En studie för att undersöka säkerheten hos GS-248 och effektivitet på Raynauds fenomen vid systemisk skleros
6 mars 2024 uppdaterad av: Gesynta Pharma AB
En fas II, randomiserad, multicenter, placebokontrollerad, dubbelblind studie för att undersöka säkerheten hos GS-248 och effektivitet på Raynauds fenomen (RP) och perifert vaskulärt blodflöde, hos patienter med systemisk skleros (SSc)
Det primära syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och utvärdera effekten av GS-248 jämfört med placebo på Raynauds fenomen (RP) hos patienter med systemisk skleros (SSc).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och utvärdera effekten av GS-248 jämfört med placebo på Raynauds fenomen (RP) hos patienter med systemisk skleros (SSc).
Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie utförd på flera platser i 4 länder i Europa. Cirka 80 försökspersoner kommer att randomiseras i en 1:1-fördelning för att få antingen GS-248 (120 mg) eller placebo en gång dagligen. Studien kommer att omfatta en inskrivningsperiod, en behandlingsperiod och en uppföljningsperiod, med totalt 5 studiebesök under cirka 10 veckor.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
94
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Gent, Belgien
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederländerna
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen
- Investigator Site
-
Kraków, Polen
- Investigator Site
-
Lublin, Polen
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Bath, Storbritannien
- Investigator Site
-
Cambridge, Storbritannien
- Investigator Site
-
Dundee, Storbritannien
- Investigator Site
-
Leeds, Storbritannien
- Investigator Site
-
Liverpool, Storbritannien
- Investigator Site
-
London, Storbritannien
- Investigator Site
-
Manchester, Storbritannien
- Investigator Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner måste lämna undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke innan några studiespecifika procedurer genomförs.
- Manliga och kvinnliga försökspersoner i åldern 18-75 år inklusive.
- Systemisk skleros diagnostiserad enligt European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) kriterier (van den Hoogen F et al. 2013). Patienter med tecken på andra autoimmuna sjukdomar (t. Sjögrens syndrom, myosit, reumatoid artrit) skulle kunna inkluderas om SSc är den dominerande fenotypen.
- Raynaud attackerar vanligtvis ≥7 gånger per vecka under de senaste 4 veckorna före screening trots bakgrundsmedicinering (endast tillåten vasodilaterande behandling är kalciumkanalblockerare eller PDE-5-hämmare).
- Kvinnor i fertil ålder måste använda en mycket effektiv preventivmetod för att undvika graviditet under hela studien och under 4 veckor efter den sista dosen av Investigational Medicinal Product på ett sådant sätt att risken för graviditet minimeras.
- Kvinnor får inte vara gravida eller amma.
- Manliga försökspersoner ska gå med på att använda kondom i kombination med användning av preventivmedel med en misslyckandefrekvens på <1 % för att förhindra graviditet och läkemedelsexponering av en partner, och avstå från att donera spermier från första doseringsdatumet till 3 månader efter sista doseringen av IMP.
- Försökspersoners förmåga att delta fullt ut i alla aspekter av denna kliniska prövning.
Exklusions kriterier:
- Systemisk sklerossjukdom som varar mer än 120 månader från första icke-Raynaud-manifestation
- Nuvarande rökare eller slutat röka <3 månader före besök 1.
- Dosändring eller initiering av vasodilaterande substanser (kalciumblockerare eller PDE-5-hämmare) inom 4 veckor före besök 1.
- Användning av iloprost eller annan intravenös (iv) eller po-prostacyklinreceptoragonist inom 4 veckor före besök 1.
- Pågående behandling med immunsuppressiva terapier (andra än mykofenolat) inklusive, men inte begränsat till; cyklofosfamid, azatioprin, metotrexat eller ciklosporin, eller användning av dessa mediciner inom 4 veckor efter att försöket påbörjats.
- Användning av systemiska kortikosteroider under 4 veckor före screening och under studiens gång.
- Samtidigt allvarligt medicinskt tillstånd, med särskild uppmärksamhet på kardiovaskulära tillstånd, vilket enligt utredarens uppfattning gör att ämnet inte är lämpligt för denna studie.
- Förlängt QTcF-intervall definierat som ett medel-QTcF >450 msek.
- Kreatininclearance <50 ml/min (bestäms av Cockcroft-Gaults ekvation) vid screening.
- Aktivt digitalt sår (DU) inom 4 veckor före besök 1.
- Kliniskt betydelsefulla laboratorieavvikelser vid screening (besök 1), som fastställts och dokumenterats av utredaren.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GS-248
GS-248, kapsel, 120 mg, en gång dagligen i 4 veckor
|
120 mg, kapsel, en gång dagligen i 4 veckor
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
placebo, kapsel, en gång dagligen i 4 veckor
|
kapsel, en gång dagligen i 4 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring från baslinje till vecka 4 i antalet Raynaud-attacker per vecka.
Tidsram: Från baslinjen till vecka 4, det vill säga de 7 senaste dagarna före besök 2 respektive besök 4
|
Patienten rapporterade antalet Raynauds attacker per dag som registrerats i elektronisk dagbok.
|
Från baslinjen till vecka 4, det vill säga de 7 senaste dagarna före besök 2 respektive besök 4
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring från baslinje till vecka 4 i Raynauds tillståndspoäng.
Tidsram: Från baslinjen till vecka 4, det vill säga de 7 senaste dagarna före besök 2 respektive besök 4
|
Patienterna rapporterade Raynauds tillståndspoäng (RCS) en gång om dagen i en elektronisk dagbok. RCS är en validerad numerisk betygsskala (från 0 till 10) som svarar på frågan "Vilka svårigheter hade du idag med ditt Raynauds tillstånd?" där poängen '0' = 'Inga svårigheter' och poängen '10' = 'Extrem svårighet'. |
Från baslinjen till vecka 4, det vill säga de 7 senaste dagarna före besök 2 respektive besök 4
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinje till vecka 4 i smärta som upplevts under Raynaud-attacker.
Tidsram: Från baslinjen till vecka 4, det vill säga de 7 senaste dagarna före besök 2 respektive besök 4
|
Patienten rapporterade den upplevda smärtan av varje Raynaud-attack med hjälp av en numerisk värderingsskala (NRS) från 0 till 10 i en elektronisk dagbok där '0'='Ingen smärta' och '10'='Värsta tänkbara smärta'.
|
Från baslinjen till vecka 4, det vill säga de 7 senaste dagarna före besök 2 respektive besök 4
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinje till vecka 4 i den genomsnittliga varaktigheten av Raynauds attacker
Tidsram: Från baslinjen till vecka 4, det vill säga de 7 senaste dagarna före besök 2 respektive besök 4
|
Patienten rapporterade starttiden (hh:mm) och stopptiden (hh:mm) för varje Raynauds attack i den elektroniska dagboken.
|
Från baslinjen till vecka 4, det vill säga de 7 senaste dagarna före besök 2 respektive besök 4
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinje till vecka 4 i den kumulativa varaktigheten av Raynaud-attacker.
Tidsram: Från baslinjen till vecka 4, det vill säga de 7 senaste dagarna före besök 2 respektive besök 4
|
Patienten rapporterade starttiden (hh:mm) och stopptiden (hh:mm) för varje Raynauds attack i den elektroniska dagboken.
|
Från baslinjen till vecka 4, det vill säga de 7 senaste dagarna före besök 2 respektive besök 4
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 december 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
15 juni 2022
Avslutad studie (Faktisk)
15 juni 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 januari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 februari 2021
Första postat (Faktisk)
8 februari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 augusti 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 mars 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GS-2001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .