Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa tutkitaan GS-248:n turvallisuutta ja tehoa Raynaudin ilmiöön systeemisessä skleroosissa

keskiviikko 6. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Gesynta Pharma AB

Vaiheen II, satunnaistettu, monikeskus, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus GS-248:n turvallisuuden ja tehokkuuden tutkimiseksi Raynaudin ilmiössä (RP) ja perifeerisessä verisuonten verenkiertoon potilailla, joilla on systeeminen skleroosi (SSc)

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää GS-248:n turvallisuus ja arvioida sen tehokkuus lumelääkkeeseen verrattuna Raynaud'n ilmiöön (RP) potilailla, joilla on systeeminen skleroosi (SSc).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää GS-248:n turvallisuus ja arvioida sen tehokkuus lumelääkkeeseen verrattuna Raynaud'n ilmiöön (RP) potilailla, joilla on systeeminen skleroosi (SSc).

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, joka suoritettiin useissa paikoissa neljässä Euroopan maassa. Noin 80 koehenkilöä satunnaistetaan 1:1-allokaatioon saamaan joko GS-248:aa (120 mg) tai lumelääkettä kerran päivässä. Tutkimus käsittää ilmoittautumisjakson, hoitojakson ja seurantajakson, yhteensä 5 opintokäyntiä noin 10 viikon aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

94

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Investigator Site
  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Investigator Site
  • Puola
      • Gdańsk, Puola
        • Investigator Site
      • Kraków, Puola
        • Investigator Site
      • Lublin, Puola
        • Investigator Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bath, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigator Site
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigator Site
      • Dundee, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigator Site
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigator Site
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigator Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigator Site
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigator Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavien on annettava allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista.
  • Miehet ja naiset iältään 18-75 vuotta mukaan lukien.
  • Systeeminen skleroosi diagnosoitu European League Against Rheumatism (EULAR) / American College of Rheumatology (ACR) kriteerien (van den Hoogen F et al. 2013) mukaan. Potilaat, joilla on merkkejä muista autoimmuunisairauksista (esim. Sjögrenin oireyhtymä, myosiitti, nivelreuma) voitaisiin sisällyttää, jos SSc on hallitseva fenotyyppi.
  • Raynaudin kohtauksia esiintyy tyypillisesti ≥7 kertaa viikossa seulontaa edeltäneiden 4 viikon aikana taustalääkityksestä huolimatta (vain verisuonia laajentava hoito on kalsiumkanavasalpaajat tai PDE-5-estäjät).
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää raskauden välttämiseksi koko tutkimuksen ajan ja 4 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen siten, että raskauden riski on minimoitu.
  • Naiset eivät saa olla raskaana tai imettää.
  • Miespuoliset koehenkilöt suostuvat käyttämään kondomia yhdessä sellaisten ehkäisymenetelmien kanssa, joiden epäonnistumisaste on alle 1 % raskauden ja kumppanin lääkealtistuksen estämiseksi, ja pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta ensimmäisestä annostelupäivästä 3 kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen. IMP.
  • Tutkittavien kyky osallistua täysimääräisesti tämän kliinisen tutkimuksen kaikkiin osa-alueisiin.

Poissulkemiskriteerit:

  • Systeeminen skleroositaudin kesto yli 120 kuukautta ensimmäisestä ei-Raynaud-ilmiöstä
  • Nykyiset tupakoitsijat tai tupakoinnin lopettaneet <3 kuukautta ennen vierailua 1.
  • Annoksen muuttaminen tai verisuonia laajentavien aineiden (kalsiumsalpaajat tai PDE-5-estäjät) aloittaminen 4 viikon sisällä ennen käyntiä 1.
  • iloprostin tai muun suonensisäisen (iv) tai postprostasykliinireseptorin agonistin käyttö 4 viikon sisällä ennen käyntiä 1.
  • Jatkuva hoito immunosuppressiivisilla hoidoilla (muilla kuin mykofenolaattihoidoilla), mukaan lukien, mutta ei rajoittuen; syklofosfamidia, atsatiopriinia, metotreksaattia tai syklosporiinia tai näiden lääkkeiden käyttöä 4 viikon kuluessa tutkimukseen osallistumisesta.
  • Systeemisten kortikosteroidien käyttö 4 viikkoa ennen seulontaa ja tutkimuksen aikana.
  • Samanaikainen vakava sairaus, jossa on kiinnitetty erityistä huomiota sydän- ja verisuonisairauksiin, mikä tutkijan mielestä tekee kohteesta sopimattoman tähän tutkimukseen.
  • Pidentynyt QTcF-aika määritellään keskimääräiseksi QTcF:ksi >450 ms.
  • Kreatiniinipuhdistuma <50 ml/min (määritetty Cockcroft-Gault-yhtälöllä) seulonnassa.
  • Aktiivinen sormihaava (DU) 4 viikon sisällä ennen käyntiä 1.
  • Kliinisesti merkitykselliset laboratoriopoikkeamat seulonnassa (käynti 1), jotka tutkija on määrittänyt ja dokumentoinut.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GS-248
GS-248, kapseli, 120 mg, kerran päivässä 4 viikon ajan
Lääke: GS-248
120 mg, kapseli, kerran päivässä 4 viikon ajan
Placebo Comparator: Plasebo
lumelääke, kapseli, kerran päivässä 4 viikon ajan
Lääke: Plasebo
kapseli kerran päivässä 4 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Raynaud-hyökkäysten lukumäärän keskimääräinen muutos lähtötasosta viikkoon 4.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, eli 7 viimeisintä päivää ennen käyntiä 2 ja käyntiä 4 vastaavasti
Potilas ilmoitti Raynaudin kohtausten lukumäärän päivässä sähköiseen päiväkirjaan rekisteröitynä.
Lähtötilanteesta viikkoon 4, eli 7 viimeisintä päivää ennen käyntiä 2 ja käyntiä 4 vastaavasti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 4 Raynaud'n kuntopisteissä.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, eli 7 viimeisintä päivää ennen käyntiä 2 ja käyntiä 4 vastaavasti

Potilaat ilmoittivat Raynaud's Condition Score (RCS) -pisteen kerran päivässä sähköisessä päiväkirjassa.

RCS on validoitu numeerinen luokitusasteikko (0-10), joka vastaa kysymykseen "Mitä vaikeuksia sinulla oli tänään Raynaud'n sairautesi kanssa?" jossa pistemäärä '0' = 'Ei vaikeuksia' ja pistemäärä '10' = 'äärimmäinen vaikeusaste'.
Lähtötilanteesta viikkoon 4, eli 7 viimeisintä päivää ennen käyntiä 2 ja käyntiä 4 vastaavasti
Raynaudin hyökkäysten aikana koetun kivun keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 4.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, eli 7 viimeisintä päivää ennen käyntiä 2 ja käyntiä 4 vastaavasti
Potilas raportoi jokaisen Raynaudin kohtauksen kokemastaan ​​kivusta käyttämällä numeerista arviointiasteikkoa (NRS) 0-10 sähköisessä päiväkirjassa, jossa '0'='ei kipua' ja '10'='pahin kuviteltavissa oleva kipu'.
Lähtötilanteesta viikkoon 4, eli 7 viimeisintä päivää ennen käyntiä 2 ja käyntiä 4 vastaavasti
Raynaudin hyökkäysten keskimääräisen keston keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 4
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, eli 7 viimeisintä päivää ennen käyntiä 2 ja käyntiä 4 vastaavasti
Potilas raportoi jokaisen Raynaud'n hyökkäyksen alkamisajan (tt:mm) ja lopetusajan (tt:mm) sähköiseen päiväkirjaan.
Lähtötilanteesta viikkoon 4, eli 7 viimeisintä päivää ennen käyntiä 2 ja käyntiä 4 vastaavasti
Raynaudin hyökkäysten kumulatiivisen keston keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 4.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, eli 7 viimeisintä päivää ennen käyntiä 2 ja käyntiä 4 vastaavasti
Potilas raportoi jokaisen Raynaud'n hyökkäyksen alkamisajan (tt:mm) ja lopetusajan (tt:mm) sähköiseen päiväkirjaan.
Lähtötilanteesta viikkoon 4, eli 7 viimeisintä päivää ennen käyntiä 2 ja käyntiä 4 vastaavasti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Gesynta Pharma AB

Yhteistyökumppanit

Ergomed

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 15. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 15. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 8. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 9. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GS-2001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Systeeminen skleroosi

Kliiniset tutkimukset GS-248

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa