Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit von GS-248 und der Wirksamkeit des Raynaud-Phänomens bei systemischer Sklerose

6. März 2024 aktualisiert von: Gesynta Pharma AB

Eine randomisierte, multizentrische, placebokontrollierte Doppelblindstudie der Phase II zur Untersuchung der Sicherheit von GS-248 und der Wirksamkeit auf das Raynaud-Phänomen (RP) und den peripheren vaskulären Blutfluss bei Patienten mit systemischer Sklerose (SSc)

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit zu bestimmen und die Wirksamkeit von GS-248 gegenüber Placebo auf das Raynaud-Phänomen (RP) bei Patienten mit systemischer Sklerose (SSc) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit zu bestimmen und die Wirksamkeit von GS-248 gegenüber Placebo auf das Raynaud-Phänomen (RP) bei Patienten mit systemischer Sklerose (SSc) zu bewerten.

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, die an mehreren Standorten in 4 Ländern in Europa durchgeführt wurde. Ungefähr 80 Probanden werden in einer 1:1-Zuteilung randomisiert, um einmal täglich entweder GS-248 (120 mg) oder Placebo zu erhalten. Die Studie umfasst einen Aufnahmezeitraum, einen Behandlungszeitraum und einen Nachbeobachtungszeitraum mit insgesamt 5 Studienbesuchen über etwa 10 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

94

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien
        • Investigator Site
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande
        • Investigator Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Investigator Site
      • Kraków, Polen
        • Investigator Site
      • Lublin, Polen
        • Investigator Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Bath, Vereinigtes Königreich
        • Investigator Site
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Investigator Site
      • Dundee, Vereinigtes Königreich
        • Investigator Site
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Investigator Site
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Investigator Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Investigator Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Investigator Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Probanden müssen vor der Durchführung studienspezifischer Verfahren eine unterzeichnete und datierte schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Männliche und weibliche Probanden im Alter von 18 bis einschließlich 75 Jahren.
  • Systemische Sklerose diagnostiziert gemäß den Kriterien der European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) (van den Hoogen F et al. 2013). Personen mit Anzeichen anderer Autoimmunerkrankungen (z. Sjögren-Syndrom, Myositis, rheumatoide Arthritis) könnten aufgenommen werden, wenn SSc der dominierende Phänotyp ist.
  • Raynaud-Attacken typischerweise ≥ 7 Mal pro Woche während der letzten 4 Wochen vor dem Screening trotz Hintergrundmedikation (nur zulässige vasodilatatorische Therapie sind Kalziumkanalblocker oder PDE-5-Hemmer).
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen während der gesamten Studie und für 4 Wochen nach der letzten Dosis des Prüfpräparats eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden, um eine Schwangerschaft so zu vermeiden, dass das Risiko einer Schwangerschaft minimiert wird.
  • Frauen dürfen nicht schwanger sein oder stillen.
  • Männliche Probanden stimmen der Verwendung von Kondomen in Kombination mit der Anwendung von Verhütungsmethoden mit einer Misserfolgsrate von < 1 % zu, um eine Schwangerschaft und eine Drogenexposition eines Partners zu verhindern, und verzichten ab dem ersten Datum der Verabreichung bis 3 Monate nach der letzten Verabreichung auf die Spende von Sperma der Kobold.
  • Fähigkeit der Probanden, vollständig an allen Aspekten dieser klinischen Studie teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Dauer der systemischen Sklerose-Krankheit von mehr als 120 Monaten ab der ersten Nicht-Raynaud-Manifestation
  • Aktuelle Raucher oder aufgehört zu rauchen <3 Monate vor Besuch 1.
  • Dosisänderung oder Einleitung von gefäßerweiternden Substanzen (Kalziumblocker oder PDE-5-Hemmer) innerhalb von 4 Wochen vor Besuch 1.
  • Verwendung von Iloprost oder anderen intravenösen (iv) oder po Prostacyclinrezeptoragonisten innerhalb von 4 Wochen vor Besuch 1.
  • Laufende Behandlung mit immunsuppressiven Therapien (außer Mycophenolat), einschließlich, aber nicht beschränkt auf; Cyclophosphamid, Azathioprin, Methotrexat oder Cyclosporin oder Verwendung dieser Medikamente innerhalb von 4 Wochen nach Studieneintritt.
  • Anwendung von systemischen Kortikosteroiden während 4 Wochen vor dem Screening und während des Studienverlaufs.
  • Gleichzeitiger schwerer medizinischer Zustand, mit besonderem Augenmerk auf Herz-Kreislauf-Erkrankungen, wodurch der Proband nach Ansicht des Ermittlers für diese Studie nicht geeignet ist.
  • Verlängertes QTcF-Intervall, definiert als mittleres QTcF > 450 ms.
  • Kreatinin-Clearance < 50 ml/min (bestimmt durch Cockcroft-Gault-Gleichung) beim Screening.
  • Aktives digitales Ulkus (DU) innerhalb von 4 Wochen vor Besuch 1.
  • Klinisch bedeutsame Laboranomalien beim Screening (Besuch 1), wie vom Prüfarzt festgestellt und dokumentiert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GS-248
GS-248, Kapsel, 120 mg, einmal täglich für 4 Wochen
Arzneimittel: GS-248
120 mg, Kapsel, einmal täglich für 4 Wochen
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo, Kapsel, einmal täglich für 4 Wochen
Arzneimittel: Placebo
Kapsel, einmal täglich für 4 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung der Anzahl der Raynaud-Angriffe pro Woche vom Ausgangswert bis zur 4. Woche.
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 4, d. h. die letzten sieben Tage vor Besuch 2 bzw. Besuch 4
Der Patient berichtete im elektronischen Tagebuch über die Anzahl der Raynaud-Anfälle pro Tag.
Vom Ausgangswert bis Woche 4, d. h. die letzten sieben Tage vor Besuch 2 bzw. Besuch 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung des Raynaud-Konditionswerts vom Ausgangswert bis Woche 4.
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 4, d. h. die letzten sieben Tage vor Besuch 2 bzw. Besuch 4

Die Patienten berichteten einmal täglich über den Raynaud-Konditionswert (RCS) in einem elektronischen Tagebuch.

RCS ist eine validierte numerische Bewertungsskala (von 0 bis 10), die die Frage „Welche Schwierigkeiten hatten Sie heute mit Ihrem Raynaud-Syndrom?“ beantwortet. wobei ein Wert von „0“ = „Keine Schwierigkeit“ und ein Wert von „10“ = „Extrem schwierig“ ist.
Vom Ausgangswert bis Woche 4, d. h. die letzten sieben Tage vor Besuch 2 bzw. Besuch 4
Mittlere Veränderung der Schmerzen während Raynaud-Anfällen vom Ausgangswert bis zur vierten Woche.
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 4, d. h. die letzten sieben Tage vor Besuch 2 bzw. Besuch 4
Der Patient berichtete über die Schmerzen, die er bei jedem Raynaud-Anfall empfand, mithilfe einer numerischen Bewertungsskala (NRS) von 0 bis 10 in einem elektronischen Tagebuch, wobei „0“ = „Kein Schmerz“ und „10“ = „Stärkster vorstellbarer Schmerz“ bedeutete.
Vom Ausgangswert bis Woche 4, d. h. die letzten sieben Tage vor Besuch 2 bzw. Besuch 4
Mittlere Änderung der mittleren Dauer von Raynaud-Anfällen vom Ausgangswert bis Woche 4
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 4, d. h. die letzten sieben Tage vor Besuch 2 bzw. Besuch 4
Der Patient gab im elektronischen Tagebuch die Startzeit (hh:mm) und die Endzeit (hh:mm) jedes Raynaud-Anfalls an.
Vom Ausgangswert bis Woche 4, d. h. die letzten sieben Tage vor Besuch 2 bzw. Besuch 4
Mittlere Änderung der kumulativen Dauer von Raynaud-Angriffen vom Ausgangswert bis Woche 4.
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 4, d. h. die letzten sieben Tage vor Besuch 2 bzw. Besuch 4
Der Patient gab im elektronischen Tagebuch die Startzeit (hh:mm) und die Endzeit (hh:mm) jedes Raynaud-Anfalls an.
Vom Ausgangswert bis Woche 4, d. h. die letzten sieben Tage vor Besuch 2 bzw. Besuch 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Gesynta Pharma AB

Mitarbeiter

Ergomed

Ermittler

  • Studienleiter: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GS-2001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Systemische Sklerose

Klinische Studien zur GS-248

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Lithuania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren