En studie for å undersøke sikkerheten til GS-248 og effektiviteten på Raynauds 'fenomen i systemisk sklerose

Inklusjonskriterier:

• Forsøkspersonene må gi signert og datert skriftlig informert samtykke før gjennomføring av studiespesifikke prosedyrer.
• Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18-75 år inklusive.
• Systemisk sklerose diagnostisert i henhold til European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) kriterier (van den Hoogen F et al. 2013). Personer med tegn på andre autoimmune sykdommer (f. Sjögrens syndrom, myositt, revmatoid artritt) kan inkluderes dersom SSc er den dominerende fenotypen.
• Raynaud angriper vanligvis ≥ 7 ganger per uke i løpet av de siste 4 ukene før screening til tross for bakgrunnsmedisinering (kun tillatt vasodilatorisk behandling er kalsiumkanalblokkere eller PDE-5-hemmere).
• Kvinner i fertil alder må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode for å unngå graviditet gjennom hele studien og i 4 uker etter siste dose av Investigational Medicine Product på en slik måte at risikoen for graviditet minimeres.
• Kvinner må ikke være gravide eller ammende.
• Mannlige forsøkspersoner skal godta å bruke kondom i kombinasjon med bruk av prevensjonsmetoder med en sviktprosent på <1 % for å forhindre graviditet og legemiddeleksponering av en partner, og avstå fra å donere sæd fra første doseringsdato til 3 måneder etter siste dosering av IMP.
• Deltakernes evne til å delta fullt ut i alle aspekter av denne kliniske studien.

Ekskluderingskriterier:

• Systemisk sklerose sykdom varighet på mer enn 120 måneder fra første ikke-Raynaud manifestasjon
• Nåværende røykere eller sluttet å røyke <3 måneder før besøk 1.
• Doseendring eller initiering av vasodilaterende stoffer (kalsiumblokkere eller PDE-5-hemmere) innen 4 uker før besøk 1.
• Bruk av iloprost eller annen intravenøs (iv) eller po-prostacyklinreseptoragonist innen 4 uker før besøk 1.
• Pågående behandling med immunsuppressive terapier (annet enn mykofenolat) inkludert, men ikke begrenset til; cyklofosfamid, azatioprin, metotreksat eller cyklosporin, eller bruk av disse medikamentene innen 4 uker etter inntreden i prøveperioden.
• Bruk av systemiske kortikosteroider i løpet av 4 uker før screening og i løpet av studien.
• Samtidig alvorlig medisinsk tilstand, med spesiell oppmerksomhet på kardiovaskulære tilstander, som etter etterforskerens oppfatning gjør at emnet ikke er egnet for denne studien.
• Forlenget QTcF-intervall definert som en gjennomsnittlig QTcF >450 msek.
• Kreatininclearance <50 ml/min (bestemt av Cockcroft-Gault-ligningen) ved screening.
• Aktivt digitalt sår (DU) innen 4 uker før besøk 1.
• Klinisk meningsfulle laboratorieavvik ved screening (besøk 1), som bestemt og dokumentert av etterforskeren.