Nomacopan (rVA576) a transzplantációval összefüggő thromboticus mikroangiopátiában
2025. május 16. frissítette: AKARI Therapeutics
A Nomacopan (rVA576) többcentrikus vizsgálata gyermekkori vérképző őssejt-transzplantációval összefüggő trombotikus mikroangiopátiában
A nomakopán multicentrikus vizsgálata gyermekkori vérképző őssejt-transzplantációval összefüggő trombotikus mikroangiopátiában
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nyílt elrendezésű, többközpontú, két részből, A és B részből álló vizsgálat, amely 24 hetes kezelést tartalmaz, 30 nap elteltével pedig biztonsági követést.
A rész: adagolási algoritmus, biztonság és hatásosság
B rész: biztonság és hatékonyság
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, SM25PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, SW170QT
- St. Georges University Hospital
-
London, Egyesült Királyság, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Manchester, Egyesült Királyság, M139WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center, Children's Health Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospitall of Philadelphia
-
-
-
-
-
Wrocław, Lengyelország, 50556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥ 0,5 és < 18 éves a TMA diagnosztizálása idején.
- Allogén vagy autológ HSCT-n esett át.
- A TMA diagnózisa az első allogén vagy autológ HSCT után 100 napon belül.
- A TMA klinikai vagy szövettani diagnózisa
- Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés megadása.
- Tájékozott hozzájárulás megadása
Kizárási kritériumok:
- 5 kg-nál kisebb testtömegű betegek.
- Pozitív közvetlen Coomb-teszttel rendelkező betegek.
- Azok a betegek, akik nem kapnak nomakopánt a TMA kezdeti diagnózisát követő 14 napon belül.
- Aktív szisztémás vagy szervrendszeri bakteriális vagy gombás fertőzésben vagy progresszív súlyos fertőzésben szenvedő betegek
- 4. fokozatú akut GVHD
- Bármikor kapott ekulizumabot vagy bármely más komplementblokkoló terápiát.
- Ismert túlérzékenység a hatóanyaggal vagy segédanyagokkal szemben
- Pozitív ADAMTS13 teszt (
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: NOMACOPAN (RVA576)
A vizsgálati populáció gyermekgyógyászati betegekből áll, akik allogén vagy autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációt (HSCT) végeztek, és transzplantált trombotikus mikroangiopathiát (HSCT-TMA) fejlesztenek ki a HSCT-től számított egy éven belül
|
A vizsgálati populáció olyan gyermekbetegekből áll, akik allogén vagy autológ HSCT-n estek át, és a HSCT-t követő egy éven belül HSCT-TMA-ban szenvednek.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azok a résztvevők száma, akik nem igényelnek vörös vércsengő transzfúziót (transzfúziós függetlenség) legalább 28 napig, vagy több vagy olyan résztvevők számát, akiknek vizeletfehérje kreatinin -aránya ≤ 2 mg/mg, legalább 28 napig fenntartva.
Időkeret: 24 hét
|
Vörösvérsejt -transzfúziós függetlenség ≥28 napig, közvetlenül a 24. héten vagy a vizeletfehérje kreatinin -arányának bármely tervezett klinikai látogatása előtt, ≤ 2 mg/mg ≥ 28 nap alatt, közvetlenül a 24. hétig tartó klinikai látogatás előtt. A transzfúziós függetlenséget úgy definiálják, mint a trombotikus mikroangiopathia (TMA) kezelésének vagy ahhoz szükséges RBC transzfúziónak. A TMA -tól eltérő okokhoz szükséges transzfúziókat a hatékonysági végpontok értékelése nem veszi figyelembe. |
24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A normalizált SC5B-9 értékkel rendelkező résztvevők száma (ahol az SC5B-9 megegyezik a normál vagy annál kevesebb felső határértékkel)
Időkeret: 24 hét
|
Plazma SC5B-9 ≤ A normál felső határa (ULN)
|
24 hét
|
|
A normalizált laktát -dehidrogenáz (LDH) értékkel rendelkező résztvevők száma (ahol az LDH megegyezik a normál vagy annál kevesebb felső határértékkel)
Időkeret: 24 hét
|
Laktát -dehidrogenáz (LDH) ≤uln
|
24 hét
|
|
A laboratóriumi paraméterek normalizálása
Időkeret: 24 hét
|
Normalizált haptoglobin értékkel rendelkező résztvevők száma (ahol a haptoglobin a normál tartományon belül van)
|
24 hét
|
|
A résztvevők száma, akik nem igényelnek vérlemezke -transzfúziót (transzfúziós függetlenség) legalább 28 napig.
Időkeret: 24 hét
|
A transzfúziós függetlenséget úgy definiálják, mint a vérlemezke transzfúzióját, amely a trombotikus mikroangiopathia (TMA) kezelésére vagy ahhoz szükséges.
A TMA -tól eltérő okokhoz szükséges transzfúziókat a hatékonysági végpontok értékelése nem veszi figyelembe.
|
24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. február 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. május 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. május 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. november 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 4.
Első közzététel (Tényleges)
2021. március 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. június 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. május 16.
Utolsó ellenőrzés
2025. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AK901
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .