Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid van GS-248 en de werkzaamheid van het fenomeen van Raynauds bij systemische sclerose te onderzoeken

6 maart 2024 bijgewerkt door: Gesynta Pharma AB

Een gerandomiseerde, multicenter, placebogecontroleerde, dubbelblinde fase II-studie om de veiligheid van GS-248 en de werkzaamheid op het fenomeen van Raynaud (RP) en perifere vasculaire bloedstroom te onderzoeken bij proefpersonen met systemische sclerose (SSc)

Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en het evalueren van de werkzaamheid van GS-248 versus placebo op het fenomeen van Raynaud (RP) bij proefpersonen met systemische sclerose (SSc).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en het evalueren van de werkzaamheid van GS-248 versus placebo op het fenomeen van Raynaud (RP) bij proefpersonen met systemische sclerose (SSc).

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie uitgevoerd op meerdere locaties in 4 landen in Europa. Ongeveer 80 proefpersonen zullen worden gerandomiseerd in een 1:1 toewijzing om eenmaal daags GS-248 (120 mg) of placebo te krijgen. De studie omvat een inschrijvingsperiode, een behandelingsperiode en een follow-upperiode, met in totaal 5 studiebezoeken gedurende ongeveer 10 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

94

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Gent, België
        • Investigator Site
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Investigator Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Investigator Site
      • Kraków, Polen
        • Investigator Site
      • Lublin, Polen
        • Investigator Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bath, Verenigd Koninkrijk
        • Investigator Site
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Investigator Site
      • Dundee, Verenigd Koninkrijk
        • Investigator Site
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • Investigator Site
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Investigator Site
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Investigator Site
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Investigator Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen moeten een ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voordat studiespecifieke procedures worden uitgevoerd.
  • Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van 18-75 jaar inclusief.
  • Systemische sclerose gediagnosticeerd volgens de criteria van de European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) (van den Hoogen F et al. 2013). Proefpersonen met tekenen van andere auto-immuunziekten (bijv. syndroom van Sjögren, myositis, reumatoïde artritis) kunnen worden opgenomen als SSc het overheersende fenotype is.
  • Raynaud valt typisch ≥7 keer per week aan gedurende de laatste 4 weken voorafgaand aan de screening, ondanks achtergrondmedicatie (alleen toegestane vaatverwijdende therapie is calciumkanaalblokkers of PDE-5-remmers).
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken om zwangerschap te voorkomen tijdens het onderzoek en gedurende 4 weken na de laatste dosis van het geneesmiddel voor onderzoek, op zodanige wijze dat het risico op zwangerschap tot een minimum wordt beperkt.
  • Vrouwen mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Mannelijke proefpersonen stemmen ermee in om condooms te gebruiken in combinatie met het gebruik van anticonceptiemethoden met een faalpercentage van <1% om zwangerschap en blootstelling aan geneesmiddelen van een partner te voorkomen, en af ​​te zien van het doneren van sperma vanaf de eerste doseringsdatum tot 3 maanden na de laatste dosering van de kabouter.
  • Vermogen van proefpersonen om volledig deel te nemen aan alle aspecten van deze klinische studie.

Uitsluitingscriteria:

  • Ziekteduur van systemische sclerose van meer dan 120 maanden vanaf de eerste niet-Raynaud-manifestatie
  • Huidige rokers of gestopt met roken <3 maanden voorafgaand aan Bezoek 1.
  • Dosisverandering of starten van vaatverwijdende middelen (calciumblokkers of PDE-5-remmers) binnen 4 weken voorafgaand aan bezoek 1.
  • Gebruik van iloprost of een andere intraveneuze (iv) of po-prostacyclinereceptoragonist binnen 4 weken voorafgaand aan bezoek 1.
  • Doorlopende behandeling met immunosuppressieve therapieën (anders dan mycofenolaat), inclusief maar niet beperkt tot; cyclofosfamide, azathioprine, methotrexaat of cyclosporine, of gebruik van die medicijnen binnen 4 weken na deelname aan de proef.
  • Gebruik van systemische corticosteroïden gedurende 4 weken voorafgaand aan de screening en tijdens de studie.
  • Gelijktijdige ernstige medische aandoening, met speciale aandacht voor cardiovasculaire aandoeningen, waardoor de proefpersoon naar de mening van de onderzoeker niet geschikt is voor dit onderzoek.
  • Verlengd QTcF-interval gedefinieerd als een gemiddelde QTcF >450 msec.
  • Creatinineklaring <50 ml/min (bepaald door Cockcroft-Gault-vergelijking) bij screening.
  • Actieve digitale zweer (DU) binnen 4 weken voorafgaand aan Bezoek 1.
  • Klinisch relevante laboratoriumafwijkingen bij screening (bezoek 1), zoals vastgesteld en gedocumenteerd door de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GS-248
GS-248, capsule, 120 mg, eenmaal daags gedurende 4 weken
Geneesmiddel: GS-248
120 mg capsule, eenmaal daags gedurende 4 weken
Placebo-vergelijker: Placebo
placebo, capsule, eenmaal daags gedurende 4 weken
Geneesmiddel: Placebo
capsule, eenmaal daags gedurende 4 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 4 in het aantal Raynaud-aanvallen per week.
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 4, d.w.z. de 7 meest recente dagen voorafgaand aan respectievelijk bezoek 2 en bezoek 4
De patiënt rapporteerde het aantal Raynaud-aanvallen per dag, zoals geregistreerd in het elektronische dagboek.
Vanaf de basislijn tot week 4, d.w.z. de 7 meest recente dagen voorafgaand aan respectievelijk bezoek 2 en bezoek 4

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 4 in de conditiescore van Raynaud.
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 4, d.w.z. de 7 meest recente dagen voorafgaand aan respectievelijk bezoek 2 en bezoek 4

Patiënten rapporteerden eenmaal per dag de Raynaud's Condition Score (RCS) in een elektronisch dagboek.

RCS is een gevalideerde numerieke beoordelingsschaal (van 0 tot 10) die de vraag beantwoordt: "Welke moeilijkheid had u vandaag met de toestand van Raynaud?" waarbij een score van '0' = 'Geen moeilijkheid', en een score van '10' = 'Extreme moeilijkheidsgraad'.
Vanaf de basislijn tot week 4, d.w.z. de 7 meest recente dagen voorafgaand aan respectievelijk bezoek 2 en bezoek 4
Gemiddelde verandering van uitgangswaarde tot week 4 in pijn die wordt ervaren tijdens Raynaud-aanvallen.
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 4, d.w.z. de 7 meest recente dagen voorafgaand aan respectievelijk bezoek 2 en bezoek 4
De patiënt rapporteerde de ervaren pijn van elke Raynaud-aanval met behulp van een Numeric Rating Scale (NRS) van 0 tot 10 in een elektronisch dagboek, waarbij '0' = 'Geen pijn' en '10' = 'Ergst denkbare pijn'.
Vanaf de basislijn tot week 4, d.w.z. de 7 meest recente dagen voorafgaand aan respectievelijk bezoek 2 en bezoek 4
Gemiddelde verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 4 in de gemiddelde duur van de aanvallen van Raynaud
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 4, d.w.z. de 7 meest recente dagen voorafgaand aan respectievelijk bezoek 2 en bezoek 4
De patiënt rapporteerde de starttijd (uu:mm) en stoptijd (uu:mm) van elke Raynaud-aanval in het elektronische dagboek.
Vanaf de basislijn tot week 4, d.w.z. de 7 meest recente dagen voorafgaand aan respectievelijk bezoek 2 en bezoek 4
Gemiddelde verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 4 in de cumulatieve duur van Raynaud-aanvallen.
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 4, d.w.z. de 7 meest recente dagen voorafgaand aan respectievelijk bezoek 2 en bezoek 4
De patiënt rapporteerde de starttijd (uu:mm) en stoptijd (uu:mm) van elke Raynaud-aanval in het elektronische dagboek.
Vanaf de basislijn tot week 4, d.w.z. de 7 meest recente dagen voorafgaand aan respectievelijk bezoek 2 en bezoek 4

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gesynta Pharma AB

Medewerkers

Ergomed

Onderzoekers

  • Studie directeur: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS-2001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Systemische sclerose

Klinische onderzoeken op GS-248

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Liberia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren