Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a GS-248 biztonságosságának és a Raynaud-jelenségre gyakorolt ​​hatásának vizsgálatára szisztémás szklerózisban

2022. augusztus 2. frissítette: Gesynta Pharma AB

Fázisú, randomizált, többközpontú, placebo-kontrollos, kettős vak vizsgálat a GS-248 biztonságosságának, valamint a Raynaud-jelenségre (RP) és a perifériás vaszkuláris véráramlásra kifejtett hatékonyságának vizsgálatára szisztémás szklerózisban (SSc) szenvedő alanyokon

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a GS-248 biztonságosságának meghatározása és hatékonyságának értékelése a placebóval szemben a Raynaud-jelenségre (RP) szisztémás szklerózisban (SSc) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a GS-248 biztonságosságának meghatározása és hatékonyságának értékelése a placebóval szemben a Raynaud-jelenségre (RP) szisztémás szklerózisban (SSc) szenvedő betegeknél.

Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelyet Európa 4 országában több helyen végeztek. Körülbelül 80 alanyt randomizálnak 1:1 arányban, hogy naponta egyszer kapjanak GS-248-at (120 mg) vagy placebót. A vizsgálat egy beiratkozási időszakból, egy kezelési időszakból és egy nyomon követési időszakból áll, összesen 5 vizsgálati látogatásból körülbelül 10 héten keresztül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

69

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Gent, Belgium
        • Investigator site
  • Egyesült Királyság
      • Bath, Egyesült Királyság
        • Investigator site
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • Investigator site
      • Dundee, Egyesült Királyság
        • Investigator site
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • Investigator site
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Investigator site
      • London, Egyesült Királyság
        • Investigator site
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Investigator site
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia
        • Investigator site
  • Lengyelország
      • Gdańsk, Lengyelország
        • Investigator site
      • Kraków, Lengyelország
        • Investigator site
      • Lublin, Lengyelország
        • Investigator site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanyoknak aláírt és keltezett írásos, tájékozott beleegyező nyilatkozatot kell adniuk a vizsgálatspecifikus eljárások elvégzése előtt.
  • Férfi és női alanyok 18-75 éves korig.
  • A European League Against Rheumatism (EULAR) / American College of Rheumatology (ACR) kritériumai szerint diagnosztizált szisztémás szklerózis (van den Hoogen F et al. 2013). Azok az alanyok, akiknél más autoimmun betegségek tünetei vannak (pl. Sjögren-szindróma, myositis, rheumatoid arthritis) szerepelhet, ha az SSc a domináns fenotípus.
  • Raynaud-rohamok jellemzően hetente ≥7 alkalommal a szűrést megelőző 4 hétben a háttérgyógyítás ellenére (csak értágító terápia engedélyezett a kalciumcsatorna-blokkolók vagy PDE-5-gátlók).
  • A fogamzóképes korú nőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a terhesség elkerülése érdekében a vizsgálat teljes időtartama alatt és a vizsgálati készítmény utolsó adagja után 4 hétig oly módon, hogy a terhesség kockázata minimális legyen.
  • A nők nem lehetnek terhesek és nem szoptathatnak.
  • A férfi alanyok beleegyeznek abba, hogy az óvszert olyan fogamzásgátló módszerekkel kombinálva használjanak, amelyeknél a sikertelenség aránya <1% a terhesség és a partner gyógyszerexpozíciójának megelőzése érdekében, és tartózkodjanak a sperma adományozásától az adagolás első napjától az utolsó adagolást követő 3 hónapig. az IMP.
  • Az alanyok azon képessége, hogy teljes mértékben részt vegyenek e klinikai vizsgálat minden vonatkozásában.

Kizárási kritériumok:

  • A szisztémás szklerózis betegség időtartama több mint 120 hónap az első nem Raynaud megnyilvánulásától számítva
  • Jelenlegi dohányosok vagy abbahagyták a dohányzást <3 hónappal az 1. látogatás előtt.
  • Dózismódosítás vagy értágító anyagok (kalcium-blokkolók vagy PDE-5-gátlók) kezelésének megkezdése az 1. látogatást megelőző 4 héten belül.
  • iloproszt vagy más intravénás (iv) vagy posztaciklin receptor agonista alkalmazása az 1. látogatást megelőző 4 héten belül.
  • Folyamatos kezelés immunszuppresszív terápiákkal (a mikofenolát kivételével), beleértve, de nem kizárólagosan; ciklofoszfamid, azatioprin, metotrexát vagy ciklosporin, vagy ezeknek a gyógyszereknek a használata a vizsgálatba való belépést követő 4 héten belül.
  • Szisztémás kortikoszteroidok alkalmazása 4 héttel a szűrés előtt és a vizsgálat során.
  • Egyidejű súlyos egészségügyi állapot, különös tekintettel a szív- és érrendszeri állapotokra, ami a vizsgáló véleménye szerint nem teszi alkalmassá az alanyt a jelen vizsgálatra.
  • Megnyúlt QTcF-intervallum, mint 450 msec-nél nagyobb átlagos QTcF.
  • Kreatinin-clearance <50 ml/perc (Cockcroft-Gault egyenlettel meghatározva) a szűréskor.
  • Aktív digitális fekély (DU) az 1. látogatást megelőző 4 héten belül.
  • Klinikailag jelentős laboratóriumi eltérések a szűréskor (1. látogatás), a vizsgáló által meghatározott és dokumentált módon.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: HÁRMAS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: GS-248
GS-248, kapszula, 120 mg, naponta egyszer 4 hétig
Drog: GS-248
120 mg, kapszula, naponta egyszer 4 hétig
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
placebo, kapszula, naponta egyszer 4 hétig
Drog: Placebo
kapszula, naponta egyszer 4 héten keresztül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A heti Raynaud-rohamok számának átlagos változása a kiindulási értékről a 4. hétre.
Időkeret: Naponta -7-től 28-ig
A páciens az elektronikus naplóba bejegyzett Raynaud-rohamok számát jelentette naponta.
Naponta -7-től 28-ig
Átlagos változás a kiindulási értékről a 4. hétre a Raynaud-állapot pontszámában.
Időkeret: Naponta -7-től 28-ig
A páciens minden nap jelentette a Raynaud-állapot pontszámát, amelyet az elektronikus naplóban regisztráltak.
Naponta -7-től 28-ig
A Raynaud-rohamok kumulatív időtartamának átlagos változása a kiindulási értékről a 4. hétre.
Időkeret: Naponta -7-től 28-ig
A páciens a Raynaud-rohamok napi időtartamáról számolt be, az elektronikus naplóban regisztrálva.
Naponta -7-től 28-ig
A Raynaud-rohamok során tapasztalt fájdalom átlagos változása a kiindulási értékről a 4. hétre.
Időkeret: Naponta -7-től 28-ig
A páciens minden egyes Raynaud-roham fájdalmáról számolt be az elektronikus naplóban regisztrált Numeric Rating Scale segítségével.
Naponta -7-től 28-ig
A kezelésből adódó nemkívánatos események száma
Időkeret: Naponta az 1. naptól a 42-49. napig
A kezelésből adódó nemkívánatos események gyakorisága, súlyossága és súlyossága
Naponta az 1. naptól a 42-49. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ujjak perifériás véráramlásának átlagos változása
Időkeret: 1. nap az adagolás előtt és 2 órával az adagolás után és a 28. nap az adagolás előtt
A perifériás véráramlást termográfiai értékelésekkel mérik a hidegterhelés előtt és után.
1. nap az adagolás előtt és 2 órával az adagolás után és a 28. nap az adagolás előtt

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Gesynta Pharma AB

Együttműködők

Ergomed

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2020. december 29.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2022. június 15.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2022. június 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 5.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2021. február 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. augusztus 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 2.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GS-2001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Szisztémás szklerózis

Klinikai vizsgálatok a GS-248

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Angola

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel