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Nomacopan (rVA576) bei Transplantations-assoziierter thrombotischer Mikroangiopathie

16. Mai 2025 aktualisiert von: AKARI Therapeutics

Multizentrische Studie zu Nomacopan (rVA576) bei pädiatrischer hämatopoetischer Stammzelltransplantation im Zusammenhang mit thrombotischer Mikroangiopathie

Multizentrische Studie zu Nomacopan bei pädiatrischer hämatopoetischer Stammzelltransplantation im Zusammenhang mit thrombotischer Mikroangiopathie

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, multizentrische Studie mit zwei Teilen, Teil A und B, die eine 24-wöchige Behandlung und eine Sicherheits-Follow-up nach 30 Tagen umfasst.

Teil A: Dosisalgorithmus, Sicherheit und Wirksamkeit

Teil B: Sicherheit und Wirksamkeit

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Polen
      • Wrocław, Polen, 50556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center, Children's Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospitall of Philadelphia
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SM25PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SW170QT
        • St. Georges University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 0,5 und < 18 Jahre zum Zeitpunkt der TMA-Diagnose.
  2. Allogener oder autologer HSCT unterzogen.
  3. TMA-Diagnose innerhalb von 100 Tagen nach ihrer ersten allogenen oder autologen HSCT.
  4. Klinische oder histologische Diagnose von TMA
  5. Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung.
  6. Bereitstellung einer informierten Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit einem Körpergewicht unter 5 kg.
  2. Patienten mit einem positiven direkten Coomb-Test.
  3. Patienten, die Nomacopan nicht innerhalb von 14 Tagen nach der Erstdiagnose von TMA erhalten.
  4. Patienten mit einer aktiven systemischen oder Organsystem-Bakterien- oder Pilzinfektion oder einer fortschreitenden schweren Infektion
  5. Grad 4 Akute GVHD
  6. Zu irgendeinem Zeitpunkt Eculizumab oder eine andere Komplementblockertherapie erhalten haben.
  7. Bekannte Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder Hilfsstoffe
  8. Ein positiver ADAMTS13-Test (

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: nomacopan (rva576)
Die Studienpopulation wird aus pädiatrischen Patienten bestehen, die einer allogenen oder autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterzogen werden und transplantiert assoziiertes thrombotisches Mikroangiopathie (HSCT-TMA) innerhalb eines Jahres nach HSCT entwickeln
Arzneimittel: Nomacopan (rVA576)
Die Studienpopulation besteht aus pädiatrischen Patienten, die sich einer allogenen oder autologen HSCT unterzogen haben und innerhalb eines Jahres nach der HSCT eine HSCT-TMA entwickeln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der Teilnehmer, die keine Transfusion mit rotem Blutglocken (Transfusionsunabhängigkeit) für 28 Tage oder mehr oder die Anzahl von Teilnehmern mit einem Urinproteinkreatinin -Verhältniswert von ≤ 2 mg/mg für 28 Tage oder mehr aufrechterhalten benötigen.
Zeitfenster: 24 Wochen

Unabhängigkeit von Rotbludenkörperentransfusion für ≥ 28 Tage unmittelbar vor einem geplanten klinischen Besuch in Woche 24 oder Urinproteinkreatinin -Verhältnis ≤ 2 mg/mg, der unmittelbar vor einem geplanten klinischen Besuch bis zur Woche 24 über ≥ 28 Tage gehalten wurde

Die Transfusionsunabhängigkeit ist definiert als keine RBC -Transfusion, die auf eine thrombotische Mikroangiopathie (TMA) zurückzuführen ist oder die für die Verwaltung erforderlich ist. Transfusionen, die für andere Ursachen als TMA erforderlich sind, werden innerhalb der Bewertung der Wirksamkeitsendpunkte nicht berücksichtigt.
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einem normalisierten SC5B-9-Wert (wobei SC5B-9 der gleiche Wert ist wie die Obergrenze von Normal oder weniger)
Zeitfenster: 24 Wochen
Plasma SC5B-9 ≤ Obergrenze des Normalen (ULN)
24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit einem normalisierten Wert von Lactat -Dehydrogenase (LDH) (wobei LDH der gleiche Wert ist wie die Obergrenze von Normal oder weniger)
Zeitfenster: 24 Wochen
Laktatdehydrogenase (LDH) ≤uln
24 Wochen
Normalisierung der Laborparameter
Zeitfenster: 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit einem normalisierten Haptoglobin -Wert (wo Haptoglobin innerhalb der normalen Bereiche liegt)
24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die keine Thrombozytentransfusion (Transfusionsunabhängigkeit) für 28 Tage oder länger benötigen.
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Transfusionsunabhängigkeit ist definiert als keine Thrombozytentransfusion, die auf die thrombotische Mikroangiopathie (TMA) zurückzuführen ist oder die für die Verwaltung erforderlich ist. Transfusionen, die für andere Ursachen als TMA erforderlich sind, werden innerhalb der Bewertung der Wirksamkeitsendpunkte nicht berücksichtigt.
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

5. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AK901

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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