- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04744207
Tutkimus, jossa tutkitaan GS-248:n turvallisuutta ja tehoa Raynaudin ilmiöön systeemisessä skleroosissa
Vaiheen II, satunnaistettu, monikeskus, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus GS-248:n turvallisuuden ja tehokkuuden tutkimiseksi Raynaudin ilmiössä (RP) ja perifeerisessä verisuonten verenkiertoon potilailla, joilla on systeeminen skleroosi (SSc)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää GS-248:n turvallisuus ja arvioida sen tehokkuus lumelääkkeeseen verrattuna Raynaud'n ilmiöön (RP) potilailla, joilla on systeeminen skleroosi (SSc).
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, joka suoritettiin useissa paikoissa neljässä Euroopan maassa. Noin 80 koehenkilöä satunnaistetaan 1:1-allokaatioon saamaan joko GS-248:aa (120 mg) tai lumelääkettä kerran päivässä. Tutkimus käsittää ilmoittautumisjakson, hoitojakson ja seurantajakson, yhteensä 5 opintokäyntiä noin 10 viikon aikana.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat
- Investigator site
-
-
-
-
-
Gent, Belgia
- Investigator site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Puola
- Investigator site
-
Kraków, Puola
- Investigator site
-
Lublin, Puola
- Investigator site
-
-
-
-
-
Bath, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site
-
Dundee, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavien on annettava allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista.
- Miehet ja naiset iältään 18-75 vuotta mukaan lukien.
- Systeeminen skleroosi diagnosoitu European League Against Rheumatism (EULAR) / American College of Rheumatology (ACR) kriteerien (van den Hoogen F et al. 2013) mukaan. Potilaat, joilla on merkkejä muista autoimmuunisairauksista (esim. Sjögrenin oireyhtymä, myosiitti, nivelreuma) voitaisiin sisällyttää, jos SSc on hallitseva fenotyyppi.
- Raynaudin kohtauksia esiintyy tyypillisesti ≥7 kertaa viikossa seulontaa edeltäneiden 4 viikon aikana taustalääkityksestä huolimatta (vain verisuonia laajentava hoito on kalsiumkanavasalpaajat tai PDE-5-estäjät).
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää raskauden välttämiseksi koko tutkimuksen ajan ja 4 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen siten, että raskauden riski on minimoitu.
- Naiset eivät saa olla raskaana tai imettää.
- Miespuoliset koehenkilöt suostuvat käyttämään kondomia yhdessä sellaisten ehkäisymenetelmien kanssa, joiden epäonnistumisaste on alle 1 % raskauden ja kumppanin lääkealtistuksen estämiseksi, ja pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta ensimmäisestä annostelupäivästä 3 kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen. IMP.
- Tutkittavien kyky osallistua täysimääräisesti tämän kliinisen tutkimuksen kaikkiin osa-alueisiin.
Poissulkemiskriteerit:
- Systeeminen skleroositaudin kesto yli 120 kuukautta ensimmäisestä ei-Raynaud-ilmiöstä
- Nykyiset tupakoitsijat tai tupakoinnin lopettaneet <3 kuukautta ennen vierailua 1.
- Annoksen muuttaminen tai verisuonia laajentavien aineiden (kalsiumsalpaajat tai PDE-5-estäjät) aloittaminen 4 viikon sisällä ennen käyntiä 1.
- iloprostin tai muun suonensisäisen (iv) tai postprostasykliinireseptorin agonistin käyttö 4 viikon sisällä ennen käyntiä 1.
- Jatkuva hoito immunosuppressiivisilla hoidoilla (muilla kuin mykofenolaattihoidoilla), mukaan lukien, mutta ei rajoittuen; syklofosfamidia, atsatiopriinia, metotreksaattia tai syklosporiinia tai näiden lääkkeiden käyttöä 4 viikon kuluessa tutkimukseen osallistumisesta.
- Systeemisten kortikosteroidien käyttö 4 viikkoa ennen seulontaa ja tutkimuksen aikana.
- Samanaikainen vakava sairaus, jossa on kiinnitetty erityistä huomiota sydän- ja verisuonisairauksiin, mikä tutkijan mielestä tekee kohteesta sopimattoman tähän tutkimukseen.
- Pidentynyt QTcF-aika määritellään keskimääräiseksi QTcF:ksi >450 ms.
- Kreatiniinipuhdistuma <50 ml/min (määritetty Cockcroft-Gault-yhtälöllä) seulonnassa.
- Aktiivinen sormihaava (DU) 4 viikon sisällä ennen käyntiä 1.
- Kliinisesti merkitykselliset laboratoriopoikkeamat seulonnassa (käynti 1), jotka tutkija on määrittänyt ja dokumentoinut.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
KOKEELLISTA: GS-248
GS-248, kapseli, 120 mg, kerran päivässä 4 viikon ajan
|
120 mg, kapseli, kerran päivässä 4 viikon ajan
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
lumelääke, kapseli, kerran päivässä 4 viikon ajan
|
kapseli kerran päivässä 4 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Raynaud-kohtausten lukumäärän keskimääräinen muutos lähtötasosta viikkoon 4.
Aikaikkuna: Päivittäin päivästä -7 päivään 28
|
Potilas ilmoitti Raynaudin kohtausten lukumäärän päivässä sähköiseen päiväkirjaan rekisteröitynä.
|
Päivittäin päivästä -7 päivään 28
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 4 Raynaud'n kuntopisteessä.
Aikaikkuna: Päivittäin päivästä -7 päivään 28
|
Potilas raportoi Raynaudin tilapisteen joka päivä sähköiseen päiväkirjaan kirjattuna.
|
Päivittäin päivästä -7 päivään 28
|
Raynaud-kohtausten kumulatiivisen keston keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 4.
Aikaikkuna: Päivittäin päivästä -7 päivään 28
|
Potilas ilmoitti Raynaudin kohtausten keston päivässä sähköiseen päiväkirjaan kirjattuna.
|
Päivittäin päivästä -7 päivään 28
|
Raynaud-kohtausten aikana koetun kivun keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 4.
Aikaikkuna: Päivittäin päivästä -7 päivään 28
|
Potilas ilmoitti kipua jokaisesta Raynaud-kohtauksesta käyttämällä numeerista arviointiasteikkoa, joka on rekisteröity sähköiseen päiväkirjaan.
|
Päivittäin päivästä -7 päivään 28
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Päivittäin päivästä 1 päivään 42-49
|
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien esiintymistiheys, vakavuus ja vakavuus
|
Päivittäin päivästä 1 päivään 42-49
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Keskimääräinen muutos sormien perifeerisessä verenkierrossa
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen annosta ja 2 tuntia annoksen jälkeen ja päivä 28 ennen annosta
|
Perifeerinen verenvirtaus mitataan termografialla ennen kylmäaltistusta ja sen jälkeen.
|
Päivä 1 ennen annosta ja 2 tuntia annoksen jälkeen ja päivä 28 ennen annosta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GS-2001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Systeeminen skleroosi
-
European Society for Blood and Marrow TransplantationEULARPeruutettuTulenkestävä SYSTEMIC LUPUS ERYTHEMATOSUSRanska
-
University Hospital, ToulouseRekrytointiMastocytosis, indolent SystemicRanska
-
University Hospital FreiburgRekrytointiMaksakirroosi | Portahypertensio | Portaalilaskimotromboosi | Ei-kirroottinen portaalihypertensio | Budd Chiarin oireyhtymä | Portaali Systemic ShuntSaksa
-
Novartis PharmaceuticalsValmisLymfangioleiomyomatoosi (LAM) | Tuberous Sclerosis Complex (TSC)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Italia, Venäjän federaatio, Alankomaat, Japani, Kanada, Puola, Ranska, Espanja
-
Noema Pharma AGRekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat, Intia, Israel, Turkki, Italia, Puola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
NobelpharmaAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexJapani
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationValmisMast Cell Leukemia (MCL) | Aggressiivinen systeeminen mastosytoosi (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Kytevä systeeminen mastosytoosi (SSM) | Indolent Systemic Mastocytosis (ISM) ISM-alaryhmä täysin rekrytoituYhdysvallat
-
University Hospital, MontpellierTuntematonTuberous Sclerosis ComplexRanska
-
Katarzyna KotulskaRekrytointi
-
University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation...University College, London; The Tuberous Sclerosis AssociationAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdistynyt kuningaskunta
Kliiniset tutkimukset GS-248
-
Gesynta Pharma ABCTC Clinical Trial Consultants AB; RISE Research Institutes of Sweden ABValmis
-
Gesynta Pharma ABCTC Clinical Trial Consultants ABValmis
-
InnoCare Pharma Inc.Ei vielä rekrytointiaKypsät B-solujen pahanlaatuiset kasvaimet
-
Beijing InnoCare Pharma Tech Co., Ltd.RekrytointiHematologiset pahanlaatuiset kasvaimetKiina
-
Beijing InnoCare Pharma Tech Co., Ltd.Ei vielä rekrytointiaHematologiset pahanlaatuiset kasvaimetKiina
-
Gilead SciencesValmisHCV-infektioYhdysvallat, Alankomaat, Saksa
-
Gilead SciencesValmisAlkoholiton steatohepatiittiYhdysvallat, Ranska
-
Gilead SciencesAktiivinen, ei rekrytointiKrooninen hepatiitti BTaiwan, Uusi Seelanti
-
Gilead SciencesValmis
-
Gilead SciencesOno Pharmaceutical Co. Ltd; Galapagos NVValmisSjogrenin syndroomaYhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Puola