Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para investigar a segurança do GS-248 e a eficácia no fenômeno de Raynauds na esclerose sistêmica

6 de março de 2024 atualizado por: Gesynta Pharma AB

Um estudo de fase II, randomizado, multicêntrico, controlado por placebo, duplo-cego para investigar a segurança do GS-248 e a eficácia no fenômeno de Raynaud (PR) e no fluxo sanguíneo vascular periférico em indivíduos com esclerose sistêmica (SSc)

O objetivo primário deste estudo é determinar a segurança e avaliar a eficácia do GS-248 versus placebo no Fenômeno de Raynaud (PR) em indivíduos com Esclerose Sistêmica (ES).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo primário deste estudo é determinar a segurança e avaliar a eficácia do GS-248 versus placebo no Fenômeno de Raynaud (PR) em indivíduos com Esclerose Sistêmica (ES).

Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, conduzido em vários locais em 4 países da Europa. Aproximadamente 80 indivíduos serão randomizados em uma alocação de 1:1 para receber GS-248 (120 mg) ou placebo uma vez ao dia. O estudo incluirá um período de inscrição, um período de tratamento e um período de acompanhamento, com um total de 5 visitas de estudo durante aproximadamente 10 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

94

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Gent, Bélgica
        • Investigator Site
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda
        • Investigator Site
  • Polônia
      • Gdańsk, Polônia
        • Investigator Site
      • Kraków, Polônia
        • Investigator Site
      • Lublin, Polônia
        • Investigator Site
  • Reino Unido
      • Bath, Reino Unido
        • Investigator Site
      • Cambridge, Reino Unido
        • Investigator Site
      • Dundee, Reino Unido
        • Investigator Site
      • Leeds, Reino Unido
        • Investigator Site
      • Liverpool, Reino Unido
        • Investigator Site
      • London, Reino Unido
        • Investigator Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Investigator Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os indivíduos devem fornecer consentimento informado por escrito assinado e datado antes da realização de quaisquer procedimentos específicos do estudo.
  • Indivíduos do sexo masculino e feminino com idade entre 18 e 75 anos, inclusive.
  • Esclerose sistêmica diagnosticada de acordo com os critérios da European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) (van den Hoogen F et al. 2013). Indivíduos com sinais de outras doenças autoimunes (p. síndrome de Sjögren, miosite, artrite reumatoide) podem ser incluídos se a ES for o fenótipo dominante.
  • Ataques de Raynaud tipicamente ≥7 vezes por semana durante as últimas 4 semanas antes da triagem, apesar da medicação de base (a única terapia vasodilatadora permitida são bloqueadores dos canais de cálcio ou inibidores da PDE-5).
  • Mulheres com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo altamente eficaz para evitar a gravidez durante todo o estudo e por 4 semanas após a última dose do Medicamento Experimental de forma que o risco de gravidez seja minimizado.
  • As mulheres não devem estar grávidas ou amamentando.
  • Indivíduos do sexo masculino concordam em usar preservativo em combinação com o uso de métodos contraceptivos com uma taxa de falha de <1% para prevenir a gravidez e a exposição a drogas de um parceiro e abster-se de doar esperma desde a primeira data da dosagem até 3 meses após a última dosagem de o Imperador.
  • Capacidade dos sujeitos de participar plenamente em todos os aspectos deste ensaio clínico.

Critério de exclusão:

  • Duração da doença da Esclerose Sistêmica superior a 120 meses a partir da primeira manifestação não-Raynaud
  • Fumantes atuais ou pararam de fumar <3 meses antes da Visita 1.
  • Mudança de dose ou início de substâncias vasodilatadoras (bloqueadores de cálcio ou inibidores de PDE-5) dentro de 4 semanas antes da Visita 1.
  • Uso de iloprost ou outro agonista intravenoso (iv) ou po do receptor de prostaciclina dentro de 4 semanas antes da Visita 1.
  • Tratamento contínuo com terapias imunossupressoras (exceto micofenolato), incluindo, mas não restrito a; ciclofosfamida, azatioprina, metotrexato ou ciclosporina, ou uso desses medicamentos dentro de 4 semanas após o início do estudo.
  • Uso de corticosteroides sistêmicos durante 4 semanas antes da triagem e durante o estudo.
  • Condição médica grave concomitante, com atenção especial às condições cardiovasculares, o que na opinião do Investigador torna o sujeito não adequado para este estudo.
  • Intervalo QTcF prolongado definido como um QTcF médio >450 mseg.
  • Depuração de creatinina <50 mL/min (determinada pela equação de Cockcroft-Gault) na triagem.
  • Úlcera digital (DU) ativa dentro de 4 semanas antes da Visita 1.
  • Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na Triagem (Visita 1), conforme determinado e documentado pelo Investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GS-248
GS-248, cápsula, 120 mg, uma vez ao dia durante 4 semanas
Medicamento: GS-248
120 mg, cápsula, uma vez ao dia por 4 semanas
Comparador de Placebo: Placebo
placebo, cápsula, uma vez ao dia durante 4 semanas
Medicamento: Placebo
cápsula, uma vez por dia durante 4 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média da linha de base até a semana 4 no número de ataques de Raynaud por semana.
Prazo: Da linha de base até a semana 4, ou seja, os 7 dias mais recentes antes da Visita 2 e da Visita 4, respectivamente
O paciente relatou o número de ataques de Raynaud por dia registrados em diário eletrônico.
Da linha de base até a semana 4, ou seja, os 7 dias mais recentes antes da Visita 2 e da Visita 4, respectivamente

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média da linha de base até a semana 4 na pontuação de condição de Raynaud.
Prazo: Da linha de base até a semana 4, ou seja, os 7 dias mais recentes antes da Visita 2 e da Visita 4, respectivamente

Os pacientes relataram o escore de condição de Raynaud (RCS) uma vez ao dia em um diário eletrônico.

RCS é uma escala de classificação numérica validada (de 0 a 10) que responde à pergunta "Que dificuldade você teve hoje com sua condição de Raynaud?" onde uma pontuação de '0' = 'Sem dificuldade' e uma pontuação de '10' = 'Extrema dificuldade'.
Da linha de base até a semana 4, ou seja, os 7 dias mais recentes antes da Visita 2 e da Visita 4, respectivamente
Mudança média da linha de base até a semana 4 na dor experimentada durante os ataques de Raynaud.
Prazo: Da linha de base até a semana 4, ou seja, os 7 dias mais recentes antes da Visita 2 e da Visita 4, respectivamente
O paciente relatou a dor sentida em cada ataque de Raynaud usando uma Escala de Avaliação Numérica (NRS) de 0 a 10 em um diário eletrônico onde '0'='Sem dor' e '10'='Pior dor imaginável'.
Da linha de base até a semana 4, ou seja, os 7 dias mais recentes antes da Visita 2 e da Visita 4, respectivamente
Mudança média da linha de base até a semana 4 na duração média dos ataques de Raynaud
Prazo: Da linha de base até a semana 4, ou seja, os 7 dias mais recentes antes da Visita 2 e da Visita 4, respectivamente
O paciente relatou o horário de início (hh:mm) e de término (hh:mm) de cada ataque de Raynaud no diário eletrônico.
Da linha de base até a semana 4, ou seja, os 7 dias mais recentes antes da Visita 2 e da Visita 4, respectivamente
Mudança média da linha de base até a semana 4 na duração cumulativa dos ataques Raynaud.
Prazo: Da linha de base até a semana 4, ou seja, os 7 dias mais recentes antes da Visita 2 e da Visita 4, respectivamente
O paciente relatou o horário de início (hh:mm) e de término (hh:mm) de cada ataque de Raynaud no diário eletrônico.
Da linha de base até a semana 4, ou seja, os 7 dias mais recentes antes da Visita 2 e da Visita 4, respectivamente

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Gesynta Pharma AB

Colaboradores

Ergomed

Investigadores

  • Diretor de estudo: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

15 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

15 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

8 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de agosto de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GS-2001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em GS-248

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Liberia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever