Nomacopan (rVA576) dans la microangiopathie thrombotique associée à la greffe
16 mai 2025 mis à jour par: AKARI Therapeutics
Étude multicentrique sur Nomacopan (rVA576) dans la microangiopathie thrombotique associée à une greffe de cellules souches hématopoïétiques pédiatriques
Étude multicentrique sur le nomacopan dans la microangiopathie thrombotique associée à une greffe de cellules souches hématopoïétiques pédiatriques
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte en deux parties, les parties A et B, comprenant 24 semaines de traitement, suivi de la sécurité après 30 jours.
Partie A : algorithme de dose, sécurité et efficacité
Partie B : innocuité et efficacité
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Wrocław, Pologne, 50556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
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London, Royaume-Uni, SM25PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
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London, Royaume-Uni, SW170QT
- St. Georges University Hospital
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London, Royaume-Uni, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Manchester, Royaume-Uni, M139WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center, Children's Health Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospitall of Philadelphia
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans à 14 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âgé ≥ 0,5 et < 18 ans au moment du diagnostic de MAT.
- Subir une GCSH allogénique ou autologue.
- Diagnostic de MAT dans les 100 jours suivant leur première GCSH allogénique ou autologue.
- Diagnostic clinique ou histologique de MAT
- Fourniture d'un consentement éclairé écrit.
- Consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Patients pesant moins de 5 kg.
- Patients avec un test de Coomb direct positif.
- Patients qui ne reçoivent pas de nomacopan dans les 14 jours suivant le diagnostic initial de MAT.
- Patients ayant une infection bactérienne ou fongique systémique ou organique active ou une infection sévère progressive
- GVHD aiguë de grade 4
- A reçu de l'éculizumab ou tout autre traitement bloquant le complément à tout moment.
- Hypersensibilité connue au principe actif ou aux excipients
- Un test ADAMTS13 positif (
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Nomacopan (RVA576)
La population d'étude sera composée de patients pédiatriques qui ont subi une transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques ou autologues (HSCT) et développer une microangiopathie thrombotique associée à la transplantation (HSCT-TMA) dans l'année suivant la GCHNE
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La population étudiée sera composée de patients pédiatriques ayant subi une HSCT allogénique ou autologue et développant une HSCT-TMA dans l'année suivant la HSCT.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants ne nécessitant pas de transfusion de la cloche du sang rouge (indépendance de transfusion) pendant 28 jours ou plus ou le nombre de participants avec une valeur de rapport de créatinine de protéine urinaire de ≤ 2 mg / mg maintenue pendant 28 jours ou plus.
Délai: 24 semaines
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Indépendance de la transfusion des globules rouges pendant ≥ 28 jours immédiatement avant toute visite clinique planifiée jusqu'à la semaine 24 ou le rapport de créatinine des protéines urinaires ≤ 2 mg / mg maintenue sur ≥ 28 jours immédiatement avant toute visite clinique prévue jusqu'à la semaine 24 L'indépendance de la transfusion est définie comme aucune transfusion de RBC attribuable ou nécessaire pour gérer la microangiopathie thrombotique (TMA). Les transfusions requises pour les causes autres que le TMA ne seront pas prises en compte dans l'évaluation des critères d'évaluation de l'efficacité. |
24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants avec une valeur SC5B-9 normalisée (où SC5B-9 est la même valeur que la limite supérieure de la normale ou moins)
Délai: 24 semaines
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Plasma sc5b-9 ≤ limite supérieure de la normale (uln)
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24 semaines
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Nombre de participants avec une valeur de lactate déshydrogénase (LDH) normalisée (où LDH est la même valeur que la limite supérieure de la normale ou moins)
Délai: 24 semaines
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Lactate déshydrogénase (LDH) ≤uln
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24 semaines
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Normalisation des paramètres de laboratoire
Délai: 24 semaines
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Nombre de participants avec une valeur d'haptoglobine normalisée (où l'haptoglobine se trouve dans les plages normales)
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24 semaines
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Nombre de participants ne nécessitant pas de transfusion plaquettaire (indépendance de transfusion) pendant 28 jours ou plus.
Délai: 24 semaines
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L'indépendance de la transfusion est définie comme aucune transfusion plaquettaire attribuable ou nécessaire pour gérer la microangiopathie thrombotique (TMA).
Les transfusions requises pour les causes autres que le TMA ne seront pas prises en compte dans l'évaluation des critères d'évaluation de l'efficacité.
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24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 février 2021
Achèvement primaire (Réel)
15 mai 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
15 mai 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 novembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 mars 2021
Première publication (Réel)
5 mars 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
5 juin 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 mai 2025
Dernière vérification
1 avril 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AK901
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .