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Uno studio per studiare la sicurezza del GS-248 e l'efficacia sul fenomeno di Raynaud nella sclerosi sistemica

6 marzo 2024 aggiornato da: Gesynta Pharma AB

Uno studio di fase II, randomizzato, multicentrico, controllato con placebo, in doppio cieco per indagare la sicurezza di GS-248 e l'efficacia sul fenomeno di Raynaud (RP) e sul flusso sanguigno vascolare periferico, in soggetti con sclerosi sistemica (SSc)

L'obiettivo primario di questo studio è determinare la sicurezza e valutare l'efficacia di GS-248 rispetto al placebo sul fenomeno di Raynaud (RP) in soggetti con sclerosi sistemica (SSc).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di questo studio è determinare la sicurezza e valutare l'efficacia di GS-248 rispetto al placebo sul fenomeno di Raynaud (RP) in soggetti con sclerosi sistemica (SSc).

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo condotto in più siti in 4 paesi in Europa. Circa 80 soggetti saranno randomizzati in un rapporto 1:1 per ricevere GS-248 (120 mg) o placebo una volta al giorno. Lo studio comprenderà un periodo di iscrizione, un periodo di trattamento e un periodo di follow-up, con un totale di 5 visite di studio nell'arco di circa 10 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

94

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio
        • Investigator Site
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • Investigator Site
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Investigator Site
      • Kraków, Polonia
        • Investigator Site
      • Lublin, Polonia
        • Investigator Site
  • Regno Unito
      • Bath, Regno Unito
        • Investigator Site
      • Cambridge, Regno Unito
        • Investigator Site
      • Dundee, Regno Unito
        • Investigator Site
      • Leeds, Regno Unito
        • Investigator Site
      • Liverpool, Regno Unito
        • Investigator Site
      • London, Regno Unito
        • Investigator Site
      • Manchester, Regno Unito
        • Investigator Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono fornire un consenso informato scritto firmato e datato prima dello svolgimento di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 18 e 75 anni inclusi.
  • Sclerosi sistemica diagnosticata secondo i criteri della European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) (van den Hoogen F et al. 2013). Soggetti con segni di altre malattie autoimmuni (ad es. sindrome di Sjögren, miosite, artrite reumatoide) potrebbero essere inclusi se la SSc è il fenotipo dominante.
  • Attacchi di Raynaud in genere ≥7 volte a settimana durante le ultime 4 settimane prima dello screening nonostante i farmaci di base (l'unica terapia vasodilatatoria consentita è costituita da calcio-antagonisti o inibitori della PDE-5).
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per evitare la gravidanza durante lo studio e per 4 settimane dopo l'ultima dose del medicinale sperimentale in modo tale da ridurre al minimo il rischio di gravidanza.
  • Le donne non devono essere in gravidanza o in allattamento.
  • I soggetti di sesso maschile devono accettare di utilizzare il preservativo in combinazione con l'uso di metodi contraccettivi con un tasso di fallimento <1% per prevenire la gravidanza e l'esposizione al farmaco di un partner e astenersi dal donare lo sperma dalla prima data di somministrazione fino a 3 mesi dopo l'ultima somministrazione di l'IMP.
  • Capacità dei soggetti di partecipare pienamente a tutti gli aspetti di questa sperimentazione clinica.

Criteri di esclusione:

  • Durata della malattia della sclerosi sistemica superiore a 120 mesi dalla prima manifestazione non di Raynaud
  • Fumatori attuali o che hanno smesso di fumare <3 mesi prima della Visita 1.
  • Modifica della dose o inizio di sostanze vasodilatatrici (calcio bloccanti o inibitori della PDE-5) entro 4 settimane prima della Visita 1.
  • Uso di iloprost o di altri agonisti del recettore della prostaciclina per via endovenosa (iv) o PO entro 4 settimane prima della Visita 1.
  • Trattamento in corso con terapie immunosoppressive (diverse dal micofenolato) incluse, ma non limitate a; ciclofosfamide, azatioprina, metotrexato o ciclosporina, o uso di tali farmaci entro 4 settimane dall'inizio dello studio.
  • Uso di corticosteroidi sistemici durante 4 settimane prima dello screening e durante il corso dello studio.
  • Condizione medica grave concomitante, con particolare attenzione alle condizioni cardiovascolari, che a parere dello Sperimentatore rende il soggetto non adatto a questo studio.
  • Intervallo QTcF prolungato definito come QTcF medio >450 msec.
  • Clearance della creatinina <50 ml/min (determinata dall'equazione di Cockcroft-Gault) allo screening.
  • Ulcera digitale attiva (DU) entro 4 settimane prima della Visita 1.
  • Anomalie di laboratorio clinicamente significative allo Screening (Visita 1), come determinato e documentato dallo Sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GS-248
GS-248, capsula, 120 mg, una volta al giorno per 4 settimane
Droga: GS-248
120 mg, capsula, una volta al giorno per 4 settimane
Comparatore placebo: Placebo
placebo, capsule, una volta al giorno per 4 settimane
Droga: Placebo
capsula, una volta al giorno per 4 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale alla settimana 4 nel numero di attacchi di Raynaud a settimana.
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4, ovvero i 7 giorni più recenti prima rispettivamente della Visita 2 e della Visita 4
Il paziente ha riportato il numero di attacchi di Raynaud al giorno registrati nel diario elettronico.
Dal basale alla settimana 4, ovvero i 7 giorni più recenti prima rispettivamente della Visita 2 e della Visita 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale alla settimana 4 nel punteggio di condizione di Raynaud.
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4, ovvero i 7 giorni più recenti prima rispettivamente della Visita 2 e della Visita 4

I pazienti riportavano il Raynaud's Condition Score (RCS) una volta al giorno in un diario elettronico.

RCS è una scala di valutazione numerica validata (da 0 a 10) che risponde alla domanda "Che difficoltà hai avuto oggi con la tua condizione di Raynaud?" dove un punteggio "0" = "nessuna difficoltà" e un punteggio "10" = "difficoltà estrema".
Dal basale alla settimana 4, ovvero i 7 giorni più recenti prima rispettivamente della Visita 2 e della Visita 4
Variazione media dal basale alla settimana 4 del dolore sperimentato durante gli attacchi di Raynaud.
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4, ovvero i 7 giorni più recenti prima rispettivamente della Visita 2 e della Visita 4
Il paziente ha riportato il dolore provato per ogni attacco di Raynaud utilizzando una scala di valutazione numerica (NRS) da 0 a 10 in un diario elettronico dove '0'='Nessun dolore' e '10'='Peggiore dolore immaginabile'.
Dal basale alla settimana 4, ovvero i 7 giorni più recenti prima rispettivamente della Visita 2 e della Visita 4
Variazione media dal basale alla settimana 4 nella durata media degli attacchi di Raynaud
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4, ovvero i 7 giorni più recenti prima rispettivamente della Visita 2 e della Visita 4
Il paziente riportava nel diario elettronico l'ora di inizio (hh:mm) e l'ora di fine (hh:mm) di ciascun attacco di Raynaud.
Dal basale alla settimana 4, ovvero i 7 giorni più recenti prima rispettivamente della Visita 2 e della Visita 4
Variazione media dal basale alla settimana 4 nella durata cumulativa degli attacchi di Raynaud.
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4, ovvero i 7 giorni più recenti prima rispettivamente della Visita 2 e della Visita 4
Il paziente riportava nel diario elettronico l'ora di inizio (hh:mm) e l'ora di fine (hh:mm) di ciascun attacco di Raynaud.
Dal basale alla settimana 4, ovvero i 7 giorni più recenti prima rispettivamente della Visita 2 e della Visita 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gesynta Pharma AB

Collaboratori

Ergomed

Investigatori

  • Direttore dello studio: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

15 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

15 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GS-2001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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