Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke sikkerheten til GS-248 og effektiviteten på Raynauds 'fenomen i systemisk sklerose

6. mars 2024 oppdatert av: Gesynta Pharma AB

En fase II, randomisert, multisenter, placebokontrollert, dobbeltblind studie for å undersøke sikkerheten til GS-248 og effektivitet på Raynauds fenomen (RP) og perifer vaskulær blodstrøm, hos pasienter med systemisk sklerose (SSc)

Hovedmålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og evaluere effekten av GS-248 versus placebo på Raynauds fenomen (RP) hos personer med systemisk sklerose (SSc).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og evaluere effekten av GS-248 versus placebo på Raynauds fenomen (RP) hos personer med systemisk sklerose (SSc).

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie utført på flere steder i 4 land i Europa. Omtrent 80 forsøkspersoner vil bli randomisert i en 1:1-allokering for å motta enten GS-248 (120 mg) eller placebo én gang daglig. Studien vil omfatte en innmeldingsperiode, en behandlingsperiode og en oppfølgingsperiode, med totalt 5 studiebesøk over ca. 10 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

94

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Investigator Site
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Investigator Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Investigator Site
      • Kraków, Polen
        • Investigator Site
      • Lublin, Polen
        • Investigator Site
  • Storbritannia
      • Bath, Storbritannia
        • Investigator Site
      • Cambridge, Storbritannia
        • Investigator Site
      • Dundee, Storbritannia
        • Investigator Site
      • Leeds, Storbritannia
        • Investigator Site
      • Liverpool, Storbritannia
        • Investigator Site
      • London, Storbritannia
        • Investigator Site
      • Manchester, Storbritannia
        • Investigator Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersonene må gi signert og datert skriftlig informert samtykke før gjennomføring av studiespesifikke prosedyrer.
  • Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18-75 år inklusive.
  • Systemisk sklerose diagnostisert i henhold til European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) kriterier (van den Hoogen F et al. 2013). Personer med tegn på andre autoimmune sykdommer (f. Sjögrens syndrom, myositt, revmatoid artritt) kan inkluderes dersom SSc er den dominerende fenotypen.
  • Raynaud angriper vanligvis ≥ 7 ganger per uke i løpet av de siste 4 ukene før screening til tross for bakgrunnsmedisinering (kun tillatt vasodilatorisk behandling er kalsiumkanalblokkere eller PDE-5-hemmere).
  • Kvinner i fertil alder må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode for å unngå graviditet gjennom hele studien og i 4 uker etter siste dose av Investigational Medicine Product på en slik måte at risikoen for graviditet minimeres.
  • Kvinner må ikke være gravide eller ammende.
  • Mannlige forsøkspersoner skal godta å bruke kondom i kombinasjon med bruk av prevensjonsmetoder med en sviktprosent på <1 % for å forhindre graviditet og legemiddeleksponering av en partner, og avstå fra å donere sæd fra første doseringsdato til 3 måneder etter siste dosering av IMP.
  • Deltakernes evne til å delta fullt ut i alle aspekter av denne kliniske studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Systemisk sklerose sykdom varighet på mer enn 120 måneder fra første ikke-Raynaud manifestasjon
  • Nåværende røykere eller sluttet å røyke <3 måneder før besøk 1.
  • Doseendring eller initiering av vasodilaterende stoffer (kalsiumblokkere eller PDE-5-hemmere) innen 4 uker før besøk 1.
  • Bruk av iloprost eller annen intravenøs (iv) eller po-prostacyklinreseptoragonist innen 4 uker før besøk 1.
  • Pågående behandling med immunsuppressive terapier (annet enn mykofenolat) inkludert, men ikke begrenset til; cyklofosfamid, azatioprin, metotreksat eller cyklosporin, eller bruk av disse medikamentene innen 4 uker etter inntreden i prøveperioden.
  • Bruk av systemiske kortikosteroider i løpet av 4 uker før screening og i løpet av studien.
  • Samtidig alvorlig medisinsk tilstand, med spesiell oppmerksomhet på kardiovaskulære tilstander, som etter etterforskerens oppfatning gjør at emnet ikke er egnet for denne studien.
  • Forlenget QTcF-intervall definert som en gjennomsnittlig QTcF >450 msek.
  • Kreatininclearance <50 ml/min (bestemt av Cockcroft-Gault-ligningen) ved screening.
  • Aktivt digitalt sår (DU) innen 4 uker før besøk 1.
  • Klinisk meningsfulle laboratorieavvik ved screening (besøk 1), som bestemt og dokumentert av etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GS-248
GS-248, kapsel, 120 mg, en gang daglig i 4 uker
Legemiddel: GS-248
120 mg, kapsel, en gang daglig i 4 uker
Placebo komparator: Placebo
placebo, kapsel, en gang daglig i 4 uker
Legemiddel: Placebo
kapsel, en gang daglig i 4 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 4 i antall Raynaud-angrep per uke.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Pasienten rapporterte antall Raynauds angrep per dag som registrert i elektronisk dagbok.
Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 4 i Raynauds tilstandspoeng.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4

Pasienter rapporterte Raynauds tilstandsscore (RCS) en gang om dagen i en elektronisk dagbok.

RCS er en validert numerisk vurderingsskala (fra 0 til 10) som svarer på spørsmålet "Hvilke problemer hadde du i dag med Raynauds tilstand?" hvor en poengsum på '0' = 'Ingen vanskeligheter', og en poengsum på '10' = 'Ekstrem vanskelighetsgrad'.
Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 4 i smerte opplevd under Raynaud-angrep.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Pasienten rapporterte den opplevde smerten ved hvert Raynaud-anfall ved å bruke en Numeric Rating Scale (NRS) fra 0 til 10 i en elektronisk dagbok der '0'='Ingen smerte' og '10'='Verste tenkelige smerte'.
Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 4 i gjennomsnittlig varighet av Raynauds angrep
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Pasienten rapporterte starttid (tt:mm) og stopptid (tt:mm) for hvert Raynauds angrep i den elektroniske dagboken.
Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 4 i den kumulative varigheten av Raynaud-angrep.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Pasienten rapporterte starttid (tt:mm) og stopptid (tt:mm) for hvert Raynauds angrep i den elektroniske dagboken.
Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Gesynta Pharma AB

Samarbeidspartnere

Ergomed

Etterforskere

  • Studieleder: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

15. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

15. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

8. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GS-2001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Systemisk sklerose

Kliniske studier på GS-248

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere