Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání bezpečnosti GS-248 a účinnosti na Raynaudsův fenomén u systémové sklerózy

6. března 2024 aktualizováno: Gesynta Pharma AB

Randomizovaná, multicentrická, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze II ke zkoumání bezpečnosti GS-248 a účinnosti na Raynaudův fenomén (RP) a periferní vaskulární průtok krve u pacientů se systémovou sklerózou (SSc)

Primárním cílem této studie je určit bezpečnost a vyhodnotit účinnost GS-248 oproti placebu na Raynaudův fenomén (RP) u subjektů se systémovou sklerózou (SSc).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této studie je určit bezpečnost a vyhodnotit účinnost GS-248 oproti placebu na Raynaudův fenomén (RP) u subjektů se systémovou sklerózou (SSc).

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie prováděná na více místech ve 4 zemích v Evropě. Přibližně 80 subjektů bude randomizováno v poměru 1:1, aby dostávali buď GS-248 (120 mg) nebo placebo jednou denně. Studie bude zahrnovat období zápisu, období léčby a období sledování s celkem 5 studijními návštěvami během přibližně 10 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

94

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie
        • Investigator Site
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
        • Investigator Site
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko
        • Investigator Site
      • Kraków, Polsko
        • Investigator Site
      • Lublin, Polsko
        • Investigator Site
  • Spojené království
      • Bath, Spojené království
        • Investigator Site
      • Cambridge, Spojené království
        • Investigator Site
      • Dundee, Spojené království
        • Investigator Site
      • Leeds, Spojené království
        • Investigator Site
      • Liverpool, Spojené království
        • Investigator Site
      • London, Spojené království
        • Investigator Site
      • Manchester, Spojené království
        • Investigator Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí poskytnout podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii.
  • Muži a ženy ve věku 18-75 let včetně.
  • Systémová skleróza diagnostikovaná podle kritérií European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) (van den Hoogen F et al. 2013). Subjekty se známkami jiných autoimunitních onemocnění (např. Sjögrenův syndrom, myositida, revmatoidní artritida), pokud je dominantním fenotypem SSc.
  • Raynaudovy záchvaty typicky ≥ 7krát týdně během posledních 4 týdnů před screeningem navzdory základní medikaci (povolenou vazodilatační terapií jsou pouze blokátory kalciových kanálů nebo inhibitory PDE-5).
  • Ženy ve fertilním věku musí používat vysoce účinnou metodu antikoncepce, aby se vyhnuly otěhotnění po celou dobu studie a 4 týdny po poslední dávce hodnoceného léčivého přípravku tak, aby se minimalizovalo riziko otěhotnění.
  • Ženy nesmí být těhotné ani kojit.
  • Muži souhlasí s používáním kondomu v kombinaci s používáním antikoncepčních metod s mírou selhání < 1 % k zabránění otěhotnění a vystavení partnerce drogám a zdrží se darování spermatu od prvního data podání do 3 měsíců po poslední dávce IMP.
  • Schopnost subjektů plně se účastnit všech aspektů tohoto klinického hodnocení.

Kritéria vyloučení:

  • Trvání onemocnění systémové sklerózy delší než 120 měsíců od prvního non-Raynaudova projevu
  • Současní kuřáci nebo přestali kouřit <3 měsíce před návštěvou 1.
  • Změna dávky nebo zahájení vazodilatačních látek (blokátory vápníku nebo inhibitory PDE-5) během 4 týdnů před návštěvou 1.
  • Použití iloprostu nebo jiného intravenózního (iv) nebo po agonisty receptoru pro prostacyklinu během 4 týdnů před návštěvou 1.
  • Pokračující léčba imunosupresivními terapiemi (jinými než mykofenolát) včetně, ale bez omezení; cyklofosfamid, azathioprin, metotrexát nebo cyklosporin nebo použití těchto léků do 4 týdnů od zahájení studie.
  • Použití systémových kortikosteroidů během 4 týdnů před screeningem a v průběhu studie.
  • Současný závažný zdravotní stav se zvláštním zřetelem na kardiovaskulární onemocnění, který podle názoru výzkumníka činí subjekt nevhodným pro tuto studii.
  • Prodloužený interval QTcF definovaný jako střední hodnota QTcF >450 ms.
  • Clearance kreatininu <50 ml/min (stanoveno Cockcroft-Gaultovou rovnicí) při screeningu.
  • Aktivní vřed na prstech (DU) během 4 týdnů před návštěvou 1.
  • Klinicky významné laboratorní abnormality při screeningu (návštěva 1), jak určil a zdokumentoval zkoušející.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GS-248
GS-248, kapsle, 120 mg, jednou denně po dobu 4 týdnů
Lék: GS-248
120 mg, tobolka, jednou denně po dobu 4 týdnů
Komparátor placeba: Placebo
placebo, tobolka, jednou denně po dobu 4 týdnů
Lék: Placebo
kapsle jednou denně po dobu 4 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od výchozího stavu do týdne 4 v počtu Raynaudových útoků za týden.
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 4, tj. 7 posledních dnů před návštěvou 2 a návštěvou 4, v tomto pořadí
Pacient hlásil počet Raynaudových útoků za den zaznamenaný v elektronickém deníku.
Od výchozího stavu do týdne 4, tj. 7 posledních dnů před návštěvou 2 a návštěvou 4, v tomto pořadí

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od základní linie do týdne 4 v Raynaudově skóre stavu.
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 4, tj. 7 posledních dnů před návštěvou 2 a návštěvou 4, v tomto pořadí

Pacienti uváděli Raynaudovo skóre stavu (RCS) jednou denně v elektronickém deníku.

RCS je ověřená numerická hodnotící stupnice (od 0 do 10), která odpovídá na otázku "Jaké potíže jste dnes měli se svým Raynaudovým stavem?" kde skóre '0' = 'Žádná obtížnost' a skóre '10' = 'Extrémní obtížnost'.
Od výchozího stavu do týdne 4, tj. 7 posledních dnů před návštěvou 2 a návštěvou 4, v tomto pořadí
Průměrná změna bolesti během Raynaudova útoku od výchozího stavu do 4. týdne.
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 4, tj. 7 posledních dnů před návštěvou 2 a návštěvou 4, v tomto pořadí
Pacient hlásil prožívanou bolest při každém Raynaudově záchvatu pomocí numerické hodnotící škály (NRS) od 0 do 10 v elektronickém deníku, kde „0“ = „žádná bolest“ a „10“ = „nejhorší představitelná bolest“.
Od výchozího stavu do týdne 4, tj. 7 posledních dnů před návštěvou 2 a návštěvou 4, v tomto pořadí
Průměrná změna střední doby trvání Raynaudových útoků od základní linie do 4. týdne
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 4, tj. 7 posledních dnů před návštěvou 2 a návštěvou 4, v tomto pořadí
Pacient hlásil čas začátku (hh:mm) a čas konce (hh:mm) každého Raynaudova útoku v elektronickém deníku.
Od výchozího stavu do týdne 4, tj. 7 posledních dnů před návštěvou 2 a návštěvou 4, v tomto pořadí
Průměrná změna od základního stavu do týdne 4 v kumulativní době trvání Raynaudových útoků.
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 4, tj. 7 posledních dnů před návštěvou 2 a návštěvou 4, v tomto pořadí
Pacient hlásil čas začátku (hh:mm) a čas konce (hh:mm) každého Raynaudova útoku v elektronickém deníku.
Od výchozího stavu do týdne 4, tj. 7 posledních dnů před návštěvou 2 a návštěvou 4, v tomto pořadí

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gesynta Pharma AB

Spolupracovníci

Ergomed

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

15. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

15. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GS-2001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GS-248

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit