Nomacopan (rVA576) 在移植相关血栓性微血管病中的应用
2025年5月16日 更新者：AKARI Therapeutics
Nomacopan (rVA576) 在小儿造血干细胞移植相关血栓性微血管病中的多中心研究
Nomacopan 在小儿造血干细胞移植相关血栓性微血管病中的多中心研究
研究概览
详细说明
这是一项开放标签的多中心研究，分为 A 部分和 B 部分两部分，包括 24 周的治疗和 30 天后的安全随访。
A 部分：剂量算法、安全性和有效性
B 部分：安全性和有效性
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Wrocław、波兰、50556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford Children's Hospital
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center, Children's Health Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospitall of Philadelphia
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London、英国、SM25PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
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London、英国、SW170QT
- St. Georges University Hospital
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London、英国、WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Manchester、英国、M139WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 14年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断 TMA 时年龄≥ 0.5 且 < 18 岁。
- 接受过同种异体或自体 HSCT。
- 在他们第一次同种异体或自体 HSCT 后 100 天内进行 TMA 诊断。
- TMA的临床或组织学诊断
- 提供书面知情同意书。
- 提供知情同意
排除标准：
- 体重小于 5 公斤的患者。
- 直接 Coomb 试验呈阳性的患者。
- 在 TMA 初步诊断后 14 天内未接受 nomacopan 的患者。
- 患有活动性全身或器官系统细菌或真菌感染或进行性严重感染的患者
- 4 级急性 GVHD
- 任何时候接受依库珠单抗或任何其他补体阻滞剂治疗。
- 已知对活性成分或赋形剂过敏
- 阳性 ADAMTS13 测试（
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Nomacopan（RVA576）
该研究人群将由患有同种异体或自体造血干细胞移植（HSCT）的儿科患者组成，并在HSCT的一年内发展出与移植相关的血栓形成微型疾病（HSCT-TMA）
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研究人群将包括接受过同种异体或自体 HSCT 并在 HSCT 一年内发生 HSCT-TMA 的儿科患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不需要红钟输血（输血独立性）的参与者数量为28天或更多或数量，或者数量的参与者数量为尿蛋白肌酐比值≤2mg/mg维持28天或更长时间。
大体时间：24周
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在任何预定的临床访问之前，红细胞输血独立性≥28天，直到第24周或尿液蛋白肌酐比≤2mg/mg，直到28天，直到24周，直到24周就维持≥28天 输血独立性定义为无归因于或管理血栓性微型血管病（TMA）所需的RBC输血。 在疗效终点的评估中，将不考虑其他原因所需的输血。 |
24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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具有标准化SC5B-9值的参与者数量（其中SC5B-9的值与正常或更少的上限相同）
大体时间：24周
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等离子体SC5B-9≤正常的上限（ULN）
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24周
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具有归一化乳酸脱氢酶（LDH）值的参与者数量（其中LDH与正常或更少的上限相同）
大体时间：24周
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乳酸脱氢酶（LDH）≤uln
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24周
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实验室参数的归一化
大体时间：24周
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具有归一化触觉的参与者的数量（其中触觉球蛋白在正常范围内）
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24周
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不需要血小板输血（输血独立）的参与者数量28天或更长时间。
大体时间：24周
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输血独立性定义为没有归因于或管理血栓性微血管病（TMA）所需的血小板输血。
在疗效终点的评估中，将不考虑其他原因所需的输血。
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24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月1日
初级完成 (实际的)
2024年5月15日
研究完成 (实际的)
2024年5月15日
研究注册日期
首次提交
2020年11月19日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月4日
首次发布 (实际的)
2021年3月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年6月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月16日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
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