移植関連血栓性微小血管症におけるノマコパン (rVA576)
2025年5月16日 更新者：AKARI Therapeutics
小児造血幹細胞移植関連血栓性微小血管障害におけるノマコパン（rVA576）の多施設研究
小児造血幹細胞移植関連血栓性微小血管障害におけるノマコパンの多施設研究
調査の概要
詳細な説明
これは、パート A とパート B の 2 部構成の非盲検多施設試験で、24 週間の治療と 30 日後の安全性の追跡調査が含まれます。
パート A: 投与アルゴリズム、安全性と有効性
パート B: 安全性と有効性
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Children's Hospital
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center, Children's Health Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospitall of Philadelphia
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London、イギリス、SM25PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
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London、イギリス、SW170QT
- St. Georges University Hospital
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London、イギリス、WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Manchester、イギリス、M139WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Wrocław、ポーランド、50556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～14年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -TMAの診断時の年齢が0.5歳以上18歳未満。
- -同種または自家HSCTを受けた。
- -最初の同種または自家HSCTから100日以内のTMA診断。
- TMAの臨床的または組織学的診断
- 書面によるインフォームドコンセントの提供。
- インフォームド・コンセントの提供
除外基準:
- 体重が5kg未満の患者。
- -直接クームステストが陽性の患者。
- TMAの初期診断から14日以内にノマコパンを投与されていない患者。
- -活動的な全身または臓器系の細菌または真菌感染症または進行性の重度の感染症を患っている患者
- グレード 4 急性 GVHD
- -エクリズマブまたは他の補体遮断薬療法をいつでも受けた。
- -有効成分または賦形剤に対する既知の過敏症
- 陽性の ADAMTS13 テスト (
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ノマコパン（RVA576）
研究集団は、HSCTから1年以内に同種または自己造血幹細胞移植（HSCT）を受けた小児患者で構成され、移植関連血栓症微小血管障害（HSCT-TMA）を発症します
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研究集団は、同種または自家HSCTを受けており、HSCT後1年以内にHSCT-TMAを発症した小児患者で構成されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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28日以上の尿タンパク質クレアチニン比率を持つ28日以上または2 mg/mg以下の参加者数を28日以上維持している参加者の数は、28日以上維持されている参加者の数です。
時間枠：24週間
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24週目までに予定されている臨床訪問の直前に28日以上の赤血球輸血の独立性または尿タンパク質クレアチニン比≤2mg/mgが28日以上維持され、24週目までの臨床訪問の直前に28日以上維持されました 輸血の独立性は、血栓性微小血管障害（TMA）に起因する、または管理に必要なRBC輸血がないと定義されています。 TMA以外の原因に必要な輸血は、有効性エンドポイントの評価内では考慮されません。 |
24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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正規化されたSC5B-9値を持つ参加者の数（SC5B-9は通常の上限以下の上限と同じ値です）
時間枠：24週間
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プラズマSC5B-9≤通常の上限（ULN）
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24週間
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正規化された乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）値を持つ参加者の数（LDHは正常以下の上限と同じ値です）
時間枠：24週間
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乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）≤uln
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24週間
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ラボパラメーターの正規化
時間枠：24週間
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正規化されたハプトグロビン値を持つ参加者の数（ハプトグロビンが通常の範囲内にある）
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24週間
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28日間以上血小板輸血（輸血の独立性）を必要としない参加者の数。
時間枠：24週間
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輸血の独立性は、血栓性微小血管障害（TMA）に起因する、または管理に必要な血小板輸血がないと定義されています。
TMA以外の原因に必要な輸血は、有効性エンドポイントの評価内では考慮されません。
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24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年2月1日
一次修了 (実際)
2024年5月15日
研究の完了 (実際)
2024年5月15日
試験登録日
最初に提出
2020年11月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月4日
最初の投稿 (実際)
2021年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年6月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月16日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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