Tanulmány a GS-248 biztonságosságának és a Raynaud-jelenségre gyakorolt hatásának vizsgálatára szisztémás szklerózisban
2024. március 6. frissítette: Gesynta Pharma AB
Fázisú, randomizált, többközpontú, placebo-kontrollos, kettős vak vizsgálat a GS-248 biztonságosságának, valamint a Raynaud-jelenségre (RP) és a perifériás vaszkuláris véráramlásra kifejtett hatékonyságának vizsgálatára szisztémás szklerózisban (SSc) szenvedő alanyokon
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a GS-248 biztonságosságának meghatározása és hatékonyságának értékelése a placebóval szemben a Raynaud-jelenségre (RP) szisztémás szklerózisban (SSc) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a GS-248 biztonságosságának meghatározása és hatékonyságának értékelése a placebóval szemben a Raynaud-jelenségre (RP) szisztémás szklerózisban (SSc) szenvedő betegeknél.
Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelyet Európa 4 országában több helyen végeztek. Körülbelül 80 alanyt randomizálnak 1:1 arányban, hogy naponta egyszer kapjanak GS-248-at (120 mg) vagy placebót. A vizsgálat egy beiratkozási időszakból, egy kezelési időszakból és egy nyomon követési időszakból áll, összesen 5 vizsgálati látogatásból körülbelül 10 héten keresztül.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
94
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Gent, Belgium
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Bath, Egyesült Királyság
- Investigator Site
-
Cambridge, Egyesült Királyság
- Investigator Site
-
Dundee, Egyesült Királyság
- Investigator Site
-
Leeds, Egyesült Királyság
- Investigator Site
-
Liverpool, Egyesült Királyság
- Investigator Site
-
London, Egyesült Királyság
- Investigator Site
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Hollandia
- Investigator Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Lengyelország
- Investigator Site
-
Kraków, Lengyelország
- Investigator Site
-
Lublin, Lengyelország
- Investigator Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alanyoknak aláírt és keltezett írásos, tájékozott beleegyező nyilatkozatot kell adniuk a vizsgálatspecifikus eljárások elvégzése előtt.
- Férfi és női alanyok 18-75 éves korig.
- A European League Against Rheumatism (EULAR) / American College of Rheumatology (ACR) kritériumai szerint diagnosztizált szisztémás szklerózis (van den Hoogen F et al. 2013). Azok az alanyok, akiknél más autoimmun betegségek tünetei vannak (pl. Sjögren-szindróma, myositis, rheumatoid arthritis) szerepelhet, ha az SSc a domináns fenotípus.
- Raynaud-rohamok jellemzően hetente ≥7 alkalommal a szűrést megelőző 4 hétben a háttérgyógyítás ellenére (csak értágító terápia engedélyezett a kalciumcsatorna-blokkolók vagy PDE-5-gátlók).
- A fogamzóképes korú nőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a terhesség elkerülése érdekében a vizsgálat teljes időtartama alatt és a vizsgálati készítmény utolsó adagja után 4 hétig oly módon, hogy a terhesség kockázata minimális legyen.
- A nők nem lehetnek terhesek és nem szoptathatnak.
- A férfi alanyok beleegyeznek abba, hogy az óvszert olyan fogamzásgátló módszerekkel kombinálva használjanak, amelyeknél a sikertelenség aránya <1% a terhesség és a partner gyógyszerexpozíciójának megelőzése érdekében, és tartózkodjanak a sperma adományozásától az adagolás első napjától az utolsó adagolást követő 3 hónapig. az IMP.
- Az alanyok azon képessége, hogy teljes mértékben részt vegyenek e klinikai vizsgálat minden vonatkozásában.
Kizárási kritériumok:
- A szisztémás szklerózis betegség időtartama több mint 120 hónap az első nem Raynaud megnyilvánulásától számítva
- Jelenlegi dohányosok vagy abbahagyták a dohányzást <3 hónappal az 1. látogatás előtt.
- Dózismódosítás vagy értágító anyagok (kalcium-blokkolók vagy PDE-5-gátlók) kezelésének megkezdése az 1. látogatást megelőző 4 héten belül.
- iloproszt vagy más intravénás (iv) vagy posztaciklin receptor agonista alkalmazása az 1. látogatást megelőző 4 héten belül.
- Folyamatos kezelés immunszuppresszív terápiákkal (a mikofenolát kivételével), beleértve, de nem kizárólagosan; ciklofoszfamid, azatioprin, metotrexát vagy ciklosporin, vagy ezeknek a gyógyszereknek a használata a vizsgálatba való belépést követő 4 héten belül.
- Szisztémás kortikoszteroidok alkalmazása 4 héttel a szűrés előtt és a vizsgálat során.
- Egyidejű súlyos egészségügyi állapot, különös tekintettel a szív- és érrendszeri állapotokra, ami a vizsgáló véleménye szerint nem teszi alkalmassá az alanyt a jelen vizsgálatra.
- Megnyúlt QTcF-intervallum, mint 450 msec-nél nagyobb átlagos QTcF.
- Kreatinin-clearance <50 ml/perc (Cockcroft-Gault egyenlettel meghatározva) a szűréskor.
- Aktív digitális fekély (DU) az 1. látogatást megelőző 4 héten belül.
- Klinikailag jelentős laboratóriumi eltérések a szűréskor (1. látogatás), a vizsgáló által meghatározott és dokumentált módon.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: GS-248
GS-248, kapszula, 120 mg, naponta egyszer 4 hétig
|
120 mg, kapszula, naponta egyszer 4 hétig
|
|
Placebo Comparator: Placebo
placebo, kapszula, naponta egyszer 4 hétig
|
kapszula, naponta egyszer 4 héten keresztül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A heti Raynaud-támadások számának átlagos változása a kiindulási értékről a 4. hétre.
Időkeret: A kiindulási állapottól a 4. hétig, azaz a 2. és 4. látogatást megelőző 7 legutóbbi nap
|
A páciens az elektronikus naplóban regisztrált Raynaud-rohamok napi számát jelentette.
|
A kiindulási állapottól a 4. hétig, azaz a 2. és 4. látogatást megelőző 7 legutóbbi nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos változás az alapvonalról a 4. hétre a Raynaud-állapot pontszámában.
Időkeret: A kiindulási állapottól a 4. hétig, azaz a 2. és 4. látogatást megelőző 7 legutóbbi nap
|
A betegek naponta egyszer jelentették a Raynaud-állapot pontszámát (RCS) egy elektronikus naplóban. Az RCS egy validált numerikus értékelési skála (0-tól 10-ig), amely a „Milyen nehézségei voltak ma Raynaud-állapotával?” kérdésre válaszol. ahol egy '0' = 'Nincs nehézség', és egy '10' = 'Extrém nehézség'. |
A kiindulási állapottól a 4. hétig, azaz a 2. és 4. látogatást megelőző 7 legutóbbi nap
|
|
Átlagos változás a kiindulási állapotról a 4. hétre a Raynaud-támadások során tapasztalt fájdalomban.
Időkeret: A kiindulási állapottól a 4. hétig, azaz a 2. és 4. látogatást megelőző 7 legutóbbi nap
|
A páciens minden egyes Raynaud-roham során tapasztalt fájdalmat egy 0-tól 10-ig terjedő numerikus besorolási skála (NRS) segítségével számolt be egy elektronikus naplóban, ahol „0” = „Nincs fájdalom” és „10” = „Az elképzelhető legrosszabb fájdalom”.
|
A kiindulási állapottól a 4. hétig, azaz a 2. és 4. látogatást megelőző 7 legutóbbi nap
|
|
A Raynaud-támadások átlagos időtartamának átlagos változása a kiindulási állapotról a 4. hétre
Időkeret: A kiindulási állapottól a 4. hétig, azaz a 2. és 4. látogatást megelőző 7 legutóbbi nap
|
A páciens minden Raynaud-roham kezdő időpontját (óó:pp) és leállítási idejét (óó:pp) jelentette az elektronikus naplóban.
|
A kiindulási állapottól a 4. hétig, azaz a 2. és 4. látogatást megelőző 7 legutóbbi nap
|
|
Átlagos változás a kiindulási állapotról a 4. hétre a Raynaud-támadások kumulatív időtartamában.
Időkeret: A kiindulási állapottól a 4. hétig, azaz a 2. és 4. látogatást megelőző 7 legutóbbi nap
|
A páciens minden Raynaud-roham kezdő időpontját (óó:pp) és leállítási idejét (óó:pp) jelentette az elektronikus naplóban.
|
A kiindulási állapottól a 4. hétig, azaz a 2. és 4. látogatást megelőző 7 legutóbbi nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. december 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. június 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. június 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. január 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 5.
Első közzététel (Tényleges)
2021. február 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. augusztus 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 6.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GS-2001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .