más recientes antes de la Visita 2 y la Visita 4 respectivamente
El paciente informó el dolor experimentado en cada ataque de Raynaud utilizando una escala de calificación numérica (NRS) de 0 a 10 en un diario electrónico donde '0' = 'Sin dolor' y '10' = 'Peor dolor imaginable'.
Desde el inicio hasta la semana 4, es decir, los 7 días más recientes antes de la Visita 2 y la Visita 4 respectivamente
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 4 en la duración media de los ataques de Raynaud
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 4, es decir, los 7 días más recientes antes de la Visita 2 y la Visita 4 respectivamente
El paciente informó la hora de inicio (hh:mm) y la hora de finalización (hh:mm) de cada ataque de Raynaud en el diario electrónico.
Desde el inicio hasta la semana 4, es decir, los 7 días más recientes antes de la Visita 2 y la Visita 4 respectivamente
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 4 en la duración acumulada de los ataques de Raynaud.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 4, es decir, los 7 días más recientes antes de la Visita 2 y la Visita 4 respectivamente
El paciente informó la hora de inicio (hh:mm) y la hora de finalización (hh:mm) de cada ataque de Raynaud en el diario electrónico.
Desde el inicio hasta la semana 4, es decir, los 7 días más recientes antes de la Visita 2 y la Visita 4 respectivamente

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Gesynta Pharma AB

Colaboradores

Ergomed

Investigadores

  • Director de estudio: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

15 de junio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

15 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

8 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GS-2001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre GS-248

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Uruguay

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir