Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nomacopan (rVA576) siirtoon liittyvässä tromboottisessa mikroangiopatiassa

perjantai 16. toukokuuta 2025 päivittänyt: AKARI Therapeutics

Nomacopanin (rVA576) monikeskustutkimus lasten hematopoieettisessa kantasolusiirtoon liittyvässä tromboottisessa mikroangiopatiassa

Monikeskustutkimus nomakopaanista lasten hematopoieettisessa kantasolusiirtoon liittyvässä tromboottisessa mikroangiopatiassa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, monikeskustutkimus, jossa on kaksi osaa, osa A ja B, ja se sisältää 24 viikon hoidon, turvallisuusseurannan 30 päivän kuluttua.

Osa A: annosalgoritmi, turvallisuus ja teho

Osa B: turvallisuus ja tehokkuus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puola
      • Wrocław, Puola, 50556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SM25PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW170QT
        • St. Georges University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center, Children's Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospitall of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 0,5 ja < 18 vuotta TMA:n diagnoosin aikaan.
  2. Allogeeninen tai autologinen HSCT.
  3. TMA-diagnoosi 100 päivän sisällä ensimmäisestä allogeenisesta tai autologisesta HSCT:stä.
  4. TMA:n kliininen tai histologinen diagnoosi
  5. Kirjallisen tietoisen suostumuksen antaminen.
  6. Tietoon perustuvan suostumuksen antaminen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka painavat alle 5 kg.
  2. Potilaat, joilla on positiivinen suora Coombin testi.
  3. Potilaat, jotka eivät saa nomakopaania 14 päivän sisällä TMA:n alkuperäisestä diagnoosista.
  4. Potilaat, joilla on aktiivinen systeeminen tai elinjärjestelmän bakteeri- tai sieni-infektio tai etenevä vakava infektio
  5. Luokan 4 akuutti GVHD
  6. Sai ekulitsumabia tai mitä tahansa muuta komplementtisalpaajahoitoa milloin tahansa.
  7. Tunnettu yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai apuaineille
  8. positiivinen ADAMTS13-testi (

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Nomacopan (RVA576)
Tutkimuspopulaatio koostuu lastenpotilaista, joille on tehty allogeeninen tai autologinen hematopoieettinen kantasolujen siirto (HSCT) ja kehittää siirtoon liittyviä tromboottisia mikroangiopatiaja (HSCT-TMA) vuoden HSCT: n vuoden kuluessa HSCT: stä
Lääke: nomakopaani (rVA576)
Tutkimuspopulaatio koostuu lapsipotilaista, joille on tehty allogeeninen tai autologinen HSCT ja jotka kehittävät HSCT-TMA:n vuoden sisällä HSCT:stä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, jotka eivät vaadi punaisen verenkellon verensiirtoa (verensiirron riippumattomuutta) vähintään 28 päivän ajan, tai osallistujien lukumäärä, joiden virtsan proteiinin kreatiniinisuhteen arvo on ≤ 2 mg/mg, jota ylläpidetään vähintään 28 päivän ajan.
Aikaikkuna: 24 viikkoa

Punasolujen verensiirto riippumattomuus ≥28 päivää välittömästi ennen suunniteltua kliinistä vierailua viikkoon 24 saakka tai virtsan proteiinin kreatiniinisuhde ≤ 2 mg/mg ylläpidetään ≥ 28 päivää välittömästi ennen suunniteltua kliinistä vierailua viikkoon 24 asti

Verensiirron riippumattomuus määritellään, koska RBC -verensiirto ei johdu tromboottisesta mikroangiopatiasta tai sen hallinnasta tai sitä ei vaadita. Muiden syiden kuin TMA: n vaadittavia verensiirtoja ei oteta huomioon tehokkuuden päätepisteiden arvioinnissa.
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, jolla on normalisoitu SC5B-9-arvo (missä SC5B-9 on sama arvo kuin normaalin tai vähemmän)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Plasma SC5B-9 ≤ Normaalin yläraja (ULN)
24 viikkoa
Osallistujien lukumäärä, jolla on normalisoitu laktaattidehydrogenaasi (LDH) -arvo (missä LDH on sama arvo kuin normaalin tai vähemmän)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Laktaattidehydrogenaasi (LDH) ≤ULN
24 viikkoa
Laboratorioparametrien normalisointi
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Osallistujien lukumäärä, jolla on normalisoitu haptoglobiiniarvo (missä haptoglobiini on normaalin alueen sisällä)
24 viikkoa
Osallistujien lukumäärä, jotka eivät vaadi verihiutaleiden verensiirtoa (verensiirron riippumattomuutta) vähintään 28 päivän ajan.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Verensiirron riippumattomuus määritellään, koska verihiutaleiden verensiirto ei johdu tromboottiselle mikroangiopatialle tai vaaditaan. Muiden syiden kuin TMA: n vaadittavia verensiirtoja ei oteta huomioon tehokkuuden päätepisteiden arvioinnissa.
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AKARI Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 15. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 15. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 19. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 5. kesäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AK901

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset nomakopaani (rVA576)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa